Alkindi Sprinkle je pokrenut u Sjedinjenim Državama za liječenje pedijatrijskih bolesnika s insuficijencijom nadbubrežne žlijezde!

Eton Pharmaceuticals profesionalna je farmaceutska tvrtka posvećena razvoju i komercijalizaciji inovativnih terapija za rijetke dječje bolesti. Nedavno je tvrtka objavila da se njezin lijek Alkindi Sprinkle (hidrokortizon) oralne granule u potpunosti prodaje i distribuira u Sjedinjenim Državama. Lijek će biti dostupan isključivo putem AnovoRx, profesionalne ljekarne koja je specijalizirana za pružanje usluga pacijentima s rijetkim i kroničnim bolestima.

U rujnu ove godine američki FDA odobrio je Alkindi Sprinkle kao alternativnu terapiju za liječenje djece mlađe od 17 godina s adrenokortikalnom insuficijencijom (AI).

Vrijedno je spomenuti da je Alkindi Sprinkle prva i jedina granula hidrokortizona koju je FDA odobrila za liječenje djece s AI. Alkindi Sprinkle je oralni pripravak granula hidrokortizona s neposrednim oslobađanjem s rokom trajanja 3 godine na sobnoj temperaturi i ne zahtijeva hlađenje.

Mitchell Geffner, dr. Med., Profesor pedijatrije na Medicinskom fakultetu Keck sa Sveučilišta u Južnoj Kaliforniji i suvoditelj sveobuhvatne nježne klinike za urođenu nadbubrežnu hiperplaziju (CAH), rekao je:" Više od 60 godina ljudi koji imaju bili su prisiljeni oslanjati se na jakost doze hidrokortizona za odrasle u liječenju insuficijencije nadbubrežne žlijezde. Za pedijatrijske bolesnike Alkindi Sprinkle bit će vrlo popularna opcija liječenja. Opcije s malim dozama, od samo 0,5 mg, pružit će pacijentima preciznije i personalizirane doze."

Odobrenje Alkindi Sprinkle oralnih granula podupire 6 kliničkih studija, uključujući prvu i jedinu interventnu studiju faze III koja ocjenjuje oralni hidrokortizon za liječenje AI u djece mlađe od 8 godina.

Prije nego što je odobreno Alkindi Sprinkle, FDA je odobrila oralni hidrokortizon za tablete od samo 5 mg i veće doze. Mnogi pedijatrijski bolesnici zahtijevaju male doze i fleksibilnost za preciznu titraciju. Stoga njegovatelji moraju izrezati ili podijeliti visokokvalitetne tablete hidrokortizona kako bi postigli nisku dozu potrebnu za malu djecu, što može dovesti do netočnih doza.

Alkindi Sprinkle proizveden je komercijalno dokazanom tehnologijom i ima 4 jakosti: 0,5 mg, 1 mg, 2 mg, 5 mg, što će kliničarima omogućiti individualnu primjenu prema potrebama svakog pacijenta, u skladu s dozama i uputama za primjenu.

Nadbubrežna insuficijencija (AI) u djece rijetka je bolest koju karakterizira nemogućnost sinteze i oslobađanja hidrokortizona (kortizola), a ponekad čak i aldosterona. To može dovesti do prekomjernog muškog hormona (abnormalni ženski spolni razvoj, rani pubertet, prekid rasta i nizak rast). Najčešći oblik AI u djece je urođena nadbubrežna hiperplazija (CAH), koja je uzrokovana genetskim nedostacima. Pacijenti s primarnom ili središnjom AI nemaju drugi nivo kortizola. Smanjenje kortizola u tijelu može dovesti do smrtnih posljedica, poput nadbubrežne krize. Da bi preživjeli, bolesnici s AI moraju svakodnevno dodavati kortizol. Eton procjenjuje da dječja AI pogađa 5.000-11.000 djece u Sjedinjenim Državama.