Treća indikacija Novartis Kymriah ulazi u reviziju u SAD-u i Europi

Novartis je nedavno objavio da su Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) i Europska agencija za lijekove (EMA) prihvatile zahtjev za licencu dopunskog biološkog proizvoda (sBLA) i promjene klase II za CD19 CAR-T staničnu terapiju Kymriah (tisagenlecleucel): Za liječenje odraslih pacijenata s relapsiranim ili refraktornim folikularnim limfomom (r/r FL) koji su prethodno primili najmanje 2 terapije. FDA je odobrila prioritetnu reviziju sBLA.

Ranije je FDA dodijelila Kymriahu oznaku napredne terapije regenerativne medicine (RMAT) za liječenje r/r FL; Europska komisija (EC) dodijelila je Kymriahu Oznaku lijeka siročad (ODD) za liječenje FL. Ako se odobri, Kymriah će pružiti važnu opciju liječenja za pacijente s r/r FL. U isto vrijeme, r/r FL će također postati Kymriah's treća indikacija za maligne bolesti B stanica.

Kymriah je CD19 usmjerena genetski modificirana autologna imunostanična terapija T stanica. Za razliku od konvencionalnih terapija malim molekulama ili bioloških terapija, terapija CAR-T stanicama je proizvod terapije živim T stanicama. Načelo Kymriaha je genetski modificirati pacijentove T stanice da eksprimiraju himerni antigen receptor (CAR) dizajniran za ciljanje antigena CD19, koji je antigen protein izražen na površini različitih tumorskih stanica krvi, uključujući B stanice limfoma i stanice leukemije.

Kymriah je prva CAR-T stanična terapija koju je odobrila američka FDA. Trenutno je na tržištu u 30 zemalja i ima više od 345 certificiranih centara za liječenje. Kymriah je jednokratni tretman osmišljen da ojača imunološki sustav pacijenta' za borbu protiv raka. Trenutačno, Kymriah's odobrene indikacije uključuju: (1) liječenje relapsirane ili refraktorne akutne limfoblastne leukemije (r/r ALL) djece i mladih odraslih (dob do 25 godina); (2) liječenje relapsirane ili refraktorne akutne limfoblastne leukemije (r/r ALL) Odrasli pacijenti s difuznim velikim B-staničnim limfomom (r/r DLBCL).

Ova nova primjena indikacija temelji se na pozitivnim podacima ključne faze 2 ispitivanja ELARA. Ovo je jednostruko, multicentrično, otvoreno ispitivanje faze 2 koje procjenjuje učinkovitost i sigurnost lijeka Kymriah u liječenju odraslih pacijenata s R/R FL. Podaci pokazuju da je studija zamijetila jaku stopu odgovora kod pacijenata s r/r FL koji su prethodno primali višestruke terapije (medijan: 4 [raspon: 2-13]): stopa potpunog odgovora (CR) od 66 %, ukupni odgovor stopa (ORR) dosegnula je 86%. Sigurnost je vrlo značajna. U prvih 8 tjedana nakon infuzije nijedan bolesnik nije imao sindrom otpuštanja citokina stupnja 3 ili višeg stupnja Kymriah (CRS). Podaci o ispitivanju objavljeni su ranije ove godine na godišnjem virtualnom sastanku Američkog društva za kliničku onkologiju (ASCO) 2021.

Jeff Legos, izvršni potpredsjednik i globalni voditelj razvoja onkologije i hematologije, Novartis, rekao je: “Ovo je važna prekretnica u našoj misiji da osiguramo Kymriah za odrasle pacijente s relapsom ili refraktornim folikularnim limfomom. Stjecanje kvalifikacije za lijekove siročad od EC-a i pregled prioriteta FDA-e naglašava značajne nezadovoljene potrebe i hitnost ovih pacijenata. Kymriah je pokazala impresivne rezultate u ispitivanju ELARA i nadamo se da možemo pružiti jedinstven i potencijalno konačni tretman. Smanjite teret."