Druga generacija oralnih trombopoietin receptora agonist Doptelet (avatrombopag) uskoro će biti odobren u EU!

Švedska farmaceutska tvrtka Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) nedavno je objavila da je Odbor za lijekove Europske agencije za lijekove (EMA) za lijekove za humanu uporabu (CHMP) objavio pozitivno mišljenje o preispitivanju, preporučuje odobrenje za proširenje opsega primjene Dopteleta (avatrombopag) za liječenje Odraslih bolesnika s primarnom kroničnom imunološkom trombocitopenijom (ITP) koji nisu odgovorili na druge terapije (kao što su kortikosteroidi , imunoglobulini). Sada će mišljenja CHMP-a biti dostavljena Europskoj komisiji (EK) na preispitivanje, koja obično donosi konačnu odluku o preispitivanju u roku od 2 mjeseca.

Imunološka trombocitopenija (ITP) je autoimuna bolest koju karakterizira nizak broj trombocita, što dovodi do povećanog rizika od modrica i krvarenja. Procjenjuje se da 100 od svakih milijun ljudi ima ITP, a kada simptomi traju više od 12 mjeseci, bolest se smatra kroničnom. Incidencija primarnog ITP-a u odrasloj populaciji je 3,3 na 100.000 ljudi godišnje. Trenutno ne postoji lijek za ITP. Ti bolesnici obično relaps nakon primanja različitih tretmana i još uvijek trebaju lijekove za smanjenje rizika od velikog kliničkog krvarenja.

Doptelet je aktivni farmaceutski sastojak avatrombopag je druga generacija, jednom dnevno oralni tromboetin receptora agonist (TPO-RA) koji može oponašati učinke TPO, koji je glavni regulator normalne proizvodnje trombocita.

U Sjedinjenim Američkim Državama, Doptelet je odobren od strane FDA u svibnju 2018 za liječenje trombocitopenije u odraslih bolesnika s kroničnom bolešću jetre (CLD) koji planiraju podvrgnuti operaciju. U lipnju 2019. godine FDA je odobrila proširenje opsega primjene Lijeka Doptelet za liječenje trombocitopenije u odraslih bolesnika s kroničnom imunološkom trombocitopenijom (ITP) koji nisu odgovorili na prethodne terapije. U Europskoj uniji Doptelet je u lipnju 2019. odobren za liječenje teške trombocitopenije u odraslih bolesnika s CLD-om koji se planiraju podvrgnuti invazivnoj operaciji.

Glavni medicinski direktor SOBI-ja i voditelj istraživanja i razvoja Ravi Rao izjavio je: "Ova vijest važan je korak u pružanju mogućnosti liječenja europskim ITP pacijentima. Današnje pozitivno mišljenje CHMP-a važna je prekretnica za itp pacijente diljem Europe. Ako ga dobijete Uz odobrenje Europske komisije, Doptelet će pacijentima i medicinskim stručnjacima osigurati novi režim oralnog liječenja bez ikakvog ograničenja za vrste hrane."