Američka FDA odobrila je Novartisu prodornu oznaku lijeka za snažni i selektivni inhibitor faktora B iptakopan!

Novartis je nedavno objavio da je Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) dodijelila iptakopanu (LNP023) probojnu kvalifikaciju za liječenje paroksizmalne noćne hemoglobinurije (PNH) i rijetki pedijatrijski tretman za C3 glomerulopatiju (C3G), prihvatljivost za bolest (RPD) . U listopadu ove godine Europska agencija za lijekove (EMA) dodijelila je iptakopanu prioritetnu kvalifikaciju za lijek (PRIME) za liječenje C3G.

iptakopan je prva u klasi, oralni, snažni, selektivni, malo molekuli i reverzibilni inhibitor faktora B. Čimbenik B ključna je serinska proteaza na alternativnom putu sustava komplementa. Uz PNH i C3G, iptakopan se trenutno razvija za liječenje drugih bubrežnih bolesti kod kojih je zahvaćen sustav komplementa i ima značajne nezadovoljene potrebe, uključujući IgA nefropatiju (IgAN) i atipični hemolitički uremički sindrom (aHUS), Membransku nefropatiju (MN ).

Novartis očekuje da će prvu seriju zahtjeva za indikaciju predati američkoj FDA 2023. U mnogim bolestima uzrokovanim komplementom iptakopan ima potencijal postati prvi inhibitor puta komplementa koji će odgoditi napredovanje bolesti. Na temelju prevalencije bolesti i pozitivnih privremenih podataka studije faze 2, iptacopan je također od strane SAD-a FDA i EU EMA-e za liječenje C3G i PNH dobio Nagradu za lijek bez roditelja (ODD) za liječenje IgAN.

Kemijska struktura iptakopana (izvor slike: medchemexpress.cn)

BTD je novi kanal za pregled lijekova koji je stvorila FDA 2012. Cilj mu je ubrzati razvoj i pregled za liječenje ozbiljnih ili po život opasnih bolesti, a postoje preliminarni klinički dokazi da se lijek nalazi u jednom ili više novih lijekova koji imaju značajno poboljšane klinički značajne krajnje točke. Lijekovi dobiveni BTD-om mogu dobiti bliže smjernice, uključujući visoke dužnosnike FDA-e tijekom istraživanja i razvoja kako bi se osiguralo da pacijenti dobiju nove mogućnosti liječenja u najkraćem vremenu.

FDA je odobrila iptacopan BTD za liječenje PNH na temelju pozitivnih privremenih rezultata tekuće faze II studije Projekta 2. Podaci pokazuju da je iptacopan značajno učinkovit u bolesnika s PNH koji su i dalje anemični i ovisni o transfuziji krvi unatoč primanju standardne njeguju anti-komplementarnu terapiju i bolesnike s PNH koji prethodno nisu primali anti-C5 naivnu terapiju (anti-C5 naivnu) kao monoterapiju terapijskih blagodati.

PNH je rijetka životna bolest koja je opasna po život i karakterizira hemoliza, komplementom vođena hemoliza, tromboza i poremećena funkcija koštane srži, što dovodi do anemije, umora i drugih oslabljujućih simptoma, koji mogu utjecati na kvalitetu života pacijenata. Iako je trenutni standard liječenja anti-C5 terapija Soliris (ekulizumab) ili Ultomiris (ravulizumab), velik udio bolesnika s PNH i dalje je anemičan i ovisan o transfuziji krvi.

Status rijetke dječje bolesti (RPD) FDA GG-a namijenjen je ozbiljnim ili po život opasnim bolestima koje uglavnom pogađaju manje od 200 000 ljudi mlađih od 18 godina. C3G je izuzetno rijedak i težak oblik primarnog glomerulonefritisa, karakteriziran poremećajem regulacije komplementa.

C3G se obično dijagnosticira u adolescenata i mladih odraslih. Prognoza bolesti je loša. Otprilike 50% bolesnika razvija krajnju fazu bubrežne bolesti (ESRD) u roku od 10 godina, a 50-70% bolesnika recidivira nakon transplantacije bubrega. U svijetu je godišnja učestalost C3G 1-2 dijelova na milijun. U Sjedinjenim Državama ima oko 10 000 slučajeva, u Europi oko 10 500 slučajeva, u Japanu oko 3 200 slučajeva i u Kini oko 32 000 slučajeva.

Pozitivni podaci faze II iptakopana za liječenje PNH najavljeni su na konferenciji Europskog udruženja za transplantaciju krvi i koštane srži (EBMT) u kolovozu ove godine. Rezultati privremene analize faze II za liječenje C3G predstavljeni su u Američkom društvu za nefrologiju (ASN) u listopadu ove godine. Najavljeno na godišnjem sastanku. Novartis je planirao započeti klinička ispitivanja faze III s više indikacija.