Vutrisiran u liječenju hATTR amiloidoze s polineuropatijom: značajno poboljšano oštećenje živaca --- 1/2

Alnylam je vodeća tvrtka za terapiju RNAi terapijom. Nedavno je tvrtka objavila dodatne pozitivne rezultate analize podgrupe i istraživačke krajnje točke studije HELIOS-A vutrisiranske faze 3 na 3. europskoj ATTR konferenciji o amiloidozi. Vutrisiran je RNAi terapija u razvoju koja se razvija za liječenje amiloidoze transtiretina (ATTR).

HELIOS je studija pacijenata s nasljednom ATTR amiloidozom s polineuropatijom (hATTR-PN). Podaci objavljeni na sastanku dodatno podupiru i nadograđuju rezultate primarnih i sekundarnih krajnjih točaka prethodno objavljene studije HELIOS-A: opažena su poboljšanja u važnim područjima zdravlja i funkcije pacijenata, uključujući oštećenja neuropatije i kvalitetu života (QoL ), svakodnevne aktivnosti i sposobnost sudjelovanja u društvu, prehrambeni status i srčani tlak.

Konkretno, analiza podskupina i istraživačke krajnje točke pokazale su da je u 9 mjeseci, u usporedbi s placebom, vutrisiran poboljšao važna područja zdravlja i funkcije pacijenata. Druge su analize pokazale da je, bez obzira na to je li pacijent prethodno koristio stabilizatore TTR -a, liječenje vutrisiranom imalo slična poboljšanja u napredovanju neuropatije i kvaliteti života u usporedbi s placebom.

Trenutno nova primjena lijeka (NDA) vutrisirana za liječenje odraslih nasljednih polineuropatija transtiretin amiloidoze (hATTR-PN) potkožnom injekcijom svaka 3 mjeseca prolazi kroz prioritetni pregled američke FDA-e, a&lijek na recept Zakon o naknadama korisnika" (PDUFA) Ciljani datum je 14. travnja 2022. Osim toga, na temelju razgovora s Europskom agencijom za lijekove (EMA), Alnylam sada planira unaprijed podnijeti zahtjev za izdavanje odobrenja za promet (MAA) za vutrisiran na temelju rezultata od 9 mjeseci studija HELIOS-A.

Vutrisiran je dobio oznaku Orphan Drug Designation (ODD) za liječenje ATTR amiloidoze u Sjedinjenim Državama i Europskoj uniji, te Fast Track Designation (FTD) za liječenje hATTR-PN u Sjedinjenim Državama. Ako se odobri, kao nova potkožna injekcija svaka 3 mjeseca, vutrisiran ima potencijal preokrenuti polineuropatijske manifestacije bolesti.

Pushkal Garg, dr. Med., Glavni liječnik tvrtke Alnylam, rekao je:&"hATTR amiloidoza je višesustavna, brzo napredujuća bolest koja ima značajan utjecaj na svakodnevni život pacijenata i s vremenom će se pogoršati bez odgovarajućeg liječenja. Ovi dodatni podaci iz studije HELIOS-A pokazuju da vutrisiran ima potencijal u liječenju pacijenata s širokim rasponom hATTR amiloidoze s polineuropatijom (hATTR-PN), te je postigao ohrabrujuće rezultate u nizu važnih zdravstvenih i funkcionalnih mjera. , bez obzira na prethodnu uporabu TTR stabilizatora, poboljšala su se pacijentova neuropatska oštećenja i rezultati kvalitete života."

siRNA: Utišavanje specifičnih gena, smanjenje raspona ekspresije za 99%

Studija HELIOS-A obuhvatila je 164 bolesnika s nasljednom ATTR amiloidozom s polineuropatijom (hATTR-PN). Nakon 9 mjeseci vutrisiran je dosegao primarne i sve sekundarne krajnje točke: u usporedbi s placebom, liječenje vutrisiranom rezultiralo je statistički značajnim poboljšanjem neuropatskih oštećenja, kvalitete života i brzine hoda. Analiza podskupina i istraživački podaci o učinkovitosti studije HELIOS-A pružaju bolji uvid u potencijalne koristi vutrisirana u važnim aspektima zdravlja i dobrobiti pacijenata, kako slijedi:

—— Devetog mjeseca u svim unaprijed navedenim podskupinama pacijenata (uključujući dob, spol, rasu, geografsko područje, osnovno neuropatsko oštećenje, genotip, prethodnu uporabu stabilizatora TTR, početnu fazu obiteljske amiloidne polineuropatije [FAP]) i prethodno specificirana srčana podskupina, u usporedbi s placebom, liječenje vutrisiranom rezultiralo je poboljšanjem rezultata oštećenja neuropatije (mNIS+7) i rezultatom kvalitete života Norfolk-dijabetičke neuropatije (Norfolk QOL-DN) Pokazalo se dosljedno poboljšanje.