Značajan napredak u deset godina radikalnog akutnog liječenja: BXCL501 (deksmedetomidinski podjezični film) na pregledu je u Sjedinjenim Državama!

BioXcel Therapeutics (BTI) je biofarmaceutska tvrtka u kliničkom stadiju usredotočena na upotrebu novih metoda umjetne inteligencije za razvoj transformativnih lijekova na polju neuroznanosti i imuno-onkologije. Nedavno je tvrtka objavila da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) prihvatila novu prijavu lijeka (NDA) za BXCL501 (dexmedetomidin sublingvalni film), koji se koristi za shizofreniju i bipolarni poremećaj I Akutno liječenje agitacije tipa i tipa II .

Prema" Zakon o naknadama za korisnike lijekova na recept" (PDUFA), ciljni datum da FDA donese rezoluciju o NDA-u je 5. siječnja 2022. Trenutno, FDA ne planira sazvati sastanak savjetodavnog odbora za raspravu o prijavi. Ako se odobri, BXCL501 predstavljat će prvi veliki napredak u akutnom liječenju shizofrenije i agitacije povezane s bipolarnim poremećajem u proteklom desetljeću.

BXCL501 je neistraženi, zaštićeni, oralno otopljeni film deksmedetomidina (dexmedetomidina); deksmedetomidin je selektivni agonist α2a receptora, klinički se koristi kao intravenski pripravak, za liječenje simptoma agitacije i ustezanja opioida. BioXcel vjeruje da BXCL501 potencijalno cilja na uzročni mehanizam agitacije. Učinci anti-agitacije primijećeni su u više kliničkih studija različitih neuropsihijatrijskih bolesti, uključujući agitaciju povezanu sa šizofrenijom (SERENITY I) i agitaciju povezanu s bipolarnim poremećajem (SERENITY II), agitaciju povezanu s demencijom (TRANQUILITY).

Prije toga, američka FDA dodijelila je BXCL501 probojnu oznaku lijeka (BTD) za akutno liječenje uznemirenosti povezane s demencijom i brzu oznaku (FTD) za akutno liječenje uznemirenosti povezane sa shizofrenijom, bipolarnim poremećajem i demencijom.

BXCL501 mehanizam djelovanja

Agitacija je čest i teško kontroliran simptom povezan s raznim neuropsihijatrijskim bolestima, uključujući shizofreniju i bipolarni poremećaj tipa I i tipa II. Trenutno je agitacija i dalje sve veći medicinski teret. Procjenjuje se da samo ove dvije bolesti imaju oko 9 milijuna odraslih pacijenata u Sjedinjenim Državama, a više od 3 milijuna ljudi svake godine doživi uznemirenost. U prosjeku, pacijenti s tim bolestima godišnje dožive više od desetak napadaja, od kojih većina zahtijeva lijekove.

Rano prepoznavanje i pravodobna intervencija za smanjenje uznemirenosti su neophodni kako bi se izbjegla eskalacija simptoma i pojava agresije. Smjernice najbolje prakse za konsenzus stručnjaka sugeriraju da agitaciju treba kombinirati s tehnikama sedacije u ponašanju, opuštanjem govora i lijekovima koje pacijent dobrovoljno prihvaća, bez prisile, a cilj farmakologije je&sedacija, ali ne i prekomjerna sedacija." Neinvazivni tretman koji može pružiti brzo i trajno ublažavanje simptoma može pomoći u izbjegavanju skupih i traumatičnih prisilnih mjera, poput tjelesnog sputavanja i izolacije, što može dovesti do prijema u bolnicu i duljeg boravka.

Kemijska struktura deksmedetomidina (izvor slike: wikidata.org)

BXCL501 NDA podržani su podacima iz 2 randomizirane, dvostruko slijepe, placebo kontrolirane, paralelne skupine studije 3. faze (SERENITY I i SERENITY II). Ove dvije studije zasebno su procjenjivale BXCL501 za akutno liječenje shizofrenije i bipolarnog poremećaja tipa I i tipa II uznemirenosti. U ove dvije studije, BXCL501 se dobro podnosio i postigao je primarne i sekundarne krajnje točke u dozama od 120 mg i 180 mg, što ukazuje da je u više skala agitacije, u usporedbi s placebom, bio statistički značajan i u usporedbi s osnovnom razinom. Brzo i trajno poboljšanje.

Vimal Mehta, izvršni direktor tvrtke BioXcel, rekao je: GG; Podnošenje NDA-e predstavlja važnu prekretnicu u našem cilju pružanja novih mogućnosti liječenja milijunima pacijenata sa shizofrenijom i bipolarnim poremećajem. Vjerujemo da će BXCL501, ako bude odobren, predstavljati značajno poboljšanje agresivne njege i upravljanja tim pacijentima te da može smanjiti opterećenje za liječnike i srodne njegovatelje. Dok FDA pregledava našu NDA, nastavit ćemo primjenjivati ​​našu sveobuhvatnu poslovnu strategiju kako bismo osigurali dobru uspješnost. Donijeti BXCL501 pacijentima i pružateljima zdravstvenih usluga širom Sjedinjenih Država kako bi udovoljili važnim nezadovoljenim medicinskim potrebama u području radikalne terapije."