C3 inhibitor ciljanja Empaveli (pegcetacoplan) će se prijaviti za uvrštenje u 2022.!

Apellis Pharma je lider u razvoju C3 ciljanih terapija, posvećen razvoju pionirskih i najboljih terapija u klasi kroz revolucionarne ciljane C3 metode za liječenje širokog spektra lijekova potaknutih nekontroliranom ili prekomjernom aktivacijom komplementa kaskadne bolesti, uključujući one iz područja hematologije, oftalmologije i nefrologije.

Nedavno je tvrtka objavila da je primila službene pisane povratne informacije od US Food and Drug Administration (FDA), čime je dodatno ojačala podnošenje intravitrealne injekcije pegcetacoplana za liječenje makularne degeneracije (AMD) i sekundarne geografske atrofije (GA). ) Plan primjene novog lijeka (NDA). NDA će biti potkrijepljena podacima o učinkovitosti i sigurnosti iz studije 3. faze DERBY i OAKS i studije 2. faze FILLY.

U pisanim povratnim informacijama, FDA je navela da ako su klinička ispitivanja prikladna i dobro kontrolirana, agencija neće razlikovati različite faze ispitivanja, a čini se da su sve tri studije prikladne i dobro kontrolirane. Na temelju ovih povratnih informacija, još uvijek se očekuje da će Apellis podnijeti NDA u prvoj polovici 2022. i vjeruje da za podnošenje NDA nisu potrebna dodatna istraživanja.

Apellisov glavni medicinski službenik Federico Grossi, dr.med., rekao je:"Vrlo nam je drago što su povratne informacije FDA' u skladu s našim planom. Planiramo dostaviti pegcetacoplan NDA na temelju podataka više od 1500 pacijenata u 3 randomizirane, dobro kontrolirane studije. GA. To je razorna bolest koja uzrokuje sljepoću. Radujemo se bliskoj suradnji s FDA-om kako bismo doveli prvi tretman populaciji pacijenata u GA."

Strukturne karakteristike i mehanizam pegcetakoplana

GA je napredna vrsta makularne degeneracije (AMD) povezane s dobi, a AMD je vodeći uzrok sljepoće. GA bolest zahvaća središnji dio mrežnice, makulu, koja je odgovorna za središnji vid. Prekomjerna aktivacija komplementa dovodi do ireverzibilnog patološkog rasta u GA, a C3 je jedini cilj za preciznu kontrolu prekomjerne aktivacije komplementa. GA je progresivna i nepovratna, što dovodi do oštećenja središnjeg vida i trajnog gubitka vida. Prema objavljenim istraživanjima, u svijetu ima više od 5 milijuna pacijenata s GA i oko milijun u Sjedinjenim Državama. Trenutno ne postoji odobreno liječenje za GA.

Pegcetacoplan je ciljani inhibitor C3 dizajniran za regulaciju prekomjerne aktivacije kaskade komplementa. Kaskada komplementa dio je imunološkog sustava čovjeka, a njezina prekomjerna aktivacija uzrok je nastanka i razvoja mnogih ozbiljnih bolesti. Pegcetacoplan je sintetski ciklički peptid koji se veže na polietilen glikol polimer i specifično se veže na C3 i C3b. Trenutno se razvija pegcetacoplan za liječenje raznih bolesti, uključujući: geografsku atrofiju (GA), paroksizmalnu noćnu hemoglobinuriju (PNH) i C3 glomerulopatiju. U Sjedinjenim Državama, FDA je dodijelila pegcetacoplan brzu kvalifikaciju za liječenje PNH i GA.

U svibnju 2021. Empaveli (pegcetacoplan) je odobrila američka FDA za liječenje odraslih pacijenata s paroksizmalnom noćnom hemoglobinurijom (PNH). Empaveli je odobren kroz proces prioritetne revizije, koji ima potencijal poboljšati standarde skrbi za PNH i redefinirati liječenje PNH.

Vrijedi spomenuti da je Empaveli prva i jedina C3 ciljana terapija koja je dobila regulatorno odobrenje. Ovaj lijek je prikladan za: (1) odrasle pacijente s PNH koji se prethodno nisu liječili; (2) Prethodno primani inhibitori C5 Odrasli pacijenti s PNH lijeka Soliris (eculizumab) i Ultomiris (ravulizumab).

U posljednjih desetak godina, jedina opcija za liječenje PNH-a bili su inhibitori C5, ali mnogi pacijenti još uvijek imaju trajnu hipohemoglobinozu, što često dovodi do iscrpljujućeg umora i čestih transfuzija krvi. U kliničkim ispitivanjima, Empaveli može pružiti opsežnu kontrolu PNH, poboljšavajući život pacijenata s PNH povećanjem razine hemoglobina i smanjenjem potrebe za transfuzijom krvi.