Američka FDA odobrila je Jelmyto (mitomicin) s potpunom stopom remisije od 58%

UroGen Pharmaceuticals je nedavno najavio da JE US Food and Drug Administration (FDA) je brzo odobrila Jelmyto (mitomycin) pijelonecal calyces gel priprema, što je prvi u klasi lijek koji se koristi za liječenje niske klase odraslih Gornji urothelial karcinom (LG-UTUC). Jelmyto je odobren kroz proces prioriteta pregled i prethodno je dobio proboj droge kvalifikacije (BTD). Važno je napomenuti da je Jelmyto je prvi i jedini nekirurški tretman opcija odobrena za liječenje LG-UTUC.

Jelmyto se sastoji od mitomycin (kemoterapeutičkog lijeka) i sterilni gel, razvijen pomoću UroGen je vlasnički slow-release RTGel ™ tehnologije. Lijek je dizajniran da izloži tkivo mokraćnog sustava mitomicinom za dugo vremena, što je moguće za liječenje tumora na nekirurškim sredstvima.

Ovo odobrenje prekretnice temelji se na pozitivnim rezultatima ispitivanja faznog III OLYMPUS testa. Ispitivanje je pokazalo da je Jelmyto postigao klinički značajno iskorjenjivanje bolesti u odraslih bolesnika s LG-UTUC-om: stopa potpunog odgovora bila je do 58%, a medijan trajanja odgovora (DOR) još nije postignut. Ovi podaci pokazuju da za rijetke i teško za liječenje bolesnika s rakom LG-UTUC, Jelmyto će pružiti učinkovit, bubrega zadržavajući tretman opciju.

Rezultati ovog ispitivanja uključuju: (1) U populaciji koja namjerava liječiti i podskupini osoba za koje se smatralo da su neoperabilne pri dijagnozi, ukupna stopa odgovora (CR, primarna mjera ishoda) iznosila je 58%. (2) U 12-mjesečnoj vremenskoj točki za procjenu trajanja remisije, 19 bolesnika još je bilo u stanju CR, 7 bolesnika imalo je recidiv bolesti, a 9 bolesnika nastavilo je pratiti podatke o 12-mjesečnoj remisiji. (3) Održana stopa 12-mjesečne remisije procijenjene Kaplan-Meier analizom iznosila je 84% (na temelju privremenih podataka). (4) Najčešće nuspojave (> 20%) opstrukcija mokraće, bol u donjem dijelu leđa, infekcija mokraćnog sustava, hematurija, insuficijencija bubrega, umor, mučnina, bol u trbuhu, disurija i povraćanje. Većina štetnih događaja su blage do umjerene. Može se kontrolirati postojećom metodom liječenja i nije bilo smrtnih slučajeva povezanih s liječenjem.

LG-UTUC je rijedak rak koji se javlja u gornjem mokraćnom traktu, ureters, i bubrega. U SAD-u, postoji oko 6000-7000 novih ili relapsed LG-UTUC bolesnika svake godine. Anatomija mokraćnog sustava je složena, a liječenje je teško. Trenutni standardi skrbi uključuju višestruke operacije, a većina pacijenata zahtijevaju radikalnu nefrouretetektomiju, uključujući uklanjanje zdjelice, bubrega, uretera, i mjehura pljuska. Komplicira liječenje je da LG-UTUC se najčešće vidi u bolesnika starijih od 70 godina. Ti bolesnici mogu već imati oštećenu funkciju bubrega i mogu imati daljnje komplikacije zbog velikog kirurškog zahvata.

Seth Lerner, MD, glavni istražitelj OLYMPUS suđenja i profesor urologije na Baylor College of Medicine u Teksasu, rekao je: "Radikalna nefroureterectomy je povezana sa smanjenom funkcijom bubrega i drugim komplikacijama. Jelmyto će biti odgovoran za one koji mogu zahtijevati radikalne bubrega Pacijenti liječeni ureterectomy osigurati novi nekirurški tretman. Ovaj roman, minimalno invazivno, liječenje koje zadržava bubrege može promijeniti liječenje raka gornjeg urotela niskog stupnja, pomažući pacijentima izbjeći operaciju i dugoročne komplikacije vezane uz gubitak bubrega. "

Andrea Maddox-Smith, izvršni direktor Kampanje za zagovaranje raka mokraćnog mjehura, rekao je: "Desetljećima, liječenje niskorazrednog gornjeg urotelijalnog karcinoma (LG-UTUC) je napravio mali napredak. Pacijenti s kirurški uklonjenim bubrezima donose promjenu u modelu liječenja. Pohvaljujemo odobrenje FDA za Jelmyto. LG-UTUC ozbiljno utječe na starije bolesnike. Mnogi od njih su se borili protiv bolesti i oduvijek su željeli ne-kirurški izbor. "