Američka FDA odobrila je Livmarli: prvi lijek za liječenje holestatskog svrbeža povezanog s Alagilleovim sindromom (ALGS)!---2/2

Chris Peetz, predsjednik i izvršni direktor Miruma, rekao je:"Danas je sjajan dan za ALGS zajednicu. FDA je odobrila prijeko potreban novi tretman za rješavanje jednog od najpogubnijih učinaka bolesti. Zahvalni smo što smo to unaprijedili. Pacijenti, članovi obitelji i medicinski djelatnici koji su sudjelovali u kliničkoj studiji Livmarli. Danas je također prekretnica za Mirum, jer smo napravili korak prema razvoju lijekova koji bi potencijalno mogli promijeniti život za rijetke bolesti jetre."

Mehanizam i kemijska struktura maraliksibata

maralixibat je novi, minimalno apsorbirani, oralni inhibitor ilealnog transportera žučne kiseline (IBAT) i procjenjuje se za nekoliko rijetkih kolestatskih bolesti jetre. maraliksibat može inhibirati apikalni transporter žučne kiseline ovisan o natriju (ASBT), što dovodi do većeg izlučivanja žučne kiseline u fecesu, što rezultira smanjenjem sistemske razine žučne kiseline, čime se potencijalno smanjuje oštećenje jetre posredovano žučnom kiselinom i srodne učinke i komplikacije.

Alagilleov sindrom (ALGS) je rijetka genetska bolest uzrokovana abnormalnim žučnim kanalima (sužavanje, deformacija, smanjenje broja), što dovodi do nakupljanja žuči u jetri, što se na kraju razvija u bolest jetre. Procjenjuje se da je incidencija ALGS-a jedan slučaj na svakih 30 000 ljudi. U bolesnika s ALGS-om, mutacije mogu utjecati na više organskih sustava, uključujući jetru, srce, bubrege i središnji živčani sustav.

Nakupljanje žučnih kiselina otežava normalan rad jetre da eliminira otpad iz krvi. Prema nedavnim izvješćima, 60% -75% pacijenata s ALGS-om prima transplantaciju jetre prije nego što postanu odrasli. Znakovi i simptomi uzrokovani oštećenjem jetre ALGS mogu uključivati ​​žuticu (žutilo kože), ksantom (koji deformira naslage kolesterola ispod kože) i svrbež. Svrab koji doživljavaju pacijenti s ALGS-om je najteža od svih kroničnih bolesti jetre i javlja se u dobi od 3 godine kod većine oboljele djece.

Uz ALGS, maraliksibat je također u kasnoj fazi kliničkog razvoja za liječenje drugih rijetkih kolestatskih bolesti jetre, uključujući progresivnu obiteljsku intrahepatičnu kolestazu (PFIC) i bilijarnu atreziju. Prije toga, FDA je također dodijelila oznaku probojne terapije (BTD) i oznaku lijeka siročad (ODD) za maraliksibat za liječenje ove dvije bolesti.