U veljači 2021.

Prema globalnoj bazi podataka o drogama Yaodua, u veljači 2021. godine prvi put u svijetu odobreno je 7 novih lijekova za marketing, a sve je odobrila FDA. Među njima je 5 novih molekularnih entiteta, jedno antitijelo i jedna stanične terapije.

Četvrta CAR-T terapija na svijetu Lisocabtagene maraleucel (trgovački naziv: Breyanzi)

Novi lijek za limfom Umbralisib (trgovački naziv: Ukoniq)

Trilaciklib, novi lijek za zaštitu koštane srži u kemoterapiji (trgovački naziv: COSELA)

Novi lijek za snižavanje lipida Evinacumab (trgovački naziv: EVKEEZA)

Casimersen, novi lijek za Duchenneovu progresivnu mišićnu distrofiju (trgovački naziv: Amondys 45)

Novi lijek za nedostatak molybdenum cofactor tipa A: Fosdenopterin (trgovački naziv: Nulibry)

Nova terapija za mijelom (peptidno-konjugirani lijek) Melflufen (trgovački naziv: Pepaxto)

01Lisocabtagene maraleucel

Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) je terapija T stanicama s CD19 ciljanim chimeric antigen receptorom (iCAR) koju je razvio BMS i koja je odobrena za primjenu u odraslih bolesnika s relapsnim/refraktornim difuzijom velikog limfoma B-stanica (DLBCL).

Breyanzi je četvrta odobrena CAR-T terapija na svijetu. Prije toga, to je odobren proboj terapija oznaka od strane FDA, regenerativna medicina napredna terapija oznaka (RMAT), difuzom velikih B-stanica limfom, i folikularni centar limfom. 4 kvalifikacije lijekova za rijetke osobe za primarni medijalni limfom B-stanica i limfom plaštenih stanica. Posebnost je da se omjer CD8 pozitivnih i CD4 pozitivnih T stanica (1:1) u terapiji može učinkovito kontrolirati, kako bi se bolje kontrolirale nuspojave stanične terapije.

02Umbralisib

Umbralisib je razvijen od strane TG Therapeutics i odobren je za liječenje bolesnika s relapsnim/refraktornim limfomom marginalne zone (MZL) koji su prethodno primili najmanje jednu terapiju koja se temelji na anti-CD20, kao i bolesnika s relapsnim/refraktornim bolesnicima koji su primali najmanje treću liniju sistemske terapije u prošlim odraslim bolesnicima s folikularnim limfomom (FL).

Umbralisib je prvi odobreni oralni inhibitor PI3Kδ/CK1ε. Prethodno je dobio brzu kvalifikaciju, kvalifikaciju za lijekove za rijetke siročad, kvalifikaciju prioritetnog pregleda i oznaku probojne terapije koju je odobrila američka FDA.

03Trilaciklib (1998.)

Trilaciklib je kratko djelujući i reverzibilni CDK4/6 inhibitor razvijen od strane G1 Therapeutics. Odobren je za sprječavanje supresije koštane srži uzrokovane kemoterapijom u odraslih bolesnika sa širenjem raka pluća malih stanica.

Trilaciklib je prvi i jedini proizvod na svijetu koji se primjenjuje profilaktički tijekom kemoterapije za zaštitu koštane srži i imunološkog sustava. Očekuje se da će se koristiti kao dodatak osnovnim kemoterapijskim metodama za pokrivanje šire populacije pacijenata.

U kolovozu 2020. godine Simcere Pharmaceuticals je postigao ekskluzivni licencni ugovor s G1, te dobio razvojna i komercijalizacijske prava Trilacikliba za sve indikacije u regiji Velike Kine.

04Evinacumab (razdvojba)

Evinacumab je razvijen od strane Regenerona i odobren je za liječenje djece u dobi od 12 godina i starijih ili odraslih osoba s obiteljskom homozigotnom hiperkolestelergijom (HoFH).

