BMS-ovo prvo sredstvo za sazrijevanje eritrocita Reblozil kritična faza III klinički značajno smanjuje teret transfuzije krvi!

Bristol-Myers Squibb (BMS) i Acceleron Pharmaceuticals nedavno su objavili da su rezultati ključne faze III studije BELIEVE kojom se procjenjuje sredstvo za sazrijevanje crvenih krvnih stanica Reblozil (luspatercept) u liječenju beta talasemije objavljeni u vrhunskom međunarodnom medicinskom časopisu&"New England Journal of Medicine GG"; (NEJM)). Naslov članka je: Faza 3 Suđenje luspaterceptom u bolesnika s transfuzijskom ovisnom β-talasemijom.

Rezultati su pokazali da su pacijenti iz skupine za liječenje Reblozilom imali znatno niži teret transfuzije krvi u usporedbi s placebo skupinom. Na temelju rezultata ove studije, Reblozyl je odobrila američka FDA u studenom 2019 za liječenje anemije u odraslih bolesnika s beta talasemijom koja zahtijeva redovitu infuziju crvenih krvnih stanica.

Reblozil je prvi lijek koji je odobrio FDA za liječenje anemije povezane s beta talasemijom, a to je prvo i jedino sredstvo za sazrijevanje crvenih krvnih stanica koje je odobrio FDA, a predstavlja novu klasu terapije koja pomaže pacijentima da smanje crvene krvne stanice reguliranjem kasne faze sazrijevanje crvenih krvnih stanica Teret infuzije. Treba napomenuti da Reblozil nije prikladan kao zamjena za infuziju crvenih krvnih stanica u bolesnika koji trebaju odmah ispraviti anemiju.

BELIEVE je randomizirana, dvostruko slijepa, placebo kontrolirana, višecentrična studija provedena na odraslim pacijentima s transfuzijskom ovisnom β-talasemijom kojima je potrebna redovita transfuzija crvenih krvnih stanica (6-20 jedinica transfuzije crvenih krvnih stanica svakih 24 tjedana) , I tijekom ovog razdoblja, nijedan period transfuzije krvi ne prelazi 35 dana). U studiji su bolesnici slučajno dodijeljeni primati Reblozil u kombinaciji s najboljim podržavajućim liječenjem (BSC) ili placebom u kombinaciji s BSC. U ovo je istraživanje BSC uključio: infuziju crvenih krvnih stanica, lijekove za heliranje željeza, antibiotike, antivirusno, antifungalno liječenje i / ili prehrambenu podršku po potrebi.

Rezultati su pokazali da je tijekom 1 {{1 3}} - {{1 5}} 4 tjedna udio pacijenata kojima je opterećenje transfuzije crvenih krvnih stanica smanjeno> ; {{1}}% (barem {{{{{1 5}}}} jedinica) od osnovne vrijednosti bio je značajno viši u skupini liječenja Reblozilom u odnosu na placebo skupinu, dostigavši ​​ispitivanje&# {{{{1 3}}}}; primarna krajnja točka. Pored toga, studija je također susrela sve ključne sekundarne krajnje točke: pacijente sa smanjenim opterećenjem transfuzije eritrocita> {{1}}% tijekom tjedana {{{1 3}} {{{{ 1 4}}}} - 49, pacijenti sa smanjenim opterećenjem transfuzije eritrocita> {{{{1 {2 2}}}}} }% tijekom tjedana 1 {{1 3}} - {1 5}} 4 ili {{1 3}} {{{{{{19} } 4}}}} - 4 {{2 1}} U proporciji, skupina liječenja Reblozilom bila je značajno veća od placebo grupe. U ovoj su studiji najčešći neželjeni događaji (bilo koje stupnjeve) u skupini liječenja Reblozilom bili više za 5% veći od onih u placebo skupini: bol u kosti ({{1 0}}. { {{{1 4}}}}% vs {{1 {{1 5}}}}. {{1 3}}%), vrtoglavica ( {{1 4}}. {{1 5}}% vs {{1 {1 {2 2} }}}}}. {{1 {{2 2}}}%) i hipertenzija ({{1 {{1 5 }}}}. 1% vs {{1 5}}. {{2 1}}%), hiperuricemija ({{{{1 4}} }}. {{1 5}}% prema 0%).

Reblozil&# 39 aktivni farmaceutski sastojak je luspatercept, što je prvoklasno sredstvo za sazrijevanje crvenih krvnih stanica (EMA) koje regulira sazrijevanje kasnih crvenih krvnih stanica. Lijek je topljivi fuzijski protein. Fc domena humanog IgG 1 spojena je s izvanćelijskom domenom receptora aktivin IIB tipa (ActRIIB). Kao zamka liganda može se regulirati kasno sazrijevanje RBC ciljanim vezivanjem. Specifični ligand transformirajućeg faktora rasta (TGF) -β superfamilije smanjuje aktivaciju Smad 2 / 3 signalnog puta, poboljšava stvaranje neefikasnih crvenih krvnih stanica, potiče sazrijevanje kasne crvene krvi stanice i povećava razinu hemoglobina.

Luspatercept je razvio globalno, Shinki (kojeg je kupio BMS) u suradnji s Acceleron Pharmaceuticals. Trenutno, strane također procjenjuju potencijal luspatercepta za liječenje sredstava koja stimuliraju eritropoezu (ESA), bolesnika s niskim rizikom od MDS-a (studija faze III KOMANDE), netransfuzijske beta talasemije (faza II BEYOND studija) i mijelofibroze. Industrija je također vrlo optimistična u pogledu poslovnih perspektiva Luspatercept' Krajem prošle godine EvaluatePharma objavio je izvješće&"Vantage 2019 Preview GG", koje je brojalo 20 najvrijednije R&pojačalo; D projekti u svijetu. Luspatercept je rangiran 18 na mjestu sa neto sadašnjom vrijednošću (NPV) od {6 6} USD. 1 milijardi.

Trenutno, FDA trenutno pregledava Reblozyl&# 39 s drugom prijavom za izdavanje licence za biološku zaštitu (BLA) za liječenje mijelodisplastičnog sindroma (MDS). RS) i zahtijevaju infuziju crvenih krvnih stanica (RBC) za odrasle bolesnike s mijelomičnim anemijama s niskim rizikom do umjerenim rizikom (MDS). Ciljani datum naknade za upotrebu lijeka na recept (PDUFA) je travanj 4, 2020.

Ranije su analitičari iz poznate investicijske banke s Wall Streeta Jefferies istaknuli da ako mielodysplastični sindrom (MDS) anemiju odobri i FDA, Reblozyl&# 39, godišnji vrh prodaje dostići će 2 milijardu američkih dolara dolara.