Američka FDA dodijelila je zandelisib oznaku lijeka siročad: ukupna stopa odgovora (ORR) od 93%!

MEI Pharma i njen globalni partner Kyowa Kirin nedavno su objavili da je Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila oralni selektivni inhibitor fosfatidilinozitol-3-kinaze delta (PI3K delta) zandelisib (ME-401) za liječenje Orphan Drug Qualification (ODD) za Folikularni limfom (FL). U ožujku 2020., FDA je također dodijelila zandelisib Fast Track Design (FTD): koristi se za liječenje odraslih pacijenata s relapsom ili refraktornom FL koji su prethodno primili najmanje dva sustavna liječenja.

Lijek siročad odnosi se na lijekove koji se koriste za prevenciju, liječenje i dijagnozu rijetkih bolesti, a rijetke bolesti su opći naziv za klasu bolesti s vrlo niskom učestalošću, također poznate kao"bolesti siročadi." U Sjedinjenim Državama rijetke bolesti se odnose na bolesti s manje od 200.000 pacijenata. Poticaji za razvoj lijekova za rijetke bolesti uključuju različite poticaje za klinički razvoj, kao što su porezni krediti koji se odnose na troškove kliničkih ispitivanja, smanjenje korisničkih naknada FDA-e i klinička ispitivanja. Pomoć FDA' u dizajnu ispitivanja i 7-godišnjem razdoblju tržišne ekskluzivnosti za odobrene indikacije nakon stavljanja lijeka na tržište.

Fast Track Qualification (FTD) ima za cilj ubrzati razvoj lijekova i brzi pregled ozbiljnih bolesti kako bi se riješile ozbiljne nezadovoljene medicinske potrebe u ključnim područjima. Brzo stjecanje kvalifikacija za lijekove u razvoju znači da farmaceutske tvrtke mogu češće komunicirati s FDA-om tijekom faze istraživanja i razvoja. Nakon podnošenja marketinške prijave, ispunjavaju uvjete za ubrzano odobrenje i prioritetnu reviziju ako zadovoljavaju relevantne standarde. Osim toga, oni također ispunjavaju uvjete za stalni pregled.

molekularna struktura zandelisiba

Folikularni limfom (FL) je najčešći indolentni limfom, koji čini otprilike 20-30% svih ne-Hodgkinovih limfoma (NHL). Ova se bolest razvija i na B stanicama, kronična je u većini slučajeva i sporo napreduje. Većina pacijenata s dijagnozom FL je starija od 65 godina. Ponekad se FL može transformirati u difuzni limfom velikih B-stanica (DBLCL), koji je brzo rastući (invazivni) NHL.

Zandelisib (ME-401) je oralni inhibitor fosfatidilinozitol 3-kinaze (PI3K) delta koji se istražuje. Inhibitori PI3Kδ obično su prekomjerno izraženi u stanicama raka i igraju ključnu ulogu u proliferaciji i preživljavanju hematoloških tumora. Zandelisib pokazuje visoku selektivnost za podtipove PI3Kδ i ima drugačija svojstva lijeka od drugih inhibitora PI3Kδ. Ovaj lijek ima potencijal da postane najbolji inhibitor PI3Kδ u klasi. Njegove kliničke karakteristike upućuju na to da kao terapija jednim lijekom ili u kombinaciji s drugim lijekovima protiv raka ima priliku riješiti niz malignih bolesti B-stanica. Trenutno MEI procjenjuje zandelisib za liječenje pacijenata s različitim malignitetima B-stanica.

U travnju 2020. MEI i Concord Kirin potpisali su globalni ugovor o licenciranju, razvoju i komercijalizaciji za daljnji razvoj i komercijalizaciju zandelisiba. MEI i Concord Kirin zajednički će razvijati i promovirati zandelisib u Sjedinjenim Državama, a MEI će bilježiti sve prihode od prodaje u Sjedinjenim Državama. Concord Kylin ima ekskluzivna prava komercijalizacije izvan Sjedinjenih Država i platit će MEI-u postupno povećanje tantijema na temelju prodaje izvan Sjedinjenih Država.

U svibnju ove godine, MEI Pharma i Concord Kirin objavili su podatke o skupini pacijenata s intermitentnim rasporedom (IS) kliničke studije faze 1b zandelisiba u liječenju relapsiranog ili refraktornog FL (r/r FL). Rezultati su pokazali da je među pacijentima s r/r FL koji su imali progresiju bolesti (POD24) unutar 24 mjeseca od primanja kemoterapije prve linije, ukupna stopa odgovora (ORR) na liječenje zandelisibom (sa i bez rituksimaba) iznosila je 82%, a ORR je dosegao 93% u bolesnika bez POD24.