Nefecon (budezonid s ciljanim oslobađanjem) prijavio se za uvrštavanje u SAD!

Švedska biofarmaceutska tvrtka Calliditas Therapeutics nedavno je objavila da je američkoj Upravi za hranu i lijekove (FDA) predala novu aplikaciju za lijek (NDA) za Nefecon (budesonide), što je novi oralni pripravak koji cilja na smanjenje regulacije IgA1 za liječenje primarne IgA nefropatije (IgAN). Tvrtka se želi prijaviti za ubrzano odobrenje putem 505 (b) (2). Ako se odobri, Nefecon će biti prva terapija posebno dizajnirana i odobrena za liječenje IgAN.

Renée Aguiar Lucander, izvršni direktor tvrtke Calliditas, rekao je: GG; Ovo je ključna prekretnica u razvoju tvrtke' Radujemo se suradnji s ovom agencijom. Ovo je prvi put da je lijek posebno usmjeren na IgAN dostavljen FDA-u na odobrenje. Vjerujem da pružamo vrlo pouzdan paket podataka, temeljen na uspješnim rezultatima naših ključnih ispitivanja faze 3 i faze 2b, koji su zadovoljili i primarne i ključne sekundarne krajnje točke. Calliditas je odavno posvećen razvoju metoda liječenja IgAN-om utemeljenih na preciznosti i bolestima. Ova se metoda usredotočuje na podrijetlo bolesti i nada se da će pomoći tisućama pacijenata, pa je danas zaista poseban dan."

Nefecon je patentirani oralni pripravak koji sadrži snažnu i dobro poznatu aktivnu tvar budezonid za ciljano oslobađanje. Prema glavnom modelu patogeneze, pripravak je namijenjen isporuci lijekova u flaster Peyer&# 39 u donjem tankom crijevu odakle je bolest potekla. Nefecon je izveden iz tehnologije TARGIT, koja omogućuje propuštanje tvari kroz želudac i crijeva, a da se ne apsorbiraju, a u pulsima se može osloboditi tek kad dođu do donjeg dijela tankog crijeva.

Kao što je prikazano u velikom ispitivanju faze 2b koje je dovršio Calliditas, kombinacija doze i optimiziranog profila otpuštanja učinkovita je za pacijente s IgAN. Uz učinkovite lokalne učinke, još jedna prednost korištenja ove aktivne tvari je i njezina niska bioraspoloživost, odnosno približno 90% aktivne tvari inaktivira se u jetri prije nego što dosegne sistemsku cirkulaciju. To znači da se lijekovi s visokom koncentracijom mogu primijeniti lokalno gdje je to potrebno, ali sustavna izloženost i nuspojave vrlo su ograničeni.

Rezultati kliničkog ispitivanja NefIgArd, dio A

Calliditas je jedina tvrtka koja je dobila pozitivne podatke u fazi 2b i fazi 3 u randomiziranim, dvostruko slijepim, placebo kontroliranim kliničkim ispitivanjima IgAN.

Podnošenje Nefecon NDA temelji se na pozitivnim podacima iz dijela A ključne faze 3 studije NefIgArd. Ovo je randomizirano, dvostruko slijepo, s placebom kontrolirano, međunarodno multicentrično istraživanje osmišljeno kako bi se procijenila učinkovitost i sigurnost Nefecona i placeba u 200 odraslih pacijenata s IgAN. Kao što je ranije spomenuto, u usporedbi s placebom, studija je dosegla primarnu krajnju točku smanjenja proteinurije i pokazala je da je eGFR stabilan u 9 mjeseci. Test NefIgArd također je pokazao da se Nefecon općenito dobro podnosi i da je njegova sigurnost u skladu s rezultatima faze 2b. Predani podaci također uključuju kliničke podatke ispitivanja faze 2 NEFIGAN-a, koji su također dosegli primarne i sekundarne krajnje točke studije NefIgArd.

Calliditas se prijavio za ubrzano odobrenje. Ubrzano odobrenje novi je kanal za odobravanje lijekova američke FDA koji omogućava odobravanje lijekova koji imaju potencijal za rješavanje nezadovoljenih medicinskih potreba za glavne bolesti na temelju surogat krajnje točke. Surogat krajnja točka ključnog ispitivanja faze 3 NefIgArd je smanjenje proteinurije u usporedbi s placebom, što se temelji na statističkom okviru meta-analize kliničkog istraživanja koje su objavili Thompson A i sur. u 2019. za intervencije u bolesnika s IgAN u kliničkim studijama. pričekaj. Potvrđujuća studija osmišljena kako bi pružila dugoročne podatke o koristi za bubrege u potpunosti je upisana i očekuje se da će biti objavljena početkom 2023. godine.