BeiGene Kyprolis (karfilzomib za injekcije) Odobren: Liječenje odraslih pacijenata s relapsom/refraktornom MM!

BeiGene je nedavno objavio da je Nacionalna uprava za medicinske proizvode (NMPA) uvjetno odobrila Kyprolis® (karfilzomibza injekcije), u kombinaciji sdeksametazon, za liječenje: u prošlosti su primljena najmanje 2 tretmana (uključujući inhibiciju proteasoma) i imunomodulatore) u odraslih pacijenata s recidivom ili refraktornim (R/R) multiplim mijelomom (MM).

BeiGene je stekao ovlaštenje Kyprolisa u Kini kroz stratešku suradnju s Amgenom. Ovo je prvo odobrenje Kyprolisa u Kini. Multipli mijelom (MM) je hematološki zloćudni tumor s neizlječivom i visokom stopom recidiva. Odobrenje Kyprolisa donijet će visoko selektivan i nepovratan inhibitor proteasoma odraslim pacijentima s recidivom/refraktornom MM u Kini.

Kyprolis' uvjetno odobrenje temelji se na rezultatima ispitivanja faze 3 (CTR20160857) provedenog u Kini. Ispitivanje je provedeno na 123 bolesnika s R/R MM i procijenjeno je učinkovitost i sigurnost lijeka Kyprolis u kombinaciji s deksametazonom. Rezultati su pokazali da je učinkovitost Kyprolisa kod kineskih pacijenata koji su prethodno primali više linija terapije (medijan: 4 linije) otprilike isti kao i u drugim globalnim istraživanjima.

Ukupna stopa odgovora (ORR) primarne krajnje točke ispitivanja bila je 35,8% (95% CI: 27,3, 44,9). Srednje preživljenje bez progresije bolesti (PFS) koje je utvrdilo neovisno povjerenstvo za pregled (IRC) bilo je 5,6 mjeseci (95%CI: 4,6, 6,5). Sigurnosne karakteristike Kyprolisa kod kineskih pacijenata promatrane u ovoj studiji dosljedne su onima uočenim u globalnim studijama provedenim na R/R MM pacijentima. U globalnim studijama najčešće nuspojave Kyprolisa u kombinaciji s deksametazonom bile su anemija, proljev, umor, visoki krvni tlak, vrućica, infekcija gornjih dišnih putova, trombocitopenija, kašalj, dispneja i nesanica. Prema analizi nuspojava u kineskih pacijenata, nisu pronađeni novi sigurnosni rizici. Potpuno odobrenje lijeka Kyprolis ovisit će o rezultatima potvrdnog kliničkog ispitivanja.

Višestruki mijelom (MM) je neizlječivi hematološki zloćudni tumor karakteriziran ponavljanim ciklusima remisije i recidiva. Bolest je iznimno agresivna bolest koja utječe na plazma ćelije u koštanoj srži, a te zahvaćene plazma stanice zamjenjuju normalne stanice u koštanoj srži. Iako neki pacijenti s MM nemaju simptome, većina pacijenata dijagnosticira se zbog povezanih simptoma. Ti simptomi uključuju prijelome ili bol, nizak broj crvenih krvnih stanica, umor, visoku razinu kalcija, probleme s bubrezima ili infekcije.

Kyprolis je ireverzibilni inhibitor proteasoma koji se primjenjuje intravenozno. Proteasom igra važnu ulogu u funkciji i rastu stanica, razgrađujući oštećene ili više ne potrebne proteine. Pokazalo se da Kyprolis blokira proteasom, uzrokujući prekomjerno nakupljanje proteina u stanici. U nekim stanicama Kyprolis može uzrokovati staničnu smrt, osobito stanice višestrukog mijeloma, jer je vjerojatnije da će takve stanice sadržavati veće količine abnormalnih proteina.

Kyprolis je prvi put odobren za stavljanje u promet u srpnju 2012. Do sada je približno 150 000 pacijenata u cijelom svijetu dobilo tretman Kyprolisom. U Sjedinjenim Državama Kyprolis je odobren: (1) U kombinaciji s lenalidomidom + deksametazonom, ili u kombinaciji s deksametazonom, ili u kombinaciji s daratumumabom + deksametazonom, za liječenje pacijenata koji su primili prvu liniju na liječenje treće linije Odrasli pacijenti s recidivom ili refraktornom MM; (2) Kao monoterapija, koristi se za liječenje odraslih pacijenata s recidivom ili refraktornom MM koji su primili najmanje prvu liniju liječenja.