Američka FDA odobrila analog natriuretičkog peptida tipa C Voxzogo (vosoritid)---2/2

Mehanizam djelovanja vosoritida

Ahondroplazija je najčešća nerazmjerno niska rasta kod ljudi. Karakterizira ga usporena endohondralna osifikacija, što dovodi do nerazmjerne kratkoće i strukturnih poremećaja dugih kostiju, kralježnice, lica i baze lubanje. Ovo stanje je uzrokovano mutacijama u genu receptora 3 faktora rasta fibroblasta (FGFR3), koji je negativan regulator rasta kostiju.

Osim nerazmjerno niskog rasta, pacijenti s ahondroplazijom mogu imati ozbiljne zdravstvene komplikacije, uključujući kompresiju foramena, apneju za vrijeme spavanja, savijene noge, hipoplaziju lica, trajne zamahe donjeg dijela leđa, spinalnu stenozu i ponavljajuće uši. Odjel za infekcije. Neke od ovih komplikacija mogu rezultirati potrebom za invazivnom operacijom, kao što je dekompresija leđne moždine i ravnanje savijenih nogu. Osim toga, studije su pokazale da se stope smrtnosti povećavaju za svaku dobnu skupinu.

Više od 80% roditelja djece s ahondroplazijom srednjeg je rasta, a bolest je uzrokovana spontanim genetskim mutacijama. Globalna incidencija ahondroplazije je oko jedan na 25 000 živorođenih.

Vosoritid je analog natriuretičkog peptida C-tipa (CNP) dobiven iz prirodnih ljudskih peptida i učinkovit je stimulator endohondralne osifikacije. Prirodni ljudski peptid je pozitivan regulator rasta kostiju. Vosoritid se veže na specifične receptore i pokreće intracelularne signale koji inhibiraju prekomjerno aktivan put FGFR3.

Trenutačno se vosoritid procjenjuje za djecu čija je ploča za rast još uvijek"otvorena", obično djeca mlađa od 18 godina. Ovi pacijenti čine približno 25% pacijenata s ahondroplazijom. U Latinskoj Americi, na Bliskom istoku i u većini azijsko-pacifičke regije trenutno ne postoje regulatorna odobrenja za lijekove koji se koriste za liječenje ahondroplazije.