Američka FDA odobrava Isturisu (osilodrostat), prvi lijek koji izravno rješava prekomjerno lučenje kortizola!

Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) nedavno je odobrila Isturisa® (osilodrostat, oralna tableta) za liječenje odraslih pacijenata s Cushingovim 0010010 # 39 sindromom (CS), konkretno: operacija hipofize ne može biti izvedena ili je izvedena operacija. Odrasli pacijenti koji su još uvijek bolesni. Cushing 0010010 # 39; sindrom (CS) je rijetka bolest uzrokovana prekomjernim izlučivanjem kortizola nadbubrežnim žlijezdama. Isturisa je prvi lijek odobren od FDA koji izravno rješava prekomjernu proizvodnju kortizola blokirajući 11 β-hidroksilazu i sprečavajući biosintezu kortizola.

Isturisa® će osigurati 1 mg, 5 mg i 10 mg filmom obloženih tableta. Prednost Isturisa® je u tome što može kontrolirati ili normalizirati razinu kortizola u odraslih bolesnika s CS-om i ima sigurnu sigurnost, što ovaj proizvod čini vrijednom opcijom liječenja za CS bolesnike.

Isturisa je razvio Novartis. U srpnju 2019, tvrtka je prodala tri endokrina lijeka talijanskoj farmaceutskoj tvrtki Recordati za 390 milion: Isturisa, dva lijeka za akromegaliju Signifor (pasireotidni diaspartat) i lijekove dugog djelovanja Signifor LAR (pasireotid) pamoat).

U Europskoj uniji, Isturisa je odobrena u siječnju 2020 za liječenje endogenog Cushingovog sindroma (CS) u odraslih. Aktivni farmaceutski sastojak Isturisa® je osilodrostat, inhibitor sinteze kortizola koji djeluje inhibirajući 11-β hidroksilazu, koji je odgovoran za završni korak biosinteze nadbubrežne kortizole. U Sjedinjenim Državama i Europskoj uniji Isturisa je stekla status siročeta.

kemijska strukturna formula osilodrostata (Izvor: medchemexpress.cn)

Podaci iz cijelog kliničkog programa govore da Isturisa može normalizirati razinu kortizola u većine bolesnika i poboljšati različita klinička obilježja i kvalitetu života bolesti, pružajući tako značajne kliničke koristi u područjima gdje medicinske potrebe nisu zadovoljene. Konkretno, u istraživanju LINC-3, na kraju 8-tjednog perioda slučajnog povlačenja (tjedan 34), udio pacijenata u skupini Isturisa koji su ostali unutar normalnog raspona kortikosteroida bio je značajno veći od u placebo grupi (86. {{4}}% vs 29. 4%). Kontrola razine kortizola glavni je cilj bolesnika s CS-om. U studiji su najčešći nuspojave Isturise bile nadbubrežna insuficijencija, glavobolja, povraćanje, mučnina, umor i edemi.

Mary Thanh Hai, dr. Med., Vršiteljica dužnosti ravnatelja druge sobe FDA-ovog Centra za evaluaciju i istraživanje lijekova, rekla je: 0010010 "FDA podržava razvoj sigurnih i učinkovitih tretmana za rijetke bolesti. Ovaj novi tretman može pomoći pacijentima sa Cushingovim sindromom, što je rijetka bolest, prekomjerna proizvodnja kortizola stavlja pacijente u rizik od drugih medicinskih problema. Pomažući pacijentima da postignu normalnu razinu kortizola, ovaj je lijek važna opcija liječenja za odrasle koji boluju od Cushingova bolesti 0010010 # 39; 0010010 quot;

Simptomi CS-Cushing sindroma (Izvor slike: omicsonline.org)

Prema Baidu Encyclopedia, Cushingov 0010010 # 39 sindrom (CS) poznat je i kao hiperkortizolizam (hiperkortizolizam). U prošlosti su ga neki nazivali i Cushingov 0010010 # 39 s sindrom. Kortizol) proizvodi niz kliničkih manifestacija, poznatih i kao endogeni Cushingov sindrom. Doba visoke incidencije je 20 do 40 godina, a omjer incidencije muškaraca i žena je oko 1: 3.

Prema svojoj etiologiji može se podijeliti u dvije vrste: ACTH ovisne i neovisne. Glavne manifestacije su lice punog mjeseca, krvavi izgled, centripetalna pretilost, akne, ljubičaste pruge, visoki krvni tlak, sekundarni dijabetes i osteoporoza. Pored toga, dugotrajna primjena glukokortikoida u visokim dozama ili dugotrajna zlouporaba alkohola mogu također uzrokovati kliničke manifestacije slične Cushingovom 0010010 # 39 s sindromu, poznatom kao egzogeni, lijekovi ili Cushingov sindrom.