Alkindi Sprinkle je pokrenut u SAD-u za liječenje pedijatrijskih pacijenata s adrenalnom insufficiency!

Eton Pharmaceuticals je profesionalna farmaceutska tvrtka posvećena razvoju i komercijalizaciji inovativnih terapija za rijetke dječje bolesti. Nedavno je tvrtka objavila da je njezin lijek Alkindi Sprinkle (hidrokortizon) oralne granule u potpunosti na tržištu i distribuiran u Sjedinjenim Državama. Lijek će biti isključivo dostupan putem AnovoRxa, profesionalne ljekarne koja je specijalizirana za pružanje usluga pacijentima s rijetkim i kroničnim bolestima.

U rujnu ove godine, Alkindi Sprinkle je odobren od strane američke FDA kao alternativna terapija za liječenje djece mlađe od 17 godina s adrenokortikalnom insufikacijom (AI).

Vrijedi spomenuti da je Alkindi Sprinkle prva i jedina hidrokortizon granula odobrena od strane FDA za liječenje djece s AI. Alkindi Sprinkle je oralni hidrokortizon s rokom trajanja od 3 godine na sobnoj temperaturi i ne zahtijeva hlađenje.

Mitchell Geffner, Dr.k., profesor pedijatrije na Keck School of Medicine na Sveučilištu Južne Kalifornije i suvoditelj Kongenitalne adrenalne hiperplazije (CAH) Sveobuhvatne klinike za njegu, rekao je: "Više od 60 godina, ljudi koji su bili prisiljeni osloniti se na hidrokortizon snage doze odraslih za liječenje adrenalne insufikacije za pedijatrijske pacijente, Alkindi Sprinkle će biti vrlo popularna opcija liječenja. Niske doze opcije, kao niska kao 0.5 mg, će pružiti pacijentima preciznije i personalizirane doze."

Odobrenje oralnih granula Alkindi Sprinkle podržano je u 6 kliničkih ispitivanja, uključujući prvo i jedino ispitivanje faze III u kojem se ocjenjuje oralni hidrokortizon za liječenje ai u djece mlađe od 8 godina.

Prije alkindi posipanje je odobren, oralni hidrokortizon je odobren od strane FDA za formulacije tableta od samo 5 mg i veće doze. Mnogi pedijatrijski pacijenti zahtijevaju niske doze i fleksibilnost za preciznu titraciju. Stoga njegovatelji moraju rezati ili dijeliti tablete hidrokortizona visokog stupnja kako bi postigli nisku dozu koju zahtijevaju mala djeca, što može dovesti do netočnih doza.

Alkindi Sprinkle je proizveden pomoću komercijalno dokazane tehnologije i ima 4 prednosti: 0.5mg, 1mg, 2mg, 5mg, što će omogućiti kliničarima da obavljaju individualiziranu administraciju prema potrebama svakog pacijenta, prema dozi i uputama za administraciju.

Adrenalna insufikacija (AI) u djece je rijetka bolest koju karakterizira nemogućnost sinteze i oslobađanja hidrokortizona (kortizola), a ponekad čak i aldosterona. To može dovesti do prekomjernih muških hormona (abnormalan ženski seksualni razvoj, rani pubertet, prekid rasta, i kratki rast). Najčešći oblik AI u djece je kongenitalna hiperplazija adrenala (CAH), koja je uzrokovana genetskim defektima. Bolesnici s primarnom ili središnjom (drugi i treći razred) AI imaju nedovoljnu razinu kortizola. Smanjenje kortizola u tijelu može dovesti do fatalnih posljedica, kao što je kriza nadobrežne žlijezi. Da bi preživjeli, bolesnici s AI-jem moraju svakodnevno nadopuniti kortizol. Eton procjenjuje da pedijatrijska AI pogađa 5.000-11.000 djece u SAD-u.