STM: Genetska modifikacija matičnih stanica može poboljšati dijabetes

Prema nedavnoj studiji, istraživači su koristili stanice izvađene iz kože pacijenta s rijetkim dijabetesom melitusom ovisnim o inzulinu (Wolfram sindrom) kako bi inducirali pluripotentne matične stanice i pretvorili ih u stanice koje izlučuju inzulin. Alat za uređivanje CRISPR-Cas 9 ispravlja genetske nedostatke koji uzrokuju sindrom. Zatim su implantirali ove stanice u miševe i izliječili miševe 0010010 # 39; dijabetes.

Ovo istraživanje istraživača sa Medicinskog fakulteta Sveučilišta u Washingtonu u St. Louisu sugerira da tehnologija CRISPR-Cas 9 može poslužiti kao moćno oružje za liječenje dijabetesa, posebno dijabetesa uzrokovanog mutacijom jednog gena. Studija je objavljena on-line u časopisu Science Translational Medicine 22.

(Izvor fotografija: Www.pixabay.com)

Pacijenti s Wolfram sindromom razvijaju dijabetes tijekom djetinjstva ili adolescencije i brzo zahtijevaju nadomjesnu terapiju inzulinom, zahtijevajući višestruko ubrizgavanje inzulina dnevno. Većina pacijenata ima problema s vidom i ravnotežom te drugih problema. Kod mnogih pacijenata sindrom može dovesti do rane smrti.

0010010 "; Ovo je prvi put da se CRISPR koristio za popravak dijabetesa uzrokovanog genetskim oštećenjem, 0010010 "; rekao je ko-istražitelj dr. Jeffrey R. Millman, docent medicine i biomedicinskog inženjerstva na Sveučilištu Washington.

Wolfram sindrom je uzrokovan mutacijama u jednom genu, pa se istraživači nadaju da će razumjeti da kombiniranjem tehnologije matičnih stanica s CRISPR-om dijabetes uzrokovan mutacijama može biti ispravljen.

Prije nekoliko godina, Millman i njegovi kolege otkrili su kako transformirati ljudske matične stanice u beta stanice gušterače. Istraživači su razvili novu tehnologiju koja može učinkovitije transformirati ljudske matične stanice u beta ćelije, koje imaju prilično dobar učinak u kontroli šećera u krvi.

U ovoj su studiji poduzeli dodatne korake kako bi izvadili ove stanice od pacijenata i koristili CRISPR-Cas {{{1}} alate za uređivanje gena na tim stanicama da isprave genetske mutacije koje su uzrokovale Wolfram sindrom (WFS 1 ). Istraživači su zatim usporedili ove stanice uređene genom s beta stanicama koje luče inzulin iz iste skupine matičnih stanica koje nisu bile uređene s CRISPR-om.

Autor je implantirao CRISPR uređene stanice miševima s dijabetesom supkutanom implantacijom. Rezultati su pokazali da je dijabetes brzo nestao, a životinjska razina šećera u krvi ostala normalna tijekom šest mjeseci praćenja. U dometu. Suprotno tome, miševi koji su primali nerevidirane beta stanice i dalje su imali dijabetes.

U budućnosti, upotreba CRISPR-a za ispravljanje određenih mutacija u beta stanicama može pomoći onima koji imaju dijabetes uzrokovan višestrukim genetskim i okolišnim faktorima. 0010010 "Uzbuđeni smo što smo sposobni kombinirati ove dvije tehnologije i koristiti CRISPR za ispravljanje genetske nedostatke, 0010010 quot; {0}} "; Zapravo, otkrili smo da se ispravljene beta stanice ne razlikuju od onih dobivenih iz matičnih stanica zdravih ljudi bez dijabetesa. 0010010 ";

Istraživači su rekli da bi u budućnosti proces stvaranja β stanica iz matičnih stanica trebao postati lakši. Na primjer, znanstvenici su razvili manje invazivne metode za izradu induciranih pluripotentnih matičnih stanica iz krvi - oni rade na razvoju matičnih stanica iz uzoraka urina. (s Bioon.com)