Američka FDA odobrila je ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) certifikat za revolucionarnu terapiju!

Alkeus Pharmaceuticals nedavno je objavio da je Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila ALK-001 (C20-D3-vitamin A) oznaku probojne terapije (BTD) za liječenje Stargardtove bolesti (STGD). Važno je napomenuti da je ALK-001 jedini lijek odobren za BTD liječenje Stargardove bolesti. Trenutno ne postoji odobreno liječenje Stargardove bolesti. Prethodno je FDA odobrila oznaku ALK-001 za lijekove za rijetke bolesti (ODD).

BTD je novi kanal za pregled lijekova FDA, čiji je cilj ubrzati razvoj i pregled novih lijekova za liječenje ozbiljnih ili po život opasnih bolesti, a postoje i preliminarni klinički dokazi da u usporedbi s postojećim lijekovima za liječenje, novim lijekovima koji mogu značajno poboljšati stanje bolesti. Lijekovi dobiveni od BTD-a mogu dobiti tješnje smjernice, uključujući visoke dužnosnike FDA tijekom istraživanja i razvoja, te su prihvatljivi za valjanje pregleda i potencijalni prioritetni pregled tijekom pregleda kako bi se osiguralo da pacijenti dobiju nove mogućnosti liječenja u najkraćem vremenu.

ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) je kemijski modificirani vitamin A koji se koristi za liječenje raznih degenerativnih bolesti mrežnice. Lijek se uzima jednom dnevno, a klinički podaci pokazuju da ALK-001 može sigurno odgoditi napredovanje Stargardove bolesti uz održavanje normalne vizualne cirkulacije.

Stargardova bolest je progresivna nasljedna degenerativna bolest mrežnice koja može uzrokovati nepovratan gubitak vida i sljepoću. To je rijetka i ozbiljna bolest. Simptomi obično počinju u djetinjstvu ili adolescenciji. Gotovo svaki pacijent s dijagnozom ove bolesti postat će pravno slijep.

FDA je odobrila ALK-001 BTD na temelju pregleda podataka iz dvostruko slijepog randomiziranog placebom kontroliranog kliničkog ispitivanja faze 2. Očekuje se kako će podaci iz ovog ispitivanja i drugih studija koje su u tijeku biti objavljeni kasnije ove godine.

Osim Stargerove bolesti, u tijeku su i klinička ispitivanja ALK-001 za liječenje bolesnika sa suhom dobnom makularnom degeneracijom (AMD). U SAD-u, AMD je glavni uzrok neprevenbilne sljepoće.

Dr. Leonide Saad, izvršni direktor Alkeus Pharmaceuticalsa, rekao je: "Postizanje oznake revolucionarne terapije transformativna je prekretnica u području Stargardove bolesti. Rezultati našeg kliničkog ispitivanja faze 2 su regulatorni podnesak za ALK-001 za liječenje Stargardove bolesti. A odobravanje pruža snažnu osnovu. Radujemo se suradnji s FDA-om i drugim regulatornim agencijama kako bismo što prije pacijentima mogli donijeti ALK-001."