Protalix/Casey's dugo djeluje α-galaktozidaza A proizvod pegunigalsidaza alfa je pregledao američki FDA za prioritet!

Protalix BioTherapeutics je biofarmaceutička tvrtka posvećena razvoju, proizvodnji i komercijalizaciji rekombinantnih terapijskih proteina koje proizvodi njegov vlasnički ProCellEx® sustav ekspresije proteina biljnih stanica. Nedavno su tvrtka i njezin partner Chiesi Global Rare Diseases, podružnica tvrtke Chiesi Group, zajednički objavili da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) prihvatila zahtjev za licenciranje bioloških proizvoda (PRX-102) pegunigalsidase alfa (PRX-102) i odobren je pregled prioriteta. Lijek je dugo djeluje, rekombinantna, pegilirana, unakrsna α-galaktozidaza A za liječenje odraslih bolesnika s Fabryjevom bolešću. U siječnju 2018, FDA je odobrio pegunigalsidase alfa Fast Track Status (FTD).

BLA je dostavljen kroz FDA-ov postupak ubrzanog odobrenja, a FDA je na datum ciljane akcije za korisnike lijekova na recept (PDUFA) određena kao 27. siječnja 2021. FDA je natuknuo da trenutačno ne planira sasresti sastanak savjetodavnog odbora na kojoj će se raspravljati o zahtjevu.

Ovaj podnezak BLA uključuje kompletan skup podataka iz pretkliničkog, kliničkog i proizvodnog ispitivanja, uključujući završeno kliničko ispitivanje faze I/II pegunigalzidaze alfa, povezana ispitivanja širenja nakon kliničkog ispitivanja faze I/II i ispitivanje konverzije FAZE III BRIDGE Privremeni klinički podaci, tekuća procjena ispitivanja liječenja pegunigalzidazom alfa u dozi od 1 mg/kg svaki drugi tjedan.

Fabry bolest je X-povezana naslijeđena bolest u kojoj se neispravni gen nalazi na dugoj ruci X kromosoma. Bolest je posljedica nedostatka gena α-galaktozidaze, što rezultira nedostatkom aktivnosti α-Galaktozidaze u lizosomu, što rezultira mastima zvanim globotriaosilceramid (Gb3) Tvari se i dalje nakupljaju na stijenke krvnih žila u cijelom tijelu.

Fabry bolest je rijetka bolest, koja zahvaća jednu osobu na svakih 40.000-60.000. Bolesnik ima defekt u α-galaktozidaze, koji je obično odgovoran za razgradnju Gb3. Abnormalna akumulacija Gb3 povećava s prolazom vremena. Stoga se Gb3 uglavnom nakuplja u zidovima krvi i krvnih žila. Konačne posljedice taloženja Gb3 uključuju bol i periferno senzorno oštećenje, na zatajenje organa, posebno bubrege, ali i srce i cerebrovaskularni sustav.

Pegunigalzidaza alfa (PRX-102) kemijski je modificirana stabilna verzija rekombinantnog enzima α-galaktozidaza-A izražena u kulturi biljnih stanica. Proteinske podjenice su kemijski unakrsno povezane s kratkim PEG-om za kovalentno vezivanje za formiranje molekula s jedinstvenim farmakokinetičkim parametrima. U kliničkim ispitivanjima cirkulirajuće poluvrijeme pegunigalzidaze alfa iznosi oko 80 sati. Razvoj pegunigalzidaze alfa ima za cilj riješiti kontinuirane neiskvaćene kliničke potrebe populacije bolesnika Fabry.

Protalix se usredotočuje na razvoj i komercijalizaciju rekombinantnih terapijskih proteina kroz svoj vlasnički sustav izražavanja biljnih stanica ProCellEx®. Protalix je prva tvrtka koju je odobrila Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) koja je proizvela proteine putem sustava ekspresije suspenzije biljnih stanica. Protalixov jedinstveni sustav izražavanja predstavlja novi način razvoja rekombinantnih proteina na industrijskoj ljestvici.

Prvi proizvod tvrtke, taliglucerase alfa (Elelyso), američki FDA odobrio je u svibnju 2012., a nakon toga su ga odobrile regulatorne agencije u drugim zemljama kao dugoročna enzimska zamjenska terapija (ERT). Za liječenje odraslih i pedijatrijskih bolesnika s gaucherom tipa 1. Protalix je Pfizeru odobrila prava globalnog razvoja i komercijalizacije taliglucerase alfa, a Protalix zadržava sva prava u Brazilu.

Protalixov cjevovod trenutno uključuje vlasničke verzije rekombinantnih terapijskih proteina za postojeće farmaceutsko tržište, uključujući: (1) pegunigalzidazu alfa, poboljšanu verziju rekombinantne ljudske α-galaktozidaze, koja se koristi za liječenje Fabryjeve bolesti; (2) ) OPRX-106, protein oralna protuupalna terapija za liječenje Fabry bolesti; (3) alidornaza alfa, liječenje cističnog fibroze; (4) PRX-115, rekombinantni polietilen dva izražen u biljnim stanicama Alkoholni enzim, liječiti giht. Protalix i Chiesi surađuju na razvoju i komercijalizaciju pegunigalsidaze alfa u SAD-u i izvan SAD-a.