EU je odobrio ubrzanu evaluaciju ganaksolona: liječenje epileptičkih napadaja povezanih s nedostatkom CDKL5 (CDD)!

Marinus Pharma je farmaceutska tvrtka posvećena razvoju inovativnih terapija za liječenje epilepsije. Nedavno je tvrtka objavila da je Povjerenstvo Europske agencije za lijekove (EMA) za lijekove za humanu uporabu (CHMP) odobrilo zahtjev za ubrzanu procjenu njegovog kandidata za vodeći lijek ganaksolon za liječenje epileptičnih napadaja povezanih s nedostatkom CDKL5 (CDD). Rijetka je nasljedna epilepsija.

Kad se očekuje da će farmaceutski proizvod imati značajne zdravstvene koristi i terapijske inovacije, CHMP će odobriti ubrzanu evaluaciju. Nakon što se podnese i verificira Zahtjev za izdavanje odobrenja za promet (MAA), ubrzana evaluacija može skratiti vrijeme pregleda sa 210 dana na 150 dana.

Početkom kolovoza Marinus je podnio Novu prijavu za lijekove (NDA) američkoj Upravi za hranu i lijekove (FDA) za upotrebu ganaksolona za liječenje napadaja povezanih s CDD-om. Marinus je zatražio od FDA -e da izvrši prioritetni pregled. FDA će izdati obavijest o podnošenju NDA -e prije kraja trećeg tromjesečja 2021.

Nedostatak CDKL5 (CDD) ozbiljna je i rijetka genetska bolest uzrokovana mutacijama u genu sličnom kinazi 5 (CDKL5) koji ovisi o ciklinu, a nalazi se na X kromosomu. CDD karakterizira rani početak, napadaji koji se teško kontroliraju i ozbiljno poremećen neurorazvoj. Trenutno ne postoji odobreno liječenje posebno za CDD.

Kemijska struktura ganaksolona

Ganaksolon je pozitivan alosterički modulator GABAA receptora. Trenutno se razvijaju intravenozni i oralni pripravci kako bi se povećao raspon liječenja odraslih i pedijatrijskih pacijenata u akutnim i kroničnim ustanovama. Ganaksolon djeluje antiepileptički i protiv tjeskobe djelujući na sinapse i ekstra-sinaptičke GABAA receptore. Više od 2 godine ganaksolon je proučavao različite indikacije, razinu doze povezanu s liječenjem i planove liječenja u više od 1800 djece i odraslih ispitanika.

Zahtjev za izdavanje odobrenja za stavljanje lijeka u promet (MAA) za ganaksolon za liječenje napadaja povezanih s CDD-om bit će potkrijepljen podacima iz faze 3 nevena. Ovo je dvostruko slijepo placebo kontrolirano ispitivanje provedeno na 101 pacijentu. U ispitivanju je srednja učestalost velikih motoričkih napadaja u skupini liječenoj ganaksolonom smanjena za 30,7% tijekom 28 dana, dok je placebo skupina smanjena za 6,9%, dostigavši ​​primarni cilj ispitivanja (p=0,0036). U otvorenoj produženoj studiji Marigold, pacijenti koji su primali ganaksolon najmanje 12 mjeseci (n=48) smanjili su srednju učestalost velikih motoričkih napadaja za 49,6%. U ovom ispitivanju faze 3, ganaksolon se općenito dobro podnosio, a njegova sigurnost bila je u skladu s prethodnim kliničkim ispitivanjima. Najčešći nuspojava bila je pospanost.

Kimberly McCormick, viša potpredsjednica Marinusa i voditeljica regulatornih poslova, rekla je: „Vjerujemo da ubrzana evaluacija EMA -e naglašava potencijal ganaksolona u rješavanju neispunjenih medicinskih potreba pacijenata i obitelji s CDD -om. Planiramo podnijeti zahtjev za autorizaciju lijeka (MAA) do kraja trećeg tromjesečja. ) I radujemo se suradnji s EMA -om tijekom pregledavanja prijave od strane EMA -e. Ako se odobri, naša će nas suradnja s Orionom podržati u što skorijem dovođenju ganaksolona na europsko tržište u korist pacijenata sa CDD -om."