NICE preporučuje Orladeyo za preventivno liječenje nasljednog angioedema

Nacionalni institut za zdravlje i kliničku optimizaciju (NICE) nedavno je izdao nacrt smjernica u kojima se preporučuje oralni lijek Orladeyo (berotralstat) BioCryst' za prihvatljive pacijente u dobi od 12 godina i više s nasljednim angioedemom (HAE) kako bi se spriječio ponovni pojav. Konkretno, NICE preporučuje da se Orladeyo koristi za preventivno liječenje u bolesnika s HAE koji imaju najmanje dva puta mjesečno. Ako se nakon 3 mjeseca uporabe broj napadaja mjesečno ne smanji za najmanje 50%, liječenje Orladeyo treba prekinuti.

Prema ovoj preporuci, pacijenti s HAE u Engleskoj, Walesu i Sjevernoj Irskoj prvi će put primati oralnu terapiju jednom dnevno kako bi se spriječili ponovni napadi HAE.

Procjenjuje se da otprilike jedna na svakih 50.000 do 100.000 ljudi pati od HAE. Bolest je vrlo rijetka genetska bolest u kojoj pacijenti doživljavaju nepredvidivo i opetovano oticanje usta, crijeva ili dišnih puteva. Zauzvrat, to može uzrokovati poteškoće s disanjem i jaku bol, a može uzrokovati i oticanje na više dijelova tijela. Ako se ne liječi, može biti smrtonosno. Nepredvidljivost početka bolesti ozbiljno će utjecati na kvalitetu života bolesnika i njihovih obitelji.

Orladeyo je prva i jedina oralna terapija odobrena za prevenciju HAE napada u djece i odraslih od 12 godina i starijih, uzimajući jednu tabletu dnevno. Aktivni sastojak lijeka je berotralstat, koji je novi, moćni i selektivni inhibitor kalikreina ljudske plazme, koji djeluje tako što smanjuje aktivnost kalikreina u plazmi.

Orladeyo će kvalificiranim pacijentima i kliničarima s HAE u Ujedinjenom Kraljevstvu pružiti novu opciju liječenja u liječenju ove cjeloživotne bolesti, pružajući prvi oralni tretman jednom dnevno za postizanje kontrole simptoma i smanjenje tereta HAE.

Odluka NICE' je donesena nakon što je Orladeyo odobrila Europska komisija (EC) u travnju 2021. i odobrila Britanska agencija za lijekove i zdravstvene proizvode (MHRA) u svibnju 2021. Škotska medicinska federacija (SMC) je Očekuje se da će u prvoj polovici 2022. godine odlučiti koristiti Orladeyo kod pacijenata s HAE u Škotskoj pod vodstvom Britanske nacionalne zdravstvene službe (NHS).

Odluka NICE' temelji se na rezultatima ključnog ispitivanja APeX-2 faze 3. Ispitivanje je doseglo svoju primarnu krajnju točku: Orladeyo je značajno smanjio epizode HAE u usporedbi s placebom u 24. tjednu liječenja. Ovaj učinak smanjenja nastavio se tijekom 96 tjedana ispitivanja.

Prema dugoročnim podacima objavljenim na Kongresu Europskog društva za alergiju i kliničku imunologiju (EAACI) 2021.: Tijekom 25.-96. tjedna, u usporedbi s placebo skupinom, prosječna mjesečna stopa napada u skupini koja je primala Orladeyo smanjena je za prosjek od 80% u usporedbi s početnom linijom. U usporedbi s dijelom 1 (0-24 tjedna) i dijelom 2 (25-48 tjedana) ispitivanja, Orladeyo se općenito dobro podnosio tijekom liječenja u dijelu 3 (49-96 tjedana), s prijavljenim bolestima povezanim s lijekovima. Manje je incidenata .