Liječenje SMO inhibitorom tržišta bazalnih karcinoma dobilo je prioritetnu ocjenu od strane CDE

Aplikacija sonidegib fosfatne kapsule (trgovački naziv: Odomzo) uvrštena je u prioritetni pregled od strane CDE-a i počela se objavljivati. Koristi se za odrasle pacijente s lokalno uznapredovalim karcinomom bazalnih stanica (BCC) koji se ponavljaju nakon operacije ili radioterapije ili pacijente koji nisu prikladni za operaciju ili radioterapiju.

sonidegib fosfat je oralni inhibitor zaglađenog (SMO) koji je razvio Novartis. 2017. godine Sun Pharma i Novartis potpisali su ugovor o licenci i stekli pravo na komercijalizaciju Odomza širom svijeta. SMO je transmembranski protein koji je dio ježevog (Hh) signalnog puta, koji igra ključnu ulogu u održavanju matičnih stanica, popravku tkiva i uznapredovalom karcinomu bazalnih stanica. Odomzo regulira signalni put Ježa kako bi spriječio ili smanjio razvoj raka.

Sonidegib fosfat je prvi put odobrila američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) 24. srpnja 2015. za liječenje lokalno uznapredovalog karcinoma bazalnih stanica koji se ponovio nakon operacije ili radioterapije ili pacijenata s karcinomom bazalnih stanica koji se ne mogu operirati ili radioterapijom. Odobren je za uvrštavanje u Europsku uniju 20. kolovoza 2015.

Odomzovo odobrenje FDA temelji se na višecentričnoj, dvostruko slijepoj, višekohortnoj kliničkoj studiji ((BOLT) na pacijentima s lokalno uznapredovalim karcinomom bazalnih stanica (laBCC) (n=194) ili metastatskim karcinomom bazalnih stanica (mBCC) (n=36)., NCT01327053). Pacijenti su nasumično dobivali oralni ODOMZO 800 mg ili 200 mg jednom dnevno u omjeru 2: 1. Rezultati studije pokazali su da je u 30. mjesecu ORR bolesnika s laBCC-om koji su nasumce primali 200 mg ODOMZO dnevno bio 56%. Stopa CR iznosila je 21%. Medijan trajanja odgovora bilo je 26,1 mjeseci.

Karcinom bazalnih stanica (BCC) čest je karcinom kože, koji čini 80% svih slučajeva nemelanoma. Bolest može ozbiljno unakaziti svoj izgled i u poodmakloj fazi biti opasna po život. Incidencija BCC povećava se brzinom od približno 10% godišnje. Trenutne mogućnosti liječenja za napredni BCC vrlo su ograničene.