Novi lijekovi za shizofreniju! Tvrtka za intracelularnu terapiju, Caplyta (lumateperon), odobrila je američka FDA

Intraćelijske terapije (IKT) je biofarmaceutska tvrtka usmjerena na razvoj inovativnih terapija za bolesti središnjeg živčanog sustava (CNS). Nedavno je kompanija objavila da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila Caplyta (lumateperon) za liječenje odraslih pacijenata sa shizofrenijom. Tvrtka očekuje da će Caplyta izbaciti na tržište do kraja prvog tromjesečja 2020. godine.

U pogledu lijekova, preporučena doza Caplyta je 42 mg, jednom dnevno, uzimana s hranom i ne zahtijeva titraciju doze. Treba napomenuti da naljepnica lijeka Caplyta sadrži upozorenje na crnoj kutiji koje upućuje na to da su pacijenti s psihozom povezanom sa demencijom povećani rizik od smrti prilikom liječenja antipsihoticima. Caplyta nije odobrena za liječenje psihijatrijskih bolesnika povezanih s demencijom.

Učinkovitost Caplyta 42 mg pokazala se u dva ispitivanja kontrolirana placebom sa statistički značajnim razlikama u ukupnom rezultatu primarne krajnje točke, skali pozitivnih i negativnih simptoma (PANSS). Najčešći štetni učinci preporučene doze lijeka Caplyta u usporedbi s placebom (≥5% i dvostruko češće od placeba) uključivali su pospanost / sedaciju (24% prema 10%) i suha usta (6% prema 2%).

U skupljenim podacima iz kratkoročnih studija, povećanje tjelesne težine, glukoza na post, trigliceridi i ukupni kolesterol u grupama Caplyta i placebo bili su slični srednjim promjenama u početnim razinama. Učestalost ekstrapikalnih simptoma bila je 6,7% u skupini s Caplyta i 6,3% u skupini koja je primala placebo.

Predsjedavajući IKT-a i izvršni direktor dr. Sharon Mates rekao je: "Uvjereni smo da će Caplyta pružiti zdravstvenim ustanovama novu, sigurnu i učinkovitu mogućnost liječenja koja će pomoći milijunima odraslih kod shizofrenije. Odobrenje označava vrhunac godina znanstvenih istraživanja. Mi posebno su zahvalni pacijentima, njihovim njegovateljima i zdravstvenim radnicima koji su doprinijeli razvoju Caplyte. "

Shizofrenija je vrsta ozbiljne mentalne bolesti koja pogađa oko 2,4 milijuna odraslih Amerikanaca. Shizofrenija je obilježja različitih kliničkih manifestacija akutnih psihijatrijskih simptoma, uključujući halucinacije i zablude, često ih treba hospitalizirati radi liječenja ove bolesti je kronična i cjeloživotna, često popraćeno depresijom i socijalnom funkcijom i kognitivnim sposobnostima postupno se pogoršavalo bolesnike sa shizofrenijom, često zbog nuspojava poput debljanja i poremećaja pokreta i prekida liječenja.

Aktivni farmaceutski sastojak Caplyta je lumateperon, prvoklasni lijek s malim molekulama koji može selektivno i istovremeno regulirati serotonin, dopamin i glutamat, tri neurotransmiterska puta uključena u ozbiljne bolesti. Za razliku od postojećih lijekova za shizofreniju, lumateperon je modulator proteina fosfatnog proteina (DPPM) koji djeluje kao presinaptički djelomični agonist i postsinaptički antagonist na D2 receptoru.

Ovaj mehanizam, zajedno s potencijalnim interakcijama s 5-ht2a receptorima, transporterima serotonina i D1 receptorima, kao i neizravnom regulacijom glutamata, može pridonijeti učinkovitosti lumateperona u različitim psihijatrijskim simptomima, s poboljšanom psihosocijalnom funkcijom i dobrom tolerancijom. Spoj može pogodovati pacijentima s nizom neuropsihijatrijskih poremećaja i neurodegenerativnih bolesti.

strukturna formula lumateperona

U Sjedinjenim Državama FDA je u studenom 2017. dodijelio status lumateperona za brzo liječenje shizofrenije. Osim shizofrenije, ICT razvija i lumateperon za liječenje drugih psihijatrijskih poremećaja, uključujući poremećaje ponašanja u bolesnika sa demencijom, alzheimerovu bolest, depresiju, i drugi neuropsihijatrijski i neurološki poremećaji.

U srpnju je lumateperon bio vrhunski ishod dvije kliničke studije faze III (studija 401, studija 404) korištenjem pojedinačne terapije lijekovima za bipolarni poremećaj I ili veliku depresiju vezanu za bipolarnu ii. Podaci pokazuju da je lumateperon 42 mg dostigao primarnu krajnju točku za poboljšanje depresije (p <0,001) i="" ključnu="" sekundarnu="" krajnju="" točku="" za="" poboljšanje="" ozbiljnosti="" depresije="" (p=""><0,001) u="" ispitivanju="" 404="" u="" usporedbi="" s="" placebom=""> Međutim, u ispitivanju 401, obje doze lumateperona (42 mg i 28 mg) nisu dostigle primarnu krajnju točku zbog visokog kliničkog odgovora u placebo skupini. U 2 ispitivanja lumateperon je pokazao dobru sigurnost i podnošljivost.