VISEN Pharmaceuticals najavljuje odobrenje svoje NatCure Natriuretičnog peptida C-tipa II faze u Kini za kliničko ispitivanje

7. siječnja 2021., Šangaj, Kina / VISEN Pharmaceuticals, koji se fokusira na liječenje bolesti povezanih s endokrinim sustavima, objavio je danas da je TransCon CNP (TransCon C-type) predao na injekcije Nacionalnoj upravi za medicinske proizvode (NMPA) Kine. . Odobren je Natriuretički peptid) za novu fazu primjene kliničkog ispitivanja lijeka za bolesnike s hondrondrozijom (ACH). Kliničko ispitivanje ACcomplisH China uskoro će biti pokrenuto u Kini, a postići će partnerstvo s ACcomplisH (TransCon C tip koji je razvila Ascendis Pharma). (Faza II globalna klinička ispitivanja natriuretičkih peptida) sinkroniziraju se globalno. TransCon CNP kontinuirano pruža aktivni CNP za inhibiranje pretjerano aktiviranog signalnog puta receptora 3 faktora rasta fibroblasta (FGFR3). Primjenjuje se jednom tjedno i polako se oslobađa. Dizajniran je kako bi djeci s ACH pomogao da obnove ravnotežu rasta kostiju, istodobno poboljšavajući i sprječavajući komplikacije ACH. TransCon CNP je od američke Uprave za hranu i lijekove i Europske komisije dobio naziv lijeka bez roditelja.

Pacijenti s ahondroplazijom suočavaju se s višestrukim dilemama i treba ih riješiti

Hondroplazija je najčešći asimetrični nizak rast. Uzrokovana je autosomno dominantnom aktivacijskom mutacijom u genu receptora 3 faktora rasta fibroblasta (FGFR3), što dovodi do učinaka signalnih putova FGFR3 i CNP. Neravnoteža je autosomno dominantna genetska bolest. Oko 80% bolesnika ima normalne roditelje, a bolest je uzrokovana patogenom mutacijom gena u novorođenčeta [1]. Prema trenutno poznatim podacima, incidencija ACH u živorođenih je 1: 25 000 [2], a pogađa približno 250 000 ljudi širom svijeta [3]. Pacijenti obično imaju kratke udove, velike glave i karakteristične crte lica s istaknutim povlačenjem čela i srednjeg lica. Hipotonija u dojenačkoj dobi tipična je manifestacija. Do odrasle dobi visina je samo oko 1,3 metra [4]. Uz to, ACH također može uzrokovati razne ozbiljne komplikacije, uključujući smanjenje foramen magnuma, apneju u snu i kronične upale uha, što povećava rizik od smrti i lošu kvalitetu života.

Većini bolesnika s ACH dijagnoza se može postaviti putem specifičnih kliničkih i slikovnih nalaza. Za neke pacijente s nejasnom dijagnozom ili atipičnim manifestacijama dijagnoza se može potvrditi otkrivanjem heterozigotnih mutacija FGFR3 gena. Što se tiče liječenja, na globalnom tržištu trenutno nema vrlo učinkovitih lijekova odobrenih za liječenje ACH2. Zbog nedostatka osnovnih metoda liječenja, kako bi se spriječile i kontrolirale razne popratne bolesti, pacijenti će možda morati snositi visoke medicinske troškove, što donosi težak teret pojedincima, obiteljima i sustavu socijalne sigurnosti. Budući da pacijenti imaju poteškoće u samostalnom životu, poteškoće u obrazovanju i zapošljavanju, niska primanja i drugi čimbenici, teško im se integrirati u društvo, što dodatno povećava životni teret, što zauzvrat dovodi do nedostatka obiteljske radne snage i povećanje izdataka za socijalno osiguranje. Stoga je hitno potrebno ubrzati istraživanje i razvoj novih lijekova koji uzrokuju bolest kako bi se smanjio teret za pacijente, obitelji i društvo.

Kliničko istraživanje TransCon CNP faze II sinkronizirano je na globalnoj razini, ubrzavajući proces razvoja

Prema predkliničkim i kliničkim podacima, CNP put može potaknuti rast. Povećani CNP može nadoknaditi učinke mutacija FGFR3, potičući tako rast kostiju. Međutim, poluvijek prirodnog CNP-a u ljudi je kratak, samo 2-3 minute [5], što zahtijeva kontinuiranu intravensku infuziju, što otežava kliničku primjenu.

Trenutno je TransCon CNP jedini CNP dugotrajnog djelovanja u svijetu koji je u fazi kliničke ili komercijalizacije koristeći se patentiranom tehnologijom „Privremene konjugacije“, a njegov poluživot može doseći 120 sati [6]. Rezultati pokusa na životinjama pokazuju da TransCon CNP može poboljšati rast kostiju miševa s modelom ahondroplazije i spriječiti prerano zatvaranje hrskavice foramen magnum [7]. Podaci globalne kliničke studije faze I koje je provela Ascendis Pharma dokazali su farmakokinetiku i kardiovaskularnu sigurnost u pretkliničkim ispitivanjima i dobro su se podnosili. Nisu zabilježeni ozbiljni štetni događaji niti pojava anti-CNP antitijela [8].

