Španjolska je uspješno razvila novu vrstu nanomedicine za liječenje Fabryjeve bolesti

Nedavno su istraživači s Instituta za znanost o materijalima u Barceloni (ICMAB-CSIC) pri Španjolskom vrhovnom istraživačkom vijeću (CSIC) uspješno razvili novi lijek za liječenje Fabryja.

Fabryjeva bolest je rijetka bolest, nasljedna bolest lizosomskog skladišta uzrokovana mutacijama GLA gena koji kodira α-galaktozidazu A (α-Gal A). Bolest može uzrokovati kardiovaskularne i cerebrovaskularne komplikacije i zatajenje bubrega, kao i jake epizode boli. Prema statistikama, 2,6 ljudi na 10 000 ljudi u zemljama EU pati od Fabryjeve bolesti.

Nano lijek koji je razvio Xixin nosi naziv&"nanoGLA GG". Studije su pokazale da novi lijek ima bolju kliničku učinkovitost od enzimske nadomjesne terapije koja je trenutno odobrena za liječenje Fabryjeve bolesti. Istodobno, ima i prednosti nižih troškova i poboljšanja kvalitete života pacijenata.

Lijek je rezultat istraživanja" Smart4Fabry" projekt pokrenut 2017. godine u Europi. Istraživanje i razvoj projekta financirano je s 5,8 milijuna eura iz&Europske unije'&Horizon 2020; program. Trenutno je lijek odobren od strane Odbora za lijekove bez roditelja (COMP) Europske agencije za lijekove (EMA).