Jelmyto, prvi lijek gornjeg urotelijalnog karcinoma gornjeg utora, koji je odobrio FDA

Dana 16, američka FDA objavila je da je odobrila popis Jelmyto-a (mitomicin gela) koji je razvio UroGen Pharma za liječenje karcinoma gornjeg urotelija niskog stupnja (UTUC). U priopćenju se navodi da je ovo prva odobrena terapija lijekovima za ovu specifičnu skupinu bolesnika.

Većina urotelijskog karcinoma javlja se u mjehuru, dok se UTUC javlja u bubregu ili ureteru. Može blokirati ureter ili bubreg, uzrokujući oticanje, infekciju i oštećenje bubrega kod nekih bolesnika. UTUC se mogu klasificirati kao maligni tumori niskog stupnja ili maligni tumori visokog stupnja. Općenito, maligni tumori niskog stupnja nisu agresivni i rijetko se šire iz bubrega ili uretera. Međutim, oni se često javljaju, a uobičajeni cilj liječenja je liječenje vidljivih tumora i pokušavanje očuvanja mokraćnog sustava.

Jelmyto je alkilirajući lijek koji može inhibirati transkripciju DNK u RNA, zaustaviti sintezu proteina i lišiti stanice raka njihove proliferativne sposobnosti. Stekla je brzu kvalifikaciju, kvalifikaciju za liječenje siročad, kvalifikaciju za preispitivanje prioriteta i probojnu terapiju koju je izdala FDA.

Odobrenje FDA temelji se na rezultatima kliničkog ispitivanja koje je uključivalo 71 bolesnika s niskim stupnjem UTUC-a. Rezultati ispitivanja pokazali su da je 41 od 71 pacijenata (58%) imalo potpunu remisiju. U roku od godinu dana nakon početka liječenja, 19 pacijenti (46%) koji su postigli potpunu remisiju nastavili su postizati potpunu remisiju u 12 mjesecu.

GG "Iako je trenutačno nacionalno žarište borba protiv epidemije COVID-19, oboljeli od raka i njihove jedinstvene potrebe ostaju glavni prioritet FDA, GG"; Dr. Richard Pazdur, direktor FDA Centra za izvrsnost raka i vršitelj dužnosti ravnatelja Ureda za onkologiju i bolesti pri Centru za procjenu i istraživanje lijekova&"Mi ćemo i dalje ubrzati razvoj onkoloških proizvoda u ovom kritičnom trenutku. Naše osoblje nastavlja se susresti s proizvođačima lijekova, akademskim istraživačima i zagovornicima pacijenata kako bi unaprijedili koordinirani pregled lijekova protiv raka, bioloških proizvoda i uređaja."

Dr. Pazdur je dodao: "Ovo je prvi odobreni tretman za pacijente s niskim stupnjem UTUC-a. Mnogi pacijenti prethodno su zahtijevali radikalnu operaciju, što je značilo potpuno uklanjanje oboljelih bubrega, uretera i mjehura. Jelmyto je tim pacijentima prvi put pružio alternativnu mogućnost liječenja."