GG "Naša studija ACcomplisH China odobrena u Kini ovog je puta važan je dio globalnog plana kliničkog razvoja. Nakon što smo u potpunosti pokazali i više puta priopćili njegovu racionalnost i sigurnost, dobili smo odobrenje za novo kliničko ispitivanje lijeka. To će biti važan dio razvoja hrskavice. Da bi se procijenila sigurnost i učinkovitost subkutane primjene TransCon CNP jednom tjedno u bolesnika s nekompletnošću, multicentrično, randomizirano, kontrolirano, kliničko ispitivanje faze II." Dr. Jun Yang, glavni liječnik VISEN Pharmaceuticals, rekao je:" Glavna svrha istraživanja je procijeniti liječenje. Sigurnost i njezin učinak na 12-mjesečnu godišnju stopu rasta. Ubrzati ćemo napredak globalnog istraživanja i razvoja, istovremeno osiguravajući sigurnost pacijenta i kvalitetu ispitivanja."

VISEN Pharmaceuticals se zalaže za&"; pacijent prvi" i promovira globalni RGG amp; D postupak s kineskim kliničkim podacima

Posljednjih godina moja je zemlja pridavala veliku važnost upravljanju rijetkim bolestima i usvojila niz mjera za promicanje razvoja prevencije i liječenja rijetkih bolesti. Članak 60. poglavlja V. Temeljnog zakona o medicinskoj higijeni i promicanju zdravlja objavljen 2020. godine jasno propisuje da će država uspostaviti i poboljšati sustav pregleda i odobravanja lijekova usmjerenih na kliničku potražnju te podržati hitno potrebne lijekove u kliničkoj praksi te prevenciji i liječenju rijetkih bolesti i glavnih bolesti. Istraživanje i proizvodnja lijekova za bolesti i drugih lijekova zadovoljavaju potrebe prevencije i liječenja bolesti.

GG Quot; Zahvaljujući podršci vlade i neprekidnim naporima mnogih partnera, ovaj TransCon CNP postigao je kliničko ispitivanje faze II u Kini sinkronizirano sa svijetom. To će pomoći da više kineskih pacijenata s ACH prvi put stekne potencijal za patogenezu. Učinkovito liječenje. Uz to, kineski klinički podaci poslužit će kao važna potpora za ubrzanje globalnog procesa R& D ovog inovativnog lijeka, pomažući tako pacijentima s ACH širom svijeta. " Izvršni direktor VISEN Pharmaceuticals Lu Anbang istaknuo je: „VISEN se drži cilja' pacijent prvo'. U budućnosti ćemo nastaviti aktivno surađivati ​​s partnerima kako bismo zajednički povećali pažnju društva' na pacijentima s ACH u Kini, ubrzali poboljšanje postojećeg stanja dijagnoze i liječenja ACH u Kini i pomogli ranoj realizaciji' Zdrava Kina 2030.'!"

O VISEN Pharmaceuticals

VISEN Pharmaceuticals zalaže se da će postati stručnjak na polju liječenja povezanih s endokrinim sustavom, uvodeći vodeće svjetske metode liječenja i lijekove&# 39 u Kinu, nadajući se da će više kineskih pacijenata imati koristi od svjetskog' s naprednog i ranije pouzdane planove liječenja.

VISEN Pharmaceuticals osnovao je 2018. zajednički investitor predvođen Ascendis Pharma A / S (Nasdaq: ASND) i Vivo Capitalom. Sofinnova Ventures sudjelovala je u prvom krugu ulaganja. VISEN Pharmaceuticals Ascendis ovlašten je isključivo za razvoj i promociju svojih rješenja za endokrinu terapiju u Velikoj Kini, a ovlašten je i za pokrivanje kontinentalne Kine, Hong Konga, Makaua i Tajvana.

O tehnologiji TransConTM

TransCon se odnosi na&"; privremena veza GG"; (Prolazna konjugacija). Tehnološka platforma TransCon razvija nove planove liječenja kroz inovativne tehnologije kako bi potencijalno optimizirala učinke liječenja, uključujući učinkovitost, sigurnost i učestalost doziranja.

Molekula TransCon sastoji se od tri dijela: nemodificirani prototip lijeka, inertna molekula nosača koja štiti prototip lijeka i struktura veze koja privremeno povezuje ta dva lijeka. Kada se tri dijela kombiniraju, molekula nosača može inaktivirati prototip lijeka i tijelo ih neće moći očistiti. Kada se ubrizga u ljudsko tijelo, pod fiziološkim uvjetima pH i tjelesne temperature, aktivni, neizmijenjeni prototip lijeka otpustit će se kontrolirano. Budući da je prototip lijeka nemodificiran, može se održati njegov izvorni farmakološki mehanizam. TransCon tehnologija može se široko primijeniti na proteine, peptide ili male molekule u raznim terapijskim poljima, a može se primijeniti sustavno ili lokalno.

Izjava za budućnost

Ovo priopćenje sadrži izjave o budućnosti koje se tiču ​​budućeg napretka kliničkih istraživanja TransCon CNP&# 39, uključujući očekivane rezultate s rizicima i neizvjesnostima. Ova se izjava temelji na VISEN Pharmaceuticals' pretpostavkama i procjenama, a podložan je rizicima i neizvjesnostima. Sve informacije u ovom priopćenju odnose se samo na datum ovog priopćenja. VISEN Pharmaceuticals ovime izjavljuje da, zbog pojave novih podataka, budućih događaja ili drugih okolnosti, tvrtka nema obvezu javno ažurirati ili revidirati bilo kakve buduće izjave u ovom priopćenju zbog gore navedenih razloga.