CStone Pharmaceuticals dobio odobrenje FDA za novu indikaciju Avatiniba

Avapritinib, koji je upravo odobren za marketing u Kini u ožujku ove godine, primio je danas dobre vijesti iz Sjedinjenih Država. FDA je odobrila proizvod za liječenje uznapredovale sistemske mastocitoze (napredni SM). ) Odrasli bolesnici, uključujući agresivni SM (ASM), SM s hematološkim tumorima (SM-AHN) i leukemiju mastocita (MCL). Ovo je ujedno i prva precizna terapija na svijetu koja posebno cilja glavne pokretače gena bolesti. Pokazala je trajne kliničke odgovore, uključujući potpunu remisiju, u bolesnika sa ili bez prethodnog liječenja.

CStone Pharmaceuticals ima ekskluzivno odobrenje za razvoj i komercijalizaciju avatiniba u regiji Velike Kine. 29. ožujka ove godine, Nacionalna uprava za medicinske proizvode (NMPA) Kine odobrila je avatinib kao precizno ciljani lijek za gastrointestinalne stromalne tumore (GIST) koji će se prodavati u Kini. Avatinib je također bio prvi odobreni lijek u Kini. Lijekovi za precizno liječenje PDGFRA exon 18 mutant GIST također su označili ulazak nove ere precizne terapije temeljene na genima vozača u liječenju gastrointestinalnih stromalnih tumora (GIST). Vjeruje se da će CStone Pharmaceuticals donijeti nove indikacije koje su Sjedinjene Države odobrile ovaj put domaćim pacijentima što je prije moguće.

Indikacija koju je ovaj put odobrila FDA je rijetka bolest krvnog sustava. To je heterogena klonska bolest koju karakterizira abnormalna proliferacija mastocita u jednom ili više tkiva osim kože, što može dovesti do prekomjernih mastocita. Proizvodnja i nakupljanje mastocita u koštanoj srži i drugim organima, što dovodi do niza ozbiljnih komplikacija kao što su slabost, disfunkcija organa i neuspjeh.

Podrazumijeva se da napredna sistemska mastocitoza uključuje tri podtipa agresivne mastocitoze (ASM), mastocitozu s povezanim hematološkim tumorima (SM-AHN) i leukemiju mastocitnih stanica (MCL). Bolesnici s uznapredovalim SM-om i dalje imaju lošu prognozu nakon liječenja. Uzimajući kao primjer bolesnike s MCL-om, medijan ukupnog preživljenja je kraći od 6 mjeseci, a mogućnosti liječenja su ograničene. U Kini nema odobrenih terapijskih lijekova. Podrazumijeva se da nije bilo kliničkih istraživanja novih lijekova za hiperplaziju mastocita i odobrenih terapijskih lijekova širom zemlje. Put do dijagnoze pacijenata često je težak i mučan, a nedostatak mogućnosti liječenja dodatno dovodi pacijente u dilemu.

Gotovo svi slučajevi SM-a uzrokovani su mutacijom KIT D816V, pa je odabir liječenja na bazi inhibitora Kit postao prvi izbor. Avatinib je inhibitor tipa 1 koji cilja konformaciju aktivacije kinaze. Može inhibirati razne proteinske kinaze koje nose mutacije kit i PDGFRA gena. Za mutacije KIT i PDGFRA (uključujući KIT D816V, PDGFRα D842V i KIT exon 17 mutacije) pokazale su dobru toleranciju i snažan i precizan kurativni učinak.

Prema najnovijoj kliničkoj analizi podataka, SM bolesnici mogu imati trajnu remisijuAvapritinibi dobro se podnose. JerAvapritinibmože selektivno ciljati vozač gen mutacije bolesti, Lijek ima potencijal da iz temelja promijeniti izglede liječenja bolesnika s naprednim SM.

Prema podacima iz kliničkog ispitivanja faze 1 EXPLORER i kliničkog ispitivanja faze 2 PATHFINDER, američki FDA dao je potpuno odobrenje za avatinib za primjenu u odraslih bolesnika s naprednim SM-om. Pokazala je dugotrajnu kliničku djelotvornost u uznapredovalih bolesnika s SM-om s različitim podtipovima bolesti. Među 53 bolesnika s procjenjivošću s medijanom praćenja od 11,6 mjeseci, ukupna stopa odziva (ORR) iznosila je 57% (95% CI: 42%, 70%), a ukupna stopa odgovora/hematološkog potpunog odgovora iznosila je 28%. Medijan trajanja remisije bio je 38,3 mjeseca.

Jeff Albers, izvršni direktor blueprint lijekova, nadovezat će se na taj napredak i donijeti prednosti preciznog liječenja širem krugu pacijenata kroz klinička ispitivanja u bolesnika s nenaprednom sistemskom mastocitozom.

Trenutno je Avatinib uspješno komercijaliziran, a CStone Pharmaceuticals potpisao je sporazume o strateškoj suradnji s partnerima kao što su Sinopharm Holdings Co., Ltd., Shanghai Meixin Health Technology Co., Ltd., Peking Yuanxin Technology Group Co., Ltd., itd., Kako bi se uvelike poboljšao pristup pacijenata lijekovima. Hitne potrebe u smislu dostupnosti, dostupnosti plaćanja itd. U roku od mjesec dana od odobrenja, avatinib je izdan prva serija recepata istovremeno u gotovo 30 bolnica, uključujući Pekinšku sveučilišnu bolnicu za rak, Narodnu bolnicu Sveučilišta u Pekingu i bolnicu Renji povezanu s Medicinskim fakultetom Sveučilišta Shanghai Jiaotong. Službeno isporučuje lijekove za više od 50 bolnica i izvanbolničkih ljekarni u mnogim pokrajinama i gradovima diljem zemlje.