Valrox ulazi u pregled u EU: liječenje hemofilije A

BioMarin Pharmaceuticals nedavno je objavio da je Europska agencija za lijekove (EMA) prihvatila zahtjev za izdavanje odobrenja za stavljanje u promet (MAA) za valoktokogen roksaparvovec (valrox, BMN270). Valrox je jednokratna genska terapija koja liječi odrasle osobe s teškom hemofilijom A kroz jednu infuziju. Današnjim prihvaćanjem MAA revizija je započela, a mišljenja CHMP -a se očekuju objaviti u prvoj polovici 2022. godine.

Valrox ima potencijal postati prva genska terapija za hemofiliju u svijetu'. Valrax MAA uključuje podatke o sigurnosti i djelotvornosti 134 pacijenata uključenih u fazu 3 studije GENEr8-1. Svi su bolesnici praćeni najmanje 1 godinu nakon liječenja valroxom. Osim toga, MAA također uključuje podatke iz studije o povećanju doze faze 1/2 u kohorti doze 6e13vg/kg tijekom 4 godine i 4e13vg/kg doze u skupini od 3 godine.

U svibnju ove godine EMA je odobrila zahtjev BioMarina&za ubrzanu evaluaciju. Ubrzana evaluacija potencijalno može skratiti vremenski okvir za Odbor EMA -e za lijekove za humanu uporabu (CHMP) i Odbor za napredne terapije (CAT) za pregled valrox MAA. U EU -u, ako CHMP i CAT vjeruju da je proizvod od velikog značaja za javno zdravlje, posebno s aspekta terapijske inovacije, MAA će biti podobno za ubrzanu evaluaciju. Za procjenu MAA -a prema centraliziranom postupku EMA -e može biti potrebno 210 dana, isključujući zaustavljanje sata kada se od podnositelja zahtjeva zatraže dodatne informacije. Na zahtjev, CHMP i CAT mogu skratiti vremenski okvir na 150 dana, pod uvjetom da podnositelj zahtjeva navede dovoljne razloge za ubrzanu evaluaciju, iako se prijave koje su izvorno određene za ubrzanu evaluaciju mogu vratiti na standardne postupke iz različitih razloga tijekom razdoblja pregleda. Odluka o odobrenju ubrzane evaluacije nema utjecaja na konačno mišljenje CHMP -a i CAT -a o tome treba li odobriti odobrenje za stavljanje lijeka u promet.

Hank Fuchs, dr. Med., Predsjednik BioMarin' s Global R& D, rekao je:" Radujemo se suradnji s agencijom u procesu EMA' s ocjenom valrox MAA robusnog skupa podataka i vjerujemo da ti skupovi podataka mogu zadovoljiti zahtjeve postavljene tijekom prethodnog MAA pregleda. Ovo kritično istraživanje treće faze dokazalo je superiornost valroxa u usporedbi sa standardnom njegom (preventivna nadomjesna terapija faktorom VIII). Valroxov opsežan skup podataka potkrijepljen je desetljećima znanstvenih i kliničkih istraživanja na području genske terapije. Nastavit ćemo doprinositi doprinosima sustava znanstvenog znanja, a sljedeći tjedan podijelit ćemo rezultate istraživanja faze 1/2 i faze 3 na konferenciji Međunarodnog društva za trombozu i hemostazu (ISTH) 2021. godine. Vjerujemo da ova genska terapija ima potencijal zadovoljiti liječenje hemofilije tipa A za neispunjene medicinske potrebe."