FDA odobrava Fintepla

27. lipnja FDA je odobrila oralnu otopinu amfetamina za flaute Zogenix&39 (Fintepla) (ranije ZX008) za Dravetov sindrom stariji od dvije godine. Ovo odobrenje temelji se na rezultatima dva dvostruko slijepa kontrolirana ispitivanja. Fintepla smanjuje broj spastičnosti mjesečno za 50-60% u usporedbi s placebom na pozadini standardne terapije, a stopa smanjenja epilepsije za barem 50% je također značajno veća od one koja je dobivala placebo. Iako klinička ispitivanja od više od 700 ljudi nisu otkrila da ova doza Fintepla uzrokuje kardiotoksičnost, ali zbog današnjeg slučaja Fen-Phen ovo odobrenje ima dvije crne bolesti srčanih zalistaka (VHD) i plućnu hipertenziju (PAH) Okvir upozorava da proizvod treba prodati putem REMS sustava. Fintepla je prethodno stekla odobrenje FDA o prioritetu i kvalifikacije za lijekove siročad. Danas je ZGNX prvo dobio odobrenje za porast Fintepla za 24%, no tada su zabrinutosti ulagača zbog upozorenja o crnoj kutiji natjerale ZGNX da padne ispod 13%.

Analiza izvora lijekova

Bolest Dravet GG-a rijetka je teška epilepsija s procijenjenom učestalošću od 1 do 20 000 do 20 000. Većina ove bolesti uzrokovana je inaktivacijskom mutacijom gena zvanog SCN1A (koji kodira ionski kanal), ali nema lijekova koji bi mogli promijeniti bolest za ovaj cilj, a lijekovi koji se prodaju u osnovi kontroliraju simptome. GW Pharma pokrenula je pripravak kanabisdiola (CBD) godinu dana ranije. Sageov poslijeporođajni lijek za depresiju, neurosteroidni hormon Zulresso, također je testiran na ovu bolest, a Fintepla je agonist receptora 5HT. Očito ti lijekovi nisu povezani sa SCN1A.

Fintepla je jedna od komponenti Fen-Phen-a, amfetamina, ovaj lijek je uzrokovao ogromne gubitke pretilih pacijenata i izvornog proizvođača Wyeth. Još jedna tužba, slična lijeku Mediator, još uvijek traje. Prošle godine francuska tvrtka za lijekove Servier optužena je za pretjerano promoviranje droge. Postoji mnogo primjera povlačenja lijekova s ​​tržišta, a najpoznatiji je zaustavljanje reakcije. Lijek koji je uzrokovao više od 10 000 tragedija beba tuljana kasnije je postao učinkovit lijek za multipli mijelom. Njegov jednostavan derivat Revlimid sada je kralj lijekova s ​​malim molekulama. Još jedan analog, Pomalyst, odobren je za sarkom Kaposi' prošlog mjeseca. , Očekuje se da će se inhibitor COX2 Wanluo, koji je nekad oštetio ekonomiju i reputaciju Merck&# 39, također vratiti u rijeke i jezera, a namijenjen je upotrebi za hemofilnu artropatiju uzrokovanu zajedničkim zagušenjem kod pacijenata s hemofilijom.

Bolest Dravet GG-a rijetka je teška epilepsija s procijenjenom učestalošću od 1 do 20 000 do 20 000. Većina ove bolesti uzrokovana je inaktivacijskom mutacijom gena zvanog SCN1A (koji kodira ionski kanal), ali nema lijekova koji bi mogli promijeniti bolest za ovaj cilj, a lijekovi koji se prodaju u osnovi kontroliraju simptome. GW Pharma pokrenula je pripravak kanabisdiola (CBD) godinu dana ranije. Sageov poslijeporođajni lijek za depresiju, neurosteroidni hormon Zulresso, također je testiran na ovu bolest, a Fintepla je agonist receptora 5HT. Očito ti lijekovi nisu povezani sa SCN1A. Fintepla je jedna od komponenti Fen-Phen-a, amfetamina, ovaj lijek je uzrokovao ogromne gubitke pretilih pacijenata i izvornog proizvođača Wyeth. Još jedna tužba, slična lijeku Mediator, još uvijek traje. Prošle godine francuska tvrtka za lijekove Servier optužena je za pretjerano promoviranje droge. Postoji mnogo primjera povlačenja lijekova s ​​tržišta, a najpoznatiji je zaustavljanje reakcije. Lijek koji je uzrokovao više od 10 000 tragedija beba tuljana kasnije je postao učinkovit lijek za multipli mijelom. Njegov jednostavan derivat Revlimid sada je kralj lijekova s ​​malim molekulama. Još jedan analog, Pomalyst, odobren je za sarkom Kaposi' prošlog mjeseca. , Očekuje se da će se inhibitor COX2 Wanluo, koji je nekad oštetio ekonomiju i reputaciju Merck&# 39, također vratiti u rijeke i jezera, a namijenjen je upotrebi za hemofilnu artropatiju uzrokovanu zajedničkim zagušenjem kod pacijenata s hemofilijom. Jučer je spomenuto da će nepravilna uporaba ili neadekvatna optimizacija prvog lijeka negativno utjecati na cijeli mehanizam. Popis Fintepla može učiniti da sigurniji agonisti recepta za 5HT više pažnje posvećuju liječenju ove ozbiljne bolesti. Amfetamin, sigurniji analog Belviqu, prodaje se kao lijek za mršavljenje, ali prvi je put prodan Eisaiu zbog slabe prodaje. Ove godine zatraženo je da se povuče s tržišta zbog rizika od tumora. Iako je Belviq pokazao nisku razinu rizika od tumora retrospektivnom analizom, definitivno je bolji od Fintepla. Ako se doza također smanji, može biti učinkovita za epilepsiju. Sigurnost bi trebala biti dominantna.

Upotreba fluamfetamina izvan etikete prije incidenta i ocjenjivanje karaktera kod zebrica kasnije su igrali važnu ulogu u njegovom ispravnom nazivu, ali važan razlog je taj što je bolest Dravet&# 39 ozbiljnija od gubitka kilograma i može tolerirati određenu stranu učinke. Bilo koji lijek vrijedi koristiti rizičnije je i korisnije. ICU' hitna medicina i dijabetes s više desetaka vrsta lijekova imaju potpuno različite sigurnosne zahtjeve. Pojava pacijenata s Dravetom je rana (oko godinu dana), česta i bolna, ozbiljna može uzrokovati smrt. Štoviše, velika većina pacijenata znatno je usporila njihov intelektualni razvoj nakon što je započela epilepsiju, što predstavlja ogroman teret. Prošle godine Johnson&pojačalo; Johnson&preparat K u prahu Spravato odobren je za jaku depresiju. Ovi lijekovi koji su nanijeli veliku štetu pacijentima mogu se ponovno izmisliti. Pokazuje da bez obzira radi li se o čarobnom lijeku poput metformina ili trnju poput fenfluramina, potrebno je dugo i naporno istraživanje da bi se pronašla najbolja upotreba proizvoda. Ako je istraživanje dovoljno, granica između lijekova i lijekova možda neće biti tako velika kao što se zamisli.