Alnylamova druga RNAi terapija dobiva kvalifikaciju FDA za brzo praćenje

Alnylam je nedavno objavio da je američka FDA odobrila vutrisiran brzu kvalifikaciju (FTD), istraživačku RNAi terapiju za liječenje polineuropatije uzrokovane nasljednom amiloidozom proteina transtretretina (hATTR).

Cilj FTD-a je ubrzati razvoj i brzi pregled lijekova za ozbiljne bolesti radi rješavanja ozbiljnih nezadovoljnih medicinskih potreba u ključnim područjima. Dobivanje FTD-a za istraživačke lijekove znači da farmaceutske kompanije mogu češće komunicirati s FDA-om tijekom pojačanja R 0010010 ; D faza. Nakon podnošenja marketinške prijave, ispunjavaju uvjete za ubrzano odobrenje i pregled prioriteta ako udovoljavaju odgovarajućim standardima. Osim toga, oni također ispunjavaju uvjete za stalni pregled.

Uz odobrenje FTD, vutrisiranu je također odobren status lijeka siročadi (ODD) za liječenje ATTR amiloidoze u Sjedinjenim Državama i Europskoj uniji. Trenutno Alnylam provodi dva klinička ispitivanja faze III (HELIOS-A, HELIOS-B) kako bi procijenila sigurnost i učinkovitost vutrisirana. Zajedno, ove studije predstavljaju sveobuhvatan projekt kliničkog razvoja koji ima za cilj pokazati da vutrisiran ima široki utjecaj na multi-sistemske manifestacije bolesti i puni spektar bolesnika s ATTR amiloidozom.

U studiji HELIOS-A, 164 pacijentima je nasumično dodijeljeno primanje vutrisirana ili Onpattro, sa ciljem da se dokaže je li vutrisiran bolji u odnosu na Onpattro u liječenju oštećenja živaca. U studiji HELIOS-B, 600 bolesnicima s hATTR amiloidozom s kardiomiopatijom nasumično je dodijeljeno primanje vutrisirana ili placeba kako bi se procijenio utjecaj vutrisirana na smrtnost i stopu hospitalizacije povezanih s kardiovaskularnim bolestima. Očekuje se da će podaci iz ove dvije studije biti dostupni početkom 2021.

Vutrisiran je supkutana injekcija RNAi terapije utemeljena na istraživanju za liječenje ATTR amiloidoze, uključujući nasljednu i divlju vrstu amiloidoze. Lijek je dizajniran tako da cilja i utišava specifičnu RNA glasnik i blokira je prije stvaranja proteina divljih vrsta i mutantnih transtiretina (TTR). Vutrisiran se ubrizgava supkutano svakog tromjesečja, što će pomoći smanjiti taloženje amloida TTR u tkivima, pospješiti njihovo uklanjanje i vratiti funkciju tih tkiva. Vutrisiran je upotrijebio Alnylam 0010010 # 39; platformu za isporuku sljedeće generacije - Poboljšana hemijska stabilnost (ESC) -GalNAc konjugacijska platforma za isporuku. Ukoliko se odobri, dodatno će ojačati vodeću poziciju Alnylam 0010010 # 39; na tržištu liječenja hATTR amiloidozom.

Alnylam je lider u razvoju RNAi terapija. Njezin prvi proizvod, Onpattro (patisiran), FDA je odobrio u kolovozu 2018, čime je postao prvi RNAi lijek koji je odobren za tržište u 20 godinama otkako je otkriven fenomen RNAi. U studenom 2019, kompaniji 0010010 # 39 je drugi lijek Givlaari (givosiran) odobren od FDA za uporabu u odraslih bolesnika s akutnom jetrenom porfirijom (AHP) i postao drugi RNAi lijek na svijetu.

Trenutno Alnylam ima dvije druge RNAi terapije koje su pregledane od strane regulatornih agencija, a očekuje se da će obje ove godine biti odobrene za popis. Jedan od njih je lumasiran, koji se koristi za liječenje primarne hiperoksalurije tipa 1 (PH 1); drugi je inkluziran, koristi se za liječenje hiperkolesterolemije. Pored toga, u tvrtki postoje 6 RNAi terapije. 00 1 00 1 0 # 39; cjevovod je u kasnom kliničkom razvoju.

Prije toga, TMC i Alnylam potpisali su sporazum o licenciranju i suradnji radi dobivanja globalnih prava na razvoj i komercijalizaciju inclisirana. U studenom 2019, Novartis je kupio TMC za 9. 7 milijardi i uključio inclisiran. Na temelju sporazuma, Alnylam ispunjava uvjete za primanje inkluzijskih višedijelnih autorskih prava u iznosu od 20% globalne prodaje od Novartisa.

Trenutno na tržištu postoje dva lijeka za snižavanje kolesterola koji ciljaju PCSK 9 , ali ih je potrebno primjenjivati ​​svaki 2 tjedan ili mjesečno. Inclisiran se primjenjuje jednom u 6 mjesecu i samo dva puta godišnje, što je vrlo korisno u pogledu pogodnosti liječenja. EvaluatePharma, agencija za istraživanje farmaceutskih tržišta, predviđa da će godišnji vrhunac prodaje inkluzirana doseći 2. 6 milijardi nakon uvrštenja na tržište. Prije nego što je Inclisiran 0010010 # 39 istekao patent u 2 035, Alnylam je uspio dobiti naknade od Novartisa u vrijednosti više od $ 2. 2 milijardi.

Vrijedi spomenuti da su prije samo dva dana Blackstone Group i Alnylam postigli strateško partnerstvo. U ovoj suradnji Blackstone će osigurati sredstva 2 milijardi dolara kako bi se Alnylamu pomoglo u unapređivanju tehnoloških inovacija i ubrzanju procesa komercijalizacije. Alnylam je izjavio da će suradnja pomoći Alnylamu 0010010 "da postigne financijsku održivost bez refinanciranja. 0010010 ";