Menarini Elzonris uskoro će biti odobren u EU: Liječenje blastičnih tumora plazmocitoidnih dendritičnih stanica (BPDCN)!

Menarini Group je privatna talijanska farmaceutska i dijagnostička tvrtka. Nedavno je tvrtka objavila da je Odbor Europske agencije za lijekove (EMA) za lijekove za humanu upotrebu (CHMP) izdao pozitivnu ocjenu sugerirajući da Elzonris (tagraxofusp) bude odobren kao dodatna terapija za liječenje blastika prve linije plazma Odrasli bolesnici s citoidnim tumorom dendritičnih stanica (BPDCN). BPDCN je hematološki zloćudni tumor s vrlo lošom prognozom. Pozitivna ocjena CHMP-a temelji se na najvećem prospektivnom kliničkom ispitivanju koje je ikad provedeno na pacijentima s BPDCN-om koji prethodno nisu bili liječeni (početno liječenje) i koji su prethodno bili liječeni (liječeni).

Sada će se CHMP-ova mišljenja dostaviti Europskoj komisiji (EK) na uvid, koja obično donosi konačnu odluku o preispitivanju u roku od 2 mjeseca. Ako se odobri, Elzonris će postati prvi i jedini lijek za liječenje BPDCN-a u Europi, a postat će i prva odobrena CD123 ciljana terapija u Europi.

Izvršni direktor Menarini Group Elcin Barker Ergun rekao je: „Današnje pozitivno mišljenje CHMP-a važna je prekretnica za pacijente s BPDCN-om u Europi. To pokazuje našu čvrstu predanost poboljšanju života pacijenata s vatrostalnim karcinomom. BPDCN je rijetka i agresivna bolest koja trenutno nema odobreno liječenje u EU. Iz tog razloga, posebno nam je drago što možemo pružiti Elzonris pacijentima s BPDCN-om."

Elzonris je ciljana terapija za CD123, koju je Stemline Therapeutics prvi komercijalizirao u Sjedinjenim Državama. Tvrtka je sada dio Menarini Grupe. Prema uvjetima stjecanja, dioničari Stemlinea dobili su pravo na trgovanje ili vrijedno pravo (CVR). Nakon odobrenja Europske komisije, nakon završetka prve prodaje Elzonrisa u bilo kojoj zemlji EU-5, svaki će dioničar dobiti 1,00 dolara u gotovini po dionici.

Američka FDA odobrila je Elzonris u prosincu 2018. za liječenje BPDCN djece i odraslih u dobi od 2 godine i više, uključujući pacijente s BPDNC koji nisu bili liječeni (naivno) i koji su liječeni (liječeni). Vrijedno je spomenuti da ovo odobrenje Elzonris čini prvim lijekom odobrenim za liječenje BPDCN-a i prvim odobrenim CD123 lijekom.

BPDCN je agresivan i rijedak hematološki maligni tumor s lošom prognozom. Ovo je područje liječenja s nezadovoljenim medicinskim potrebama. Karakteristike BPDCN-a mogu biti slične nekim bolestima ili se mogu pogrešno dijagnosticirati kao neke bolesti, uključujući akutnu mijeloičnu leukemiju (AML), ne-Hodgkinov limfom (NHL), akutnu limfocitnu leukemiju (ALL) i mijelodisplastični sindrom Bolest, kronična mijelogena leukemije (CML) i drugih malignih tumora s kožnim manifestacijama. BPDCN se obično nalazi u koštanoj srži i / ili koži, a može uključivati ​​i limfne čvorove i unutarnje organe. Dijagnoza BPDCN temelji se na imunodijagnostičkoj trijadi CD123, CD4 i CD56. CD123 (IL-3R) ključni je biljeg za identificiranje BPDCN i meta koja se brzo razvija u raznim istraživanjima liječenja karcinoma.

Elzonris je citotoksin usmjeren na CD123, posebno dizajniran za cilj CD123. Lijek je rekombinantna fuzija humanog IL-3 i okrnjenog difterijskog toksina (DT). Domena IL-3 može pretvoriti citotoksične DT fragmente. Vodič za tumorske stanice koje eksprimiraju CD123. Nakon internalizacije tumorskih stanica, Elzonris može nepovratno inhibirati sintezu proteina i izazvati apoptozu ciljnih stanica.

Trenutno se Elzonris također procjenjuje u drugim kliničkim ispitivanjima za liječenje drugih CD123 pozitivnih indikacija, uključujući: kroničnu mijelomonocitnu leukemiju (CMML), mijelofibrozu (MF) i druge planirane indikacije.