Evinacumab je potpuno ljudski IgG4κ monoklonsko protutijelo koje cilja proteine slične angiopoietinu 3 (ANGPTL3). To je lijek za snižavanje lipida s novim mehanizmom koji neizravno ubrzava degradaciju tjelesne masti inhibiranjem ANGPTL3. Prije toga, to je dobio kvalifikaciju siročad lijek, prioritet pregled kvalifikacije i proboj terapija oznaka odobrena od strane FDA, i prvi ANGPTL3 inhibitor koji se na tržištu.

05Casimersen (1998.)

Casimersen je antisense oligonukleotidna terapija usmjerena na disstroglikan. Razvio ga je Sarepta Therapeutics i odobren je za liječenje Duchenneove progresivne mišićne distrofije s preskakanjem genske mutacije exon 45. To je prvi lijek odobren za ovu vrstu genetski mutiranih DMD bolesnika.

Casimersenu je ovaj put odobreno korištenje ubrzanog kanala odobrenja. Lijek je dobio ubrzanu kvalifikaciju odobrenu od strane FDA, prioritet pregled kvalifikacije i kvalifikacije za lijek za rijetke siročadi.

06Fosdenopterin

Fosdenopterin je razvijen od strane Origin Biosciences i odobren je za smanjenje rizika od smrti zbog nedostatka molybdenum kofactor tipa A (MoCD). To je prvi inovativni tretman odobren od strane FDA za liječenje tipa A MoCD, i to je dobio proboj terapija oznaka od strane FDA Uz odobrenje rijetkih pedijatrijskih bolesti, Podrijetlo je također nagrađen prioritet pregled vaučer u vrijednosti od preko 100 milijuna izdan od strane FDA.

Tip A MoCD je autosomalno recesivna nasljedna bolest uzrokovana prekidom sinteze kofaktora molybdenuma, što je iznimno rijetko. Bolesnici su obično dojenčad s teškom encefalopatijom i nerješivim napadajima, s visokom smrtnošću i medijanom vremena preživljavanja od 4 godine. Prije toga, jedina mogućnost liječenja bila je potporna skrb i liječenje komplikacija uzrokovanih bolešću.

Fosdenopterin je supstrat nadomjesna terapija koja može zamijeniti cPMP i omogućiti nastavak koraka sinteze molybdenum kofactor. Aktivira enzime ovisne o molybdenum cofactoru dok uklanja sulfite, smanjuje simptome središnjeg živčanog sustava, a zatim smanjuje broj bolesnika s moCD-om tipa A.

07 Talflufen (1998.)

Melflufen (također poznat kao Melfalalan flufenamid) je razvijen od strane Oncopeptides. Veljače 26, FDA je odobrila njegovu uporabu u kombinaciji s deksametazonom za liječenje odraslih bolesnika s relapsnim/refraktornim multiplim mijelomom (MM). Ovo je prvi lijek protiv raka peptid konjugirati lijek odobren od strane FDA. To je prethodno dobio prioritet pregled i siroče status lijeka od strane FDA.

Ovo odobrenje temelji se na rezultatima pivotalne faze 2 kliničkog ispitivanja HORIZON. U ovom kliničkom ispitivanju, 157 bolesnika s relapsnim/refraktornim MM-om primilo je kombiniranu terapiju pepaxto i deksametazonom. Rezultati ispitivanja pokazali su da je kombinirana terapija dosegla ukupnu stopu remisije od 23,7%, a medijan trajanja remisije bio je 4,2 mjeseca.

Melflufen je "prvoklasni" peptid-konjugirani lijek. Koristi Oncopeptidesovu vlasničku platformu za konjugat peptid-lijek (PDC) kako bi parirao alkitirajuće sredstvo felphalan s peptidima koji ciljaju aminopeptidaziju. Zajedno. Melflufen mogu brzo uzeti MM stanice zbog svoje lipofilnosti, a zatim se brzo hidrolizira peptidaza unutarstanično, čime se oslobađa hidrofilno alkilativno sredstvo.

Aminopeptidazi je prekomjerno izražena u tumorskim stanicama, osobito kod uznapredovalih karcinoma ili tumora s visokim mutacijskim kompleksima. U in vitro pokusima, Melflufen može povećati koncentraciju alklatnog sredstva u stanicama, a njegova sposobnost ubijanja MM stanica je 50 puta veća od alkitatora koji nosi.