Pfizer jednom tjedno u Japanu podnosi somatrogon humanog hormona rasta.

OPKO Health nedavno je objavio da je njegov partner Pfizer Japan podnio novu prijavu lijeka (NDA) za somatrogon Ministarstvu zdravlja, rada i socijalne skrbi (MHLW) Japana, koji je dugotrajni ljudski hormon rasta (hGH), tjedni lijek jednom za liječenje djece s nedostatkom hormona rasta (GHD). Ranije ovog mjeseca, Pfizer i OPKO objavili su da je američka FDA prihvatila zahtjev za licenciranje bioloških proizvoda somatrogona (BLA) i odredila Zakon o naknadama za lijekove na recept (PDUFA) kao ciljani datum u listopadu 2021. Ako odobri, somatrogon će donijeti dugo -trajna mogućnost tjednog liječenja koja će pomoći smanjiti teret svakodnevnih injekcija hormona rasta za djecu s GHD-om, njihovu rodbinu i njegovatelje.

Japanska aplikacija temelji se na rezultatima studije faze 3 u Japanu i studije faze 3 u cijelom svijetu. Ova ispitivanja provedena su na djeci s GHD-om i uspoređivana su učinkovitost i sigurnost somatrogona (primijenjen jednom tjedno) i rekombinantnog humanog hormona rasta Genotropin (somatropin, primijenjen jednom dnevno) za injekcije. U obje studije, nakon 12 mjeseci liječenja, somatrogon je bio jednako učinkovit kao i Genotropin u smislu primarne krajnje točke godišnje brzine visine. U dvije studije, somatrogon se općenito dobro podnosio i imao je sigurnost usporedivu s Genotropinom. Vrste, brojevi i težina nuspojava uočenih između dvije skupine liječenja bile su slične.

Dječji GHD ozbiljna je i rijetka bolest uzrokovana nedovoljnim hormonom rasta koji luči hipofiza. Djeca s GHD-om nisu samo niskog rasta, već imaju i metaboličke abnormalnosti, psihosocijalne izazove, kognitivni deficit i lošu kvalitetu života. Desetljećima je standard njege GHD-a bio potkožna injekcija humanog hormona rasta (hGH) jednom dnevno kako bi se poboljšali rast i metabolički učinci. Za njegovatelje i pacijente teret liječenja svakodnevnim injekcijama velik je, što može dovesti do slabe usklađenosti i smanjiti ukupni učinak liječenja.

Somatrogon je nova molekularna cjelina koja sadrži prirodni slijed ljudskog hormona rasta i sadrži jednu kopiju na N-kraju i 2 kopije na C-kraju C-terminalnog peptida β-lanca humanog korionskog gonadotropina (hCG) (CTP) , CTP Može produžiti vrijeme poluraspada molekule. U Sjedinjenim Državama i Europskoj uniji somatrogon je dobio oznaku lijeka bez roditelja (ODH) za liječenje djece i odraslih s GHD-om. Dosadašnji rezultati istraživanja pokazuju da u usporedbi s hGH jednom dnevno, somatrogon jednom tjedno može značajno smanjiti poremećaje u načinu života, podržati sklonosti pacijenta i poboljšati usklađenost.

2014. godine Pfizer i OPKO potpisali su globalni sporazum o razvoju i komercijalizaciji somatrogona za liječenje GHD-a. Prema sporazumu, OPKO je odgovoran za provedbu kliničkih projekata, a Pfizer za registraciju i komercijalizaciju proizvoda. Obje će strane ocijeniti mogućnost drugih indikacija za djecu i odrasle prema potrebi.

U Sjedinjenim Državama podržava se BLA somatrogona' s na temelju rezultata globalnih kliničkih ispitivanja faze 3. Ovo je randomizirano, otvoreno, pozitivno ispitivanje kontrolirano lijekovima provedeno u više od 20 zemalja, u koje je upisano i liječeno 224 djece s GHD-om koja prethodno nisu bila liječena. U studiji su ti bolesnici nasumično dodijeljeni u dvije tretirane skupine u omjeru 1: 1: skupina za liječenje somatrogonom (0,66 mg / kg, jednom tjedno), skupina za liječenje genotropinom (somatropin) (0,034 mg / kg, dnevna primjena jednom ). Primarna krajnja točka ispitivanja je brzina visine tijekom 12 mjeseci liječenja. Sekundarne krajnje točke uključuju promjene u standardnoj devijaciji visine za 6 mjeseci i 12 mjeseci, sigurnosti i farmakodinamičkim pokazateljima. Djeca koja završe studiju imaju priliku sudjelovati u globalnoj, otvorenoj, multicentričnoj, dugotrajnoj produžnoj studiji, u kojoj pacijenti mogu nastaviti primati ili prelaziti na liječenje somatrogonom. Otprilike 95% pacijenata prebačeno je u otvorenu produžnu studiju i primalo je somatrogon.

Rezultati su pokazali da je studija dosegla primarnu krajnju točku neinferiornosti: srednja vrijednost najmanje kvadrata (10,12 cm / godišnje) skupine somatrogona bila je viša od one skupine genotropina (9,78 cm / godine); brzina rasta visine (cm / godina) Razlika u liječenju (somatrogon-Genotropin) iznosila je 0,33 (dvostrani 95% interval pouzdanosti: -0,39, 1,05). U usporedbi s genotropinskom skupinom, somatrogonska skupina imala je veće promjene u rezultatima standardne devijacije visine (ključne sekundarne krajnje točke) u 6. i 12. mjesecu. Uz to, nakon 6 mjeseci, u usporedbi s genotropinskom skupinom, somatrogonska skupina imala je veću promjenu brzine rasta, što je još jedna ključna sekundarna krajnja točka. U kliničkom okruženju, ove se najčešće korištene metode mjerenja rasta koriste za mjerenje potencijala koji ispitanici mogu iskusiti kako bi sustigli vršnjake koji se podudaraju s dobi i spolom' rast visine.

U ovom se istraživanju somatrogon općenito dobro podnosio, a vrsta, broj i težina opaženih nuspojava među liječenim skupinama bili su usporedivi s genotropinom jednom dnevno.