67% bolesnika značajno je poboljšalo simptome efgartigimod miastenije gravis doseže primarni ishod faze 3

Danas, argenx je najavio da je razvio efgartigimod, "first-in-class" terapija ciljanje FcRn, ključna faza 3 kliničko ispitivanje ADAPT u liječenju bolesnika s anti-acetilkolin receptora (AChR) antitijela-pozitivna sistemska miastenija gravis (gMG) Glavna mjera ishoda ispitivanja je postignut. Argenx planira podnijeti biološku licencu aplikacija (BLA) za terapiju FDA do kraja ove godine.

MG je rijetka kronična autoimuna bolest. Antitijela imunoglobulina G (IgG) ometaju komunikaciju između živaca i mišića, uzrokujući slabost i potencijalno po život opasne mišićne slabosti. Više od 85% MG bolesnika napredak gMG u roku od 18 mjeseci od početka, što je rezultiralo u ekstremni umor i poteškoće u izraz lica, govor, gutanje, i pokret. Bolesnici s dijagnozom AChR protutijela pozitivni (AChR-Ab+) čine oko 80%-90% od ukupnog broja gMG bolesnika.

Efgartigimod je "prva u klasi" terapija ciljanje FcRn, dizajniran za smanjenje patogenih IgG antitijela i blokirati IgG recikliranje proces. Uloga FcRn receptora je spriječiti razgradnju IgG. Stoga, sprečavanjem vezivanja IgG i FcRn, IgG antitijela koja posreduju autoimune bolesti mogu se brže iscrpiti, čime se smanjuju simptomi bolesti.

Ključna faza 3 kliničko ispitivanje ADAPT je randomizirano, dvostruko slijepo, placebom sadrže kontrolnu studiju. Njegovi top-line podaci pokazuju da 67.7% AChR-Ab+ gMG bolesnika koji su primili efgartigimod liječenje ispunili primarni standard liječenja ishoda ispitivanja, naime Prema Miastenija Gravis Daily Life Activity Scale (MG-ADL), pacijentov rezultat poboljšan za najmanje 2 boda za 4 uzastopna tjedna, u usporedbi s 29.7% u placebo skupini. Osim toga, 63,1% bolesnika u skupini liječenoj efgartigimodom pokazalo je značajnu remisiju nakon što je procijenjeno kvantitativnim rezultatom miastenije gravis (QMG), u usporedbi s 14,1% bolesnika u placebo skupini koji su postigli isti odgovor. 40,0% bolesnika koji su primali efgartigimod postiglo je minimalnu izvedbu simptoma, definiranu kao MG-ADL rezultat od 0 (asimptomatska) ili 1, u usporedbi s 11,1% u skupini koja je primala placebo. Detaljni podaci suđenja bit će objavljeni na budućoj medicinskoj konferenciji.

"Podaci iz ADAPT suđenja pokazuju da efgartigimod vozi brzu i duboku remisiju pacijenata, uključujući određeni postotak pacijenata koji postižu minimalan ili asimptomatski nakon liječenja", rekao je Wim Parys, MD, glavni medicinski časnik argenx. Podnošenje efgartigimod je BLA fda do kraja godine će nam omogućiti da se još jedan korak prema pružanju liječenja pacijentima koji svibanj imati koristi od efgartigimod u 2021. Zahvaljujemo svim pacijentima i pružateljima zdravstvenih usluga koji su sudjelovali na ispitivanju ADAPT."