Oralni MPO inhibitori ispunjavaju uvjete za brzo liječenje FDA za pacijente s MSA

Biohaven Pharmaceuticals objavio je da je američki FDA za oralnu kvalifikaciju za oralnu mieloperoksidazu (MPO) inhibitora verdiperstata (BHV-3241) dobio brzu kvalifikaciju za liječenje pacijenata s multiplom atrofijom sustava (MSA).

MSA je progresivna neurodegenerativna bolest koja utječe na autonomni živčani sustav (živčani sustav koji kontrolira nevoljne radnje poput krvnog tlaka ili probave) i kretanje te pokazuje kombinaciju simptoma. Ovi simptomi nastaju zbog postupnog gubitka i smrti različitih vrsta živčanih stanica u mozgu i leđnoj moždini. Simptomi se često pojavljuju kod pacijenata u 50 s i brzo napreduju unutar 5 do 10 godina, što rezultira postepenim gubitkom motoričke funkcije i, na kraju, krevetom u krevetu. Osobe s MSA-om često nastaju upale pluća kasno u bolesti i mogu iznenada umrijeti od problema sa srcem ili disanjem. Iako lijekovi mogu liječiti neke simptome MSA, trenutno ne postoji tretman koji može usporiti napredovanje bolesti i izliječiti bolest. Ti pacijenti hitno trebaju učinkovit tretman za ublažavanje bolesti.

MPO je ključni pokretač oksidacijskih i upalnih procesa, a značajno se povećao kod niza bolesti mozga. Inhibicija aktivnosti MPO obećavajuća je strategija za liječenje neuroinflamatornih i neurodegenerativnih bolesti (uključujući MSA). Studija je utvrdila da su povišene razine MPO-a također povezane s multiplom sklerozom i Alzheimerovom bolesti 0010010 # 39; Verdiperstat je istraživački oralni MPO inhibitor, a Biohaven je licencu za istraživanje i razvoj dobio od AstraZeneca u 2018. Lijek je statusu siročadi dobila američka FDA i Europska agencija za lijekove.

Preliminarni rezultati prethodne faze 2 kliničkih ispitivanja pokazali su da su glavni rezultati učinkovitosti, mjereni jedinstvenom ljestvicom procjene MSA, poboljšani. Nakon 12 tjedana liječenja, placebo skupina 0010010 # 39; rezultat se smanjio za 4. 6 bodova, dok je upotreba {{6} } mg BHV 3241 dva puta dnevno smanjeno je za 3. 7 bodova, a upotreba 600 mg BHV 3241 dva puta dnevno smanjena je za 2 . 6 točke. Ostali rezultati mjerenja (poput sveobuhvatne ocjene autonomnih simptoma i MSA ljestvice kvalitete života) također su poboljšani. Ovi klinički nalazi podudaraju se s neuroprotektivnim učincima verdiperstata primijećenim na životinjskim modelima. Verdiperstat značajno smanjuje MPO aktivnost u ljudskoj krvi, što je biomarker za lijek koji se veže na svoju metu. Trenutno se lijek procjenjuje na učinkovitost i sigurnost u fazi 3 kliničkog ispitivanja.

0010010 "; Još uvijek postoji izrazito nezadovoljna potreba za liječenjem bolesnika s MSA-om, i drago nam je da FDA može dodijeliti kvalifikaciju za brzo postizanje verdiperstata, 0010010 "; rekao je dr. med. Irfan Qureshi, potpredsjednik Biohaven Neurology. 0010010 "; Kvalifikacija brzog ubrzavanja ubrzat će razvoj verdiperstata kako bi on mogao postati prva opcija liječenja bolesnika s MSA-om. 0010010 quot;