Američka FDA odobrava AbbVie-jev botulin toksin Botox: liječenje hiperaktivnosti neurogenog detruzora u djece!

AbbVie (AbbVie) nedavno je objavio da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila botox (onabotulinumtoxinA) za liječenje pedijatrijskih bolesnika starijih od 5 godina s nedovoljnim odgovorom ili netolerancijom na antikolinergičke lijekove. Hiperaktivnost detrusora (mišića mokraćnog mjehura) povezana s neurološkom bolešću. Ova prekretnica označava 12. terapijsku indikaciju da je botox odobren u Sjedinjenim Državama.

Vrijedno je spomenuti da je Botox prvi i jedini neurotoksin odobren za liječenje djece s hiperaktivnošću neurogenog detruzora. Sada je za djecu s neurogenom hiperaktivnošću detruzora koja nemaju dovoljan odgovor na antikolinergične lijekove nova opcija liječenja koja se može koristiti prije kirurške intervencije. Botox selektivno sprječava oslobađanje neurotransmitera acetilkolina na živčano-mišićnom spoju blokirajući prijenos živčanih impulsa na mišić (u ovom indikaciji mišić mokraćnog mjehura), privremeno smanjujući kontrakciju mišića.

Hiperaktivnost neurogenih detruzora javlja se kada leđna moždina i mokraćni mjehur ne mogu učinkovito komunicirati, što može biti povezano s neurološkim bolestima kao što su spina bifida i ozljeda leđne moždine. Kao rezultat, mišići mokraćnog mjehura nehotično se skupljaju, povećavajući pritisak u mjehuru i smanjujući kapacitet mjehura, što može uzrokovati često i slučajno istjecanje mokraće. S vremenom povećani tlak u mjehuru također može uzrokovati oštećenje mjehura i bubrega.

Mnogo je uzroka neurogene hiperaktivnosti detruzora u djece, poput rabdomiozitisa, ozljede kralježnične moždine i kralježnice. Među njima je najčešća spina bifida, koja pogađa oko 1500-2000 beba od više od 4 milijuna beba rođenih u Sjedinjenim Državama svake godine. Više od 90% bolesnika s spina bifidom ima simptome mokraćnog sustava.

Odobrenje nove indikacije temelji se na podacima iz randomizirane, dvostruko slijepe studije faze 3. Studija je provedena na više od 100 djece s hiperaktivnošću neurogenog detruzora, procijenjena je sigurnost i učinkovitost botoxa i provedeno je dugoročno produženo istraživanje. Rezultati studije faze 3 pokazali su da Botox® 200 jedinica (ne više od 6U / kg) ubrizganih u detrusorski mišić mogu smanjiti dnevne epizode urinarne inkontinencije, što je primarna krajnja točka studije, a smanjuje se u 6. tjednu ( glavna vremenska točka) Maksimalni tlak u mjehuru i povećati kapacitet mjehura. Najčešće nuspojave u istraživanju bile su bakteriurija (20%), infekcija mokraćnog sustava (7%), urin bijelih krvnih stanica (7%) i hematurija (3%).

AbbVie BOTOX®&pojačalo; Viši potpredsjednik i glavni znanstveni direktor za neurotoksine Mitchell F. Brin, dr. Med., Rekao je: „Botox je prva neurogena hiperaktivnost detruzora odobrena za neadekvatnu kontrolu bolesti antikolinergičkim lijekovima. Neurotoksini u djece s ozbiljnim simptomima. Ova prekretnica označava 12. terapijsku indikaciju da je Botox odobren u Sjedinjenim Državama, dodajući još jednu odobrenu uporabu u paletu pedijatrijskih proizvoda. Nadovezujući se na našu 30-godišnju tradiciju istraživanja i razvoja botoxa, nastavljamo nepokolebljivo provoditi inovacije neurotoksina kako bismo odgovorili na nezadovoljene medicinske potrebe cijelog terapijskog područja."

Paul F. Austin, dr. Med., Ravnatelj Odjela za dječju urologiju u Teksaškoj dječjoj bolnici i profesor urologije na Medicinskom fakultetu Baylor, rekao je: „Mnoga djeca s osnovnim neurološkim bolestima mogu s vremenom razviti oštećenja mokraćnog mjehura i bubrega. Ovo naglašava važnost liječenja. U njezi djece s prekomjernom aktivnošću neurogenih detruzora nastojimo smanjiti tlak u mjehuru i povećati kapacitet mjehura. Prije, osim za operativne zahvate, mogućnosti liječenja uglavnom su bile ograničene na antikolinergičke lijekove, ali dugoročno. Primjenu treba pažljivo razmotriti. Učinkovito upravljanje hiperaktivnošću neurogenog detruzora zahtijeva kontinuiranu njegu i postoji velika nezadovoljena potreba za alternativnim mogućnostima liječenja. Botox je dokazao sigurnost i učinkovitost, a bit će prihvaćen i za antikolinergične dječje pacijente čija alkalnoenergetska droga ne upravlja na odgovarajući način novom lijekom."

Botox je razvio Allergan (kupio AbbVie). Glavni sastojak lijeka je visoko pročišćeni botulinski toksin tipa A, koji je blokator provođenja živaca koji se koristi za liječenje preaktivnih mišića. Botox je prvi put odobren 1989. godine za liječenje grča lica i strabizma. 2000. odobren je za cervikalnu distoniju, a zatim dalje proširen na područje ljepote, uključujući uklanjanje bora, stanjivanje lica, uklanjanje linija obrva i vrana' stopala, itd. Posljednjih godina Botox je također odobren za liječenje grčeva gornjih udova, kroničnih migrena, neurogene urinarne inkontinencije, preaktivnog mokraćnog mjehura, grčeva i jakog znojenja ispod pazuha (hiperhidroza) i drugih indikacija.

Botox je prvi odobreni proizvod za liječenje botulinum toksina tipa A tvrtke&# 39. U Sjedinjenim Državama FDA je do sada odobrila botox za 12 terapijskih indikacija. U proteklih 30 godina širom svijeta je prodano više od 100 milijuna bočica Botox® i Botox® Cosmetic (Botox A), a u znanstvenim i medicinskim časopisima objavljeno je više od 3700 članaka. Botox® Neurotoxin jedan je od najčešće proučavanih lijekova na svijetu.