Fexinidazol je odobren od strane američke FDA: Samo trebate uzeti lijek za 10 dana, iz Sanofi /DNDi!

Sanofi je nedavno objavio da je Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila fexinidazol kao prvi potpuno oralni terapijski lijek za pacijente starije od 6 godina i težine najmanje 20 kg. Trypanosomiasis brucei gambiae bolest spavanja (ljudska afrička tripanosomijaza, HAT, ljudska afrička tripanosomijaza). Fexinidazol je derivat 5-nitroimidazola, koji je inhibitor sinteze DNA i prva potpuno oralna priprema za liječenje ljudske afričke tripanosomijaze (HAT ili bolest spavanja).

Bolest spavanja je parazitska bolest, smrtonosno zanemarena tropska bolest koja se širi ugrizom zaražene tse-tse muhe (tse-tse fly). Bolest uglavnom pogađa ljude koji žive u udaljenim ruralnim područjima subsaharske Afrike, gdje je oko 65 milijuna ljudi izloženo riziku od infekcije. Ako se ne liječi, bolest spavanja je gotovo uvijek smrtonosna. Bolest spavanja uzrokuje neuropsihijatrijske simptome, uključujući: iscrpljujuće uništavanje obrazaca spavanja, nekontroliranu agresiju i psihozu. Kroz Sanofijevu suradnju, broj slučajeva bolesti spavanja prijavljenih Svjetskoj zdravstvenoj organizaciji (WHO) smanjen je za oko 97% između 2001. i 2020. godine. DNDi, Sanofi i njihovi partneri predani su osiguravanju dostupnosti fexinidazola u svim zemljama u kojima je bolest spavanja endemska.

Iako je trenutno liječenje bolesti spavanja učinkovito, to je veliko opterećenje za pacijente i medicinske radnike zbog potrebe za infuzijama ili injekcijama i hospitalizacijom, posebno za ljude koji žive u udaljenim područjima.

Fexinidazol je pogodan za: kao 10-dnevni, jednom dnevno lijek za liječenje Trypanosoma brucei gambiae bolesti spavanja. To je najčešći tip bolesti spavanja i nalazi se u zapadnoj i središnjoj Africi. Važno je napomenuti da je fexinidazol prvi puni oralni tretman, koji je pogodan i za prvu fazu (ranu fazu) bolesti i za drugu fazu bolesti u kojoj paraziti prelaze krvno - moždanu barijeru i uzrokuju neuropsihijatrijske simptome kod pacijenata. Stoga feksinadazol može eliminirati uobičajenu potrebu za hospitalizacijom i potencijalno smanjiti broj lumbalnih punkcija.

Kemijska struktura fexinidazola

Fexinidazol je derivat 5-nitroimidazola, koji je izvorno razvio Hoechst (Sanofijev prethodnik) 1980-ih, ali je kasnije napušten iz strateških razloga. Tijekom potrage za spojevima s antiparazitičkom aktivnošću neprofitne organizacije za istraživanje i razvoj "Zanemarena inicijativa za lijekove protiv bolesti (DNDi)", lijek je određen 2005. godine u suradnji sa Švicarskim institutom za tropsko i javno zdravlje. Godine 2009., DNDi je surađivao sa Sanofijem, koji posjeduje patent za fexinidazol, kako bi ponovno pokrenuo istraživanja o lijeku za liječenje bolesti spavanja. Među njima, DNDi je odgovoran za pretklinički, klinički i farmaceutski razvoj, a Sanofi je odgovoran za industrijski razvoj, registraciju, proizvodnju i prodaju lijekova.

fexinidazol razvijen je kao dio inovativnog partnerstva s DNDi-jem, koji je proveo ključna klinička ispitivanja lijeka i surađivao s Nacionalnim programom za bolest spavanja Demokratske Republike Kongo (DR Kongo) i Srednjoafričkom Republikom (CAR) i Sanofi suradnjom.

Odbor za lijekove Europske agencije za lijekove (EMA) za humanu uporabu (CHMP) objavio je 16. studenoga 2018. pozitivno znanstveno mišljenje o fexinidazolu. U kliničkom ispitivanju koje je vodio DNDi, fexinidazol je pokazao visoku učinkovitost i sigurnost u pedijatrijskih i odraslih bolesnika u 6 godina i starijih i težine ≥20 kg za obje faze bolesti.

Važno je napomenuti da je DNDi dobio vaučer za prioritetni pregled tropskih bolesti (PRV) zbog odobrenja FDA. Projekt FDA tropske bolesti PRV osnovan je 2007. godine kako bi potaknuo razvoj novih tretmana za zanemarene tropske bolesti, uključujući bolest spavanja. Sanofi i DNDi podijelit će sve prednosti PRV-a, što će omogućiti objema stranama da nastave ulagati u inovacije i osigurati pristup novim alatima za liječenje bolesti spavanja i drugih zanemarenih bolesti. U sklopu svoje dugoročne suradnje sa WHO-om, Sanofi je obećao da će nastaviti besplatno pružati lijek WHO-u za distribuciju pogođenim zemljama.

Dr. Bernard Pecoul, izvršni direktor DNDi-a, rekao je: "Za kliničare prve linije, jednostavan, potpuno oralni tretman za bolest spavanja sada je ostvarenje sna. Lijek je studija između nas i Sanofija i zemalja teško pogođenih bolestima spavanja. Ponosni smo na ovu najnoviju prekretnicu u našem dugoročnom partnerstvu sa Sanofijem."

Luc Kuykens, viši potpredsjednik Sanofijevog globalnog odjela za zdravstvo, izjavio je: "Ovo odobrenje FDA važna je prekretnica u dugoročnoj predanosti Sanofija sprječavanju bolesti spavanja. Prije dvadeset godina tvrtka i WHO donijeli su ambiciozan sporazum. Partnerstvo za borbu protiv zanemarenih tropskih bolesti. Nakon što je Europska agencija za lijekove (EMA) krajem 2018. izdala pozitivna znanstvena mišljenja, odobrenje FDA važan je korak u osnaživanju napora za potporu kontinuiranoj eliminaciji bolesti."