Pegcetacoplan C3 inhibitora prima prioritetni pregled od strane FDA

Apellis Pharma je lider u razvoju C3 ciljanih terapija i predan je razvoju pionirskih i najboljih terapija u klasi revolucionarnim ciljanim C3 metodama za liječenje širokog spektra lijekova potaknutih nekontroliranom ili prekomjernom aktivacijom komplementarnih kaskadnih bolesti, uključujući one iz područja hematologije, oftalmologije i nefrologije.

Nedavno je tvrtka objavila da je Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) prihvatila novu aplikaciju za lijekove (NDA) za pegcetacoplan (APL-2) i odobrila prioritetni pregled za liječenje pataksizmalne noćne hemoglobinurije (PNH). ), potvrđeno je u kliničkim ispitivanjima kako bi se poboljšao potencijal standarda skrbi za PNH, očekuje se redefiniranje liječenja PNH.

FDA je odredio recept droge korisnika optužbe (PDUFA) ciljni datum kao svibanj 14, 2021. FDA je izjavila da trenutno ne planira sazvati sastanak savjetodavnog odbora kako bi raspravljala o NDA. Prije toga, FDA je odobrila pegcetacoplan fast track kvalifikacije (FTD) za liječenje PNH. Europska agencija za lijekove (EMA) trenutačno preispituje i aplikaciju za odobrenje marketinga pegcetacoplana za liječenje PNH-a.

Federico Grossi, MD, glavni medicinski direktor Apellisa, rekao je: "Više od desetljeća jedina opcija za liječenje PNH su C5 inhibitori, ali mnogi pacijenti još uvijek doživljavaju trajnu hipohemoglobinopatiju, što često dovodi do iscrpljujućeg umora i česte transfuzije krvi. FDA odobrila NDA Prioritet pregled nas je odveo korak bliže pružanju pegcetacoplan za pacijente u potrebi. Ovaj lijek je ciljana C3 terapija koja ima potencijal za redefiniranje PNH liječenja. Podaci u NDA potvrđuju široki potencijal ciljanja C3. Nastavljamo unaprjeđujući nekoliko registracijskih studija za ozbiljne bolesti s malo ili bez mogućnosti liječenja."

NDA i MAA pegcetacoplana temelje se na rezultatima studije PEGASUS faze 3 (NCT03500549) (vidi: PEGASUS Faza 3 Vrhunska prezentacija rezultata konferencijskog poziva). Studija je dosegla primarni ishod, pokazujući da je pegcetacoplan superiorniji od Solirisa (ekulizumab), PNH standarda lijeka za njegu: razine hemoglobina statistički su značajno poboljšane nakon 16 tjedana, stopa normalizacije ključnih markera hemolize bila je veća, a rezultat FACIT-umora Klinički značajno poboljšanje. U ovoj studiji, pegcetacoplan je siguran kao Soliris. (Kliknite na sliku: pogledajte veću sliku)

Vrijedi spomenuti da je pegcetacoplan prva istrazina terapija koja pokazuje superiornu razinu hemoglobina od Solirisa, a do 85% bolesnika liječenih pegcetacoplanom nema transfuziju krvi. Većina bolesnika s PNH koji trenutno primaju terapiju solirisom pati od trajne anemije. Rezultati studije PEGASUS pokazuju da pegcetacoplan ima potencijal postati novi standard skrbi za bolesnike s PNH.

Pegcetacoplan je istraživački i ciljani C3 inhibitor dizajniran za reguliranje prekomjerne aktivacije nadopune, što je uzrok pojave i razvoja mnogih ozbiljnih bolesti. Pegcetacoplan je sintetički ciklički peptid koji se veže za polietilen glikol polimer i posebno se veže za C3 i C3b. Trenutno se razvija pegcetacoplan za liječenje raznih bolesti, uključujući PNH, geografsku atrofiju (GA) i C3 glomerulopatiju. U SAD-u, FDA je odobrila pegcetacoplan brze kvalifikacije za liječenje PNH i GA.

Soliris je lijek koji prodaje Alexion. Ovo je pionirski inhibitor dopune koji djeluje inhibiranjem proteina C5 u terminalnom dijelu kaskade. Dopuna kaskada je dio imunološkog sustava, a njegova nekontrolirana aktivacija igra važnu ulogu u različitim ozbiljnim rijetkim bolestima i super rijetkim bolestima. Soliris je prvi put odobren za marketing u 2007 i odobren je za razne super rijetke bolesti prije: PNH, atipični hemolitički uremički sindrom (aHUS), anti-AchR protutijelo-pozitivan sistemski miasthenia gravis (gMG), anti-aquaporin-4 (AQP4) Poremećaj neuromijelitisa optika spektra (NMOSD) pozitivan na antitijela.

Soliris je jedno od najprodavanijih sirotišta na svijetu, s prodajom do 3,563 milijarde američkih dolara u 2018. godini. Trenutno, Alexion također razvija nadograđenu verziju Solirisa, Ultramiris, koju je FDA odobrila za PNH indikacije u prosincu 2018. U listopadu 2019, Ultomiris je odobren od strane FDA za novu indikaciju: liječenje djece i odraslih bolesnika s aHUS. Ultomiris je prvi i jedini dugo djelujući C5 inhibitor dopune koji se primjenjuje svakih 8 tjedana. U kliničkom ispitivanju faze III za liječenje PNH, Ultomiris se unosi svaka 2 mjeseca (8 tjedana) sa Solirisom svaka 2 Tjedna infuzija postigla je ne-inferiornost u svih 11 ishoda.