U.S. FDA odobrava Pfizer Panzyga (ljudski imunoglobulin za injekciju)!

Pfizer je nedavno objavio da je Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila zahtjev za izdavanje dodatne dozvole za biološke proizvode (sBLA) za Panzygu (humani imunoglobulin za intravensku injekciju, 10% tekući pripravak) za liječenje kronične upale Odrasli bolesnici sa seksualnom demijelinizirajućom polineuropatijom (CIDP). CIDP je rijetka autoimuno posredovana polineuropatija. Intravenski imunoglobulin (IVIg) najčešća je prva linija liječenja u bolesnika s CIDP-om.

To je vrijedno spomenuti da Panzyga je jedini IVIg s 2 FDA odobren CIDP održavanje dosing režima, koji će pomoći u zadovoljavanju kliničkih potreba pacijenata. Panzyga se također može primijeniti brzinom infuzije od 12 mg/kg/min.

Panzyga je 10% rješenje ljudskog normalnog imunoglobulina koji se primjenjuje intravenski. U Sjedinjenim Američkim Državama Panzyga je odobrena 2018.: (1) za bolesnike u dobi od ≥ 2 godine za liječenje primarne imunodeficijencije (PI); (2) za odrasle bolesnike za liječenje kronične imunološke trombocitopenije (cITP).

Pfizer je potpisao licencni ugovor s octapharma AG, prema kojem je Pfizer dobio pravo prodaje i komercijalizacije Panzyge u Sjedinjenim Državama. Octapharma AG zadržava ekskluzivno pravo komercijalizacije ovog proizvoda na globalnom tržištu izvan Sjedinjenih Američkih Država.

Angela Lukin, globalna predsjednica Pfizer bolničke poslovne jedinice, izjavila je: "Svaki pacijent CIDP-a ima različite potrebe za liječenjem. Otkrili smo da samo jedna odobrena opcija doze nije uvijek najbolja. Ova nova indikacija i dodatna opcija doze Odobrenje će omogućiti pružateljima zdravstvenih usluga da odaberu opciju doze koja je pogodna za pacijente, što će pomoći u rješavanju neispunjene medicinske potrebe u populaciji pacijenata."

CIDP je rijetka bolest perifernog živca koju karakterizira povećanje simetričnog motoričnog i osjetilnog gubitka i slabosti povezane s gubitkom dubokih refleksa tetive. Bolest je uzrokovana oštećenjem živčanog mijelina. Postupni početak CIDP-a može odgoditi dijagnozu mjesecima ili čak godinama, što dovodi do teškog oštećenja živaca, ograničavajući i odgađajući odgovor na liječenje. Većina bolesnika zahtijeva dugotrajno liječenje; ako se ne liječi, gotovo jedna trećina bolesnika s CIDP-om razvit će ovisnost o invalidskim kolicima. Rano prepoznavanje i odgovarajuće liječenje ključni su kako bi se pomoglo pacijentima da izbjegnu razvoj teških invaliditeta.

Odobrenje ove nove indikacije temelji se na podacima iz prospektivnog, dvostruko slijepog, randomiziranog, multicentričnog ispitivanja faze 3 na 142 bolesnika s dijagnozom CIDP-a. Ovo ispitivanje faze 3 prvo je i jedino ivig CIDP ispitivanje koje je procijenilo više od jedne opcije doze održavanja. U studiji, u razdoblju od 6 mjeseci, djelotvornost, sigurnost i podnošljivost 7 infuzija održavanja ocjenjivali su se svaka 3 tjedna. Primarna ishodna točka djelotvornosti je udio osoba koje su odgovorile na liječenje u skupini koja je odgovorila na liječenje u skupini koja je odgovorila na liječenje u skupini koja je bila u omjeru 1,0 g/kg u usporedbi s početnom vrijednosti nakon 6 mjeseci liječenja. Remisija je definirana kao: pacijent čija se prilagođena ocjena uzroka upalne neuropatije i liječenja (INCAT) u 10 točaka smanjila za najmanje 1 bod.

Rezultati su pokazali da je na kraju 6 mjeseci liječenja 80% (55/69) bolesnika postiglo remisiju INCAT-a u dozi od 1,0 g/kg, dosegnuvši primarni ishod ispitivanja. Višestruki potporni ishodi pokazali su djelotvornost ovisnu o dozi, uključujući 2,0 g/kg doze u skupini prilagođenu INCAT rezultatu koji pokazuje stopu remisije od 92%. U skupinama doza od 1,0 g/kg i 2,0 g/kg, jačina prianjanja, sveobuhvatna ljestvica invalidnosti upalnog raschiga (I-RODS) i ukupni rezultati Vijeća za medicinska istraživanja (MRC) također su pokazali odgovor ovisan o dozi. U ovoj studiji, Panzyga je općenito dobro podnosi. Najčešće nuspojave (>5%) u svim skupinama doza bili su glavobolja (15%), vrućica (14%), dermatitis (10%) i povećani krvni tlak (8%). Tijekom razdoblja ispitivanja 11 bolesnika (8%) primljena predumišljenika.