FDA odobrava marketing inovativne terapije narkolepsije

Jazz Pharmaceuticals objavio je danas da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila oralnu otopinu Xywav (kalcij, magnezij, kalij i natrijev oksibat) 21. srpnja 2020. za liječenje narkolepsije u dobi od 7 godina i stariju pacijenticu' s katapleksijom ili pretjeranom dnevnom pospanošću (EDS). Xywav je proizvod natrijevog oksibata. Njegov jedinstveni kationski sastav rezultira sadržajem natrija za 92% nižim od trenutne standardne terapije natrijevim oksibatom za ove bolesnike, smanjujući rizik od prekomjernog unosa natrija u pacijenata.

Narkolepsija je kronična i rijetka neurološka bolest. Pacijent ima simptome pospanosti zbog nemogućnosti normalno regulirati ciklus spavanja i budnosti. Većina narkolepsije uzrokovana je nedostatkom hipokretina (neuropeptida u mozgu koji podržava dinamičku ravnotežu sna i budnosti). Pet glavnih simptoma narkolepsije uključuju prekomjernu dnevnu pospanost, iznenadni početak mišićne slabosti (katapleksija), prekinuti san noću, halucinacije sna i paralizu spavanja. Svi ljudi s narkolepsijom imat će simptome da ne mogu ostati budni i budni tijekom dana.

Xywav, također poznat kao JZP-258, nova je vrsta oksibutiratnog lijeka sastavljena od jedinstvenih kationa. U usporedbi s Xyremom (natrijevim oksibatom), drugim inhibitorom središnjeg živčanog sustava koji Jazz koristi za liječenje narkolepsije, sadržaj natrija smanjen je za 92%, što poboljšava dugoročnu sigurnost bolesnika' lijek. Trenutno njegov točni mehanizam djelovanja još nije potvrđen. Nagađa se da se terapijski učinak JZP-258 na narkolepsiju temelji na regulaciji GABAB receptora tijekom spavanja. Pored toga, JZP-258 je također u kliničkoj studiji faze 3 za liječenje idiopatske hipersomnije.

Odobrenje FDA za Xywav temelji se na globalnoj dvostruko slijepoj, placebo kontroliranoj, randomiziranoj višecentričnoj kliničkoj studiji faze 3, koja je dokazala učinkovitost i sigurnost lijeka Xywav u liječenju katapleksije i EDS-a u bolesnika s narkolepsijom. U studiju je bilo uključeno 201 pacijenta. U usporedbi s placebo skupinom, Xywav je pokazao vrlo statistički značajnu razliku u broju epizoda katapleksije tjedno i ljestvici Epworth Sleepiness Scale (p<>

GG "Na temelju učinkovitosti pokazanog u kliničkom projektu, odobrenje Xywav&# 39 vrlo je važno za bolesnike s katapleksijom ili EDS-om povezanim s narkolepsijom, GG"; voditelj kliničkog ispitivanja faze 3, Richard, izvanredni profesor kliničkog fakulteta s Medicinskog fakulteta Sveučilišta u Južnoj Karolini, dr. K. Bogan, rekao je:&"Ovo može pomoći pacijentima da bolje poštuju preporuke o dnevnom unosu natrija. Prekomjerni unos natrija povezan je s povišenim krvnim tlakom, hipertenzijom, moždanim udarom i drugim kardiovaskularnim bolestima."