Roche objavljuje nove podatke o Risdiplam tretmanu SMA u dojenčadi, djece i odraslih u dvije godine

Prije nekoliko dana Roche' Genentech je objavio pozitivne podatke o risdiplami u dobi od 2-25 godina tipa 2 ili tipa 3 spinalne mišićne atrofije (SMA) u ključu pokusni SUNFISH Dio 1. Rezultati analize istraživačke učinkovitosti pokazali su da risdiplam značajno poboljšava motoričke funkcije nakon 24 mjeseca liječenja u usporedbi s podacima iz prirodne povijesti. Uz to, preliminarni podaci 1 dvomjesečnog pokusa na dragulju u pokusu različitih vrsta bolesnika sa SMA u dobi od {7}} mjeseca do 60 godina koje su prethodno liječene pokazali su da nakon primajući risdiplamski tretman, razina proteina motornog neurona za preživljavanje (SMN) povećala se brzo i kontinuirano visoka.

SUNFISH je globalna studija (n=231) za djecu i odrasle sa SMA, podijeljena u dva dijela. Prvi dio studije (n=51) uglavnom je određivao dozu, uključujući širok raspon populacija pacijenata, od nesposobnosti za sjedenje do hodanja i bolesnika sa skoliozom ili kontrakturom zgloba. Ovaj dio analize istraživačke učinkovitosti koristi ljestvicu mjere motorne funkcije (MFM) za ocjenu bolesnika' motorička funkcija.

Ponderirana analiza koja je uspoređivala podatke s skupinom pouzdanih usporednika iz prirodne povijesti pokazala je da su pacijenti koji su primali risdiplam imali veliku ukupnu promjenu MFM-a od osnovne u mjesecu 24 ({{1}}. {{2} } razlike bodova [95% CI: 2. {{1}} 4, 5. 65 ] p&0; {{9 }}). U usporedbi s placebom, bolesnici liječeni risdiplamom imali su i značajan porast MFM-a - {{1}} 2 ukupnog rezultata u usporedbi s početnom vrijednosti (1. 55 prosječna razlika bodova; p={{0,0}} 12 56). Čak i male promjene motoričke funkcije mogu značiti razlike kod pacijenata&# {{1}} 9; dnevni život.

Rezultati su također pokazali da se nakon četiri tjedna liječenja risdiplamom razina proteina SMN u krvi bolesnika' povećala u prosjeku dva puta i trajala najmanje 24 mjeseca. Ovi su rezultati u skladu s rezultatima 12-mjesečnog ispitivanja ambulantnih bolesnika u drugom dijelu ranije prijavljenog ključnog ispitivanja SUNFISH.

Najčešći neželjeni događaji u prvom dijelu studije SUNFISH bili su groznica (55%), kašalj (35%), povraćanje (33%), infekcija gornjih dišnih puteva ({ {3}}%), prehlada (nazofaringitis, 24%) i upaljeno grlo (usta Bol u grlu, 22%). Među 51 pacijentima koji su primali risdiplam, najčešći ozbiljni štetni događaj bila je upala pluća. Do danas ne postoje sigurnosni nalazi koji se odnose na liječenje koji mogu dovesti do povlačenja lijeka.

Povrh toga, upis studije JEWELFISH (n=174) je završen radi procjene sigurnosti i farmakodinamičkih podataka risdiplama kod bolesnika sa SMA koji su prethodno liječeni. Među njima, 76 pacijenti su primili nusinersen (SPINRAZA) tretman, 14 pacijenti su primili onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), a ostali 83 pacijenti su primili liječenje risdiplamom. Nakon 12 mjeseca liječenja risdiplamom, primijećeno je da se bolesnik' s proteina SMN povećao za faktor dva od početnog (n=18).

U usporedbi s neliječenim pacijentima, rana procjena sigurnosti pokazala je stalnu sigurnost. Najčešći neželjeni događaji bili su infekcija gornjih dišnih puteva (13%), glavobolja (12%), groznica (8%), proliv (8%), nazofaringitis (7%) i mučnina (7%). Ne postoje sigurnosni nalazi koji se odnose na lijekove koji mogu dovesti do povlačenja iz pokusa JEWELFISH, a sveukupne karakteristike štetnih događaja slične su bolesnicima koji nisu primili SMA ciljanu terapiju u ispitivanju risdiplama.

SMA je naslijeđena, progresivna neuromuskularna bolest koja može uzrokovati razorno trošenje mišića i komplikacije povezane s bolešću. To je najčešći genetski uzrok smrti dojenčadi i jedna od najčešćih rijetkih bolesti, koja pogađa otprilike jednu u 11, 000 beba. Pacijenti s tipom 1 SMA obično ne žive više od 2 godina, ali blagi tip 2 i tip 3 pacijenti mogu dobiti duže vrijeme preživljavanja. Međutim, blagi oblik bolesti još je uvijek povezan s oštećenom pokretljivošću, respiratornim infekcijama i smrću.

Iako je na popisu nekoliko terapija za SMA, na ovom području još uvijek postoji veliko tržište koje može zadovoljiti potražnju. U 2016, prvom svjetskom&# 39, prvom odobrenom SMA terapiji Spinraza je ostvario ukupni prihod od prodaje u iznosu od {2}}. 097 milijardi u 2 019, povećanje od 2 2% na godišnjoj razini, a troškovi liječenja u iznosu od 750, 000 USD godišnje. Druga SMA terapija Zolgensma pokrenuta je u svibnju 2 019, pri čemu je u prva tri tromjesečja prodana USD 361 milijuna. Roche risdiplam dobio je pozitivne podatke u liječenju pacijenata koji su koristili ove dvije terapije, ili će dodatno povećati prednosti risdiplama i njegove konkurentnosti na tržištu.