Predlaže se da CStone Pharmaceuticals, lijek u razvoju, dobije uvjetno odobrenje od CHMP

Blueprint Medicines, partner CStone Pharmaceuticals, nedavno je objavio da je Europska agencija za lijekove' Odbor za lijekove za uporabu u humanoj medicini (CHMP) izdao pozitivan pregled u kojem predlaže uvjetno odobrenje uvrštavanja tableta avapritiniba (avapritinib) u monoterapija. Za liječenje neresektabilnih ili metastatskih stomatalnih tumora gastrointestinalnog tumora (GIST), odraslih bolesnika s genomom gena egzona 18 D842V, gena egzota trombocita, gena receptora alfa (PDGFRA). Europska komisija dat će konačno odobrenje prije kraja rujna ove godine.

Apotinib je moćan i vrlo specifičan inhibitor mutantne kinaze KIT i PDGFRA koji je razvio Blueprint Medicines. CStone Pharmaceuticals ima ekskluzivno odobrenje za razvoj i komercijalizaciju lijeka u Velikoj Kini. Početkom 2020. godine, američki FDA je apotinib odobrio za liječenje neresektabilnih ili metastatskih GIST odraslih pacijenata s mutacijama u egzonu 18 gena PDGFRA (uključujući mutaciju PDGFRA D842V). To je prva precizna meta GIST-a plasirana u Sjedinjenim Državama.

Pozitivni pregled apotiniba CHMP&temelji se na podacima o djelotvornosti i sigurnosti kliničkog ispitivanja NAVIGATOR Faza 1, te sigurnosnim rezultatima kliničkog ispitivanja VOYAGER Faza 3. Podaci pokazuju da je apotinib pokazao dubok i dugotrajan klinički odgovor u liječenju PDGFRA egzona 18 D842V mutiranih GIST bolesnika, i dobro se podnosi. Relevantni podaci kliničkih istraživanja objavljeni su u časopisu The Lancet Oncology 29. lipnja 2020.

Mišljenja za pregled CHMP-a bit će podnesena Europskoj komisiji (EK) odgovornoj za odobrenje odobrenja za stavljanje lijeka u promet na daljnji pregled. Što se tiče prijave apotiniba na popisu, očekuje se da Europska komisija konačno odobri prije kraja rujna ove godine. Ukoliko se odobri, apotinib će postati prvi lijek za ciljanu terapiju za bolesnike s GIST-om koji nose mutaciju D842V u eksonu 18 gena PDGFRA koji se prodaje u Europskoj uniji. Lijek se prodaje pod trgovačkim nazivom AYVAKYT.

U Kini, CStone Pharmaceuticals je u travnju ove godine podnio novu aplikaciju za popis apotiniba za apotinib u Kini, pokrivajući dvije indikacije: ①Za liječenje alfa (PDGFRA) receptora faktora rasta koji potiče iz trombocita, Exon 18 mutacije (uključujući PDGFRA D842V mutacije) u odraslih bolesnika s neresektabilnim ili metastatskim GIST-om, i ② odraslih bolesnika s četvrtorednim neresektabilnim ili metastatskim GIST-om.