Bristol-Myers srčani miozin alosterični inhibitor mavacamten ulazi u pregled u Sjedinjenim Državama!

Bristol-Myers Squibb (BMS) nedavno je objavio da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) prihvatila novu prijavu lijeka (NDA) za mavacamten, novi, oralni, alosterični modulator srčanog miozina za liječenje Pacijenti sa simptomatskom opstruktivnom hipertrofičnom kardiomiopatijom ( oHCM), koja je kronična bolest srca s velikom učestalošću. FDA je odredila ciljni datum za Zakon o naplati lijekova na recept (PDUFA) kao 28. siječnja 2022. godine.

mavacamten je prvoklasni, oralni, alosterični inhibitor miozina za liječenje bolesti koje su same po sebi uzrokovane prekomjernom kontrakcijom srca i oštećenim dijastoličkim punjenjem. Smatra se da mavacamten smanjuje kontraktilnost miokarda inhibiranjem stvaranja prekomjernih mostova miozin-aktin. Stvaranje prekomjernog mosta preko miozin-aktina može dovesti do prekomjerne kontrakcije miokarda, hipertrofije lijeve klijetke i smanjenog usklađivanja. U kliničkim i pretkliničkim studijama mavacamten i dalje pokazuje biomarkere koji smanjuju stres na srčanom zidu, smanjuju pretjeranu kontrakciju miokarda i povećavaju dijastoličku usklađenost.

U srpnju 2020. američka FDA dodijelila je mavacamtenu probojnu oznaku lijeka za oHCM. mavacamten je izvorno razvijen za liječenje simptomatske opstruktivne hipertrofične kardiomiopatije (oHCM). Na temelju mehanizma djelovanja i dokaza terapijske aktivnosti, mavacamten se također klinički proučava za liječenje simptomatske neopstruktivne hipertrofične kardiomiopatije (HCM) i zatajenja srca sa očuvanom ejekcijskom frakcijom (HFpEF).

Podnošenje mavacamten NDA temelji se na rezultatima ključnog ispitivanja faze 3 EXPLORER-HCM. Pokus je proveden na simptomatskim pacijentima s oHCM, a mavacamten je uspoređivan s placebom. Rezultati ispitivanja pokazali su da mavacamten pokazuje snažan terapeutski učinak, s klinički značajnim poboljšanjima u simptomima, funkcionalnom statusu i kvaliteti života, kao i njegovu sposobnost da ublaži začepljenje izlaza lijeve klijetke. U studiji EXPLORER-HCM, sve primarne i sekundarne krajnje točke postigle su statističku značajnost.

Roland Chen, dr. Med., Viši potpredsjednik kardiovaskularnog razvoja Bristol-Myers Squibb rekao je:" HCM je najčešća genetska bolest srca. To je kronična, iscrpljujuća i progresivna bolest. Pacijenti mogu osjetiti otežano disanje i vrtoglavicu. Simptomi umora i umora, kao i ozbiljne komplikacije koje mijenjaju život, uključujući zatajenje srca, aritmiju, moždani udar i iznenadnu srčanu smrt. Današnje prihvaćanje FDA mavacamtena NDA omogućuje nam pružanje visoko ciljanog pristupa pacijentima oHCM. Liječenje HCM-a korak je bliže. Mavacamten je prvi u klasi inhibitor miozina koji može riješiti svojstvene molekularne nedostatke bolesti. Predani smo podržavanju liječenja HCM pacijenata i radujemo se suradnji s FDA-om."

mavacamten kemijska struktura

mavacamten (MYK-461) razvio je MyoKardia. 5. listopada 2020. Bristol-Myers Squibb najavio je da će steći MyoKardiju za 13,1 milijardu USD u gotovini i premiju od 60%. Bristol-Myers Squibb je 17. studenog 2020. objavio da je akvizicija MyoKardia uspješno završena. Ova akvizicija je druga najveća transakcija tvrtke Bristol-Myers Squibb' nakon akvizicije Celgenea u 2019.

Vrijedno je napomenuti da je 11. kolovoza 2020. formalno uspostavljen LianBio, koji je inkubirala investicijska tvrtka Perceptive Advisors. Istog je dana najavila dvije važne suradnje. Jedan je bio predstaviti cjevovod proizvoda BridgeBio Pharma&# 39 u Kinu, a drugi Projekt je uvesti Mavecamten MyoKardia&# 39 u Kinu.

Bristol-Myers Squibb polagao je velike nade u mavacamten. Kada je kupila MyoKardiu, tvrtka je najavila da će mavacamten postati pionirski lijek za liječenje HCM-a. Industrija je također vrlo optimistična u pogledu poslovnih izgleda mavacamtena. U prosincu 2020., Evaluate Vantage, organizacija za istraživanje farmaceutskog tržišta, objavila je&"Top 10 novih lijekova s ​​komercijalnim potencijalom u 2021. GG". Na ovom je popisu mavacamten zauzeo treće mjesto. Evaluate Vantage predviđa da će globalna prodaja mavacamtena&2026. doseći 2 milijarde američkih dolara.