FDA pitanja 15 Siročad droge tjedan dana

U posljednjih tjedan dana, US FDA je izdala 15 siročad droge kvalifikacije u jednom dahu, uključujući mnoge lijekove za liječenje raka jetre, rak želuca, i rak žučnog trakta.

liječenje raka

Od tih 15 lijekova, 5 se koriste za liječenje raka, što čini jednu trećinu. Među njima, stanična terapija TCB002 koju je donio TC BioPharm jedini je lijek za liječenje raka krvi. Ovo je "alogena" "ready-to-use" stanična terapija za proširene CD3-pozitivne gama delta T stanice. Ušao je u klinička ispitivanja za liječenje akutne mijeloične leukemije.

Preostale četiri terapije raka liječiti čvrste tumore, od kojih AstraZeneca je PD-L1 inhibitor imfinzi (durvalumab) i CTLA-4 inhibitor tremelimumab su siročad lijek kvalifikacije za hepatocelularni karcinom. Silydi je potkožno PD-L1 antitijela envafolimab je pogodna za rijetke lijekove ciljanje raka žučnog trakta. OBI-999 Tajvan Hao Ding Company je antitijela konjugirani lijek protiv Antigen Globo-H, i njegova kvalifikacija lijekova za rijetke bolesti je usmjerena na rak želuca.

Genska terapija

Također smo vidjeli neke genske terapije, kao što je jedan od Esteve Pharmaceuticals, koji ima za cilj koristiti AAV9 genvektor za uvođenje normalnog GALNS gena u bolesnika za liječenje IVA mukopolisaharidoza; drugi tretman Baxalta je genkodiranje FIX Padua je prebačen u bolesnika s AAV8 vektor za liječenje hemofilije tipa B.

Aruvant Sciences je terapija pomoću lentivirnih vektora. Uvodi gensko kodiranje γ-globin u pacijentove vlastite CD34-pozitivne stanice za liječenje anemije srpastih stanica. Još jedna slična terapija dolazi iz Voćnjak Therapeutics, koji također koristi CD34-pozitivne stanice. Razlika je u tome što prenosi gp91phox gen za liječenje X-kromosomske kronične granulomatoze.

Ostale rijetke bolesti

Osim raka i rijetkih bolesti koje se mogu liječiti genskom terapijom, druge rijetke bolesti također imaju potencijalnu novu razvoj lijekova. Woolsey Pharmaceuticals 'fasudil je ROCK inhibitor, koji se očekuje za liječenje amiotrofične lateralne skleroze; OncoArendi Therapeutics 'OATD-01 je inovativan CHIT-1 inhibitor, koji se očekuje da će se koristiti za liječenje sarkoidoze; Rebasez (Luspatercept) je uzročnik sazrijevanja crvenih krvnih stanica, a bolest na koju se odnosi kvalifikacija za liječenje lijekova za rijetku bolesti je fibroza koštane srži.

Među tim lijekovima koji se kvalificiraju za lijekove za siročad, Tu su i neke anti-infektivne droge. Među njima, Danuo Medicine's TNP 2092 dobio kvalifikacije za umjetne infekcije zglobova. Prije toga, To je također bio kvalificiran od strane FDA kao anti-infektivni proizvod. F2G je olorofim je dobio dvije kvalifikacije za liječenje lijekova za rijetke bolesti, odnosno za infekciju Lomentospora / Scedosporium i invazivne aspergiloze.