FDA je odobrila prvi novi lijek za liječenje pretilosti uzrokovane određenim genskim oštećenjima

Nedavno je Rhythm Pharmaceuticals objavio da je američka FDA odobrila tvrtki' s Imcivree (Setmelanotide) popis aplikacija za pro-protein konvertazu subtilisin 1 (PCSK1) ili leptinski receptor (LEPR). Genski nedostaci dovode do kroničnog upravljanja težinom kod pretilih odraslih osoba. i djeca starija od 6 godina. Izvješteno je da je Setmelanotide prva terapija koju je odobrila FDA za liječenje ove rijetke genetske pretilosti.

Pretilost uzrokovana oštećenjima gena POMC, PCSK1 ili LEPR nastaje zbog ovih genskih mutacija koje oštećuju put receptora melanokortin-4 (MC4), koji je dio ključnih bioloških putova tijela' koji samostalno reguliraju potrošnju energije i apetit. Mutacije gena mogu narušiti funkciju puta receptora MC4, što može dovesti do ekstremne gladi (hiperapetit) i rane teške pretilosti.

Setmelanotid je pionirski, oligopeptidni agonist MC4 receptora, dizajniran za obnavljanje oštećene aktivnosti MC4 receptora uzrokovanih genetskim defektima uzvodno od MC4 receptora, te ponovno uspostavljanje potrošnje energije i apetita pacijenata s rijetkim pretilošću, genetskim bolestima, kontrolirati, smanjiti glad, smanjiti težinu. Prije toga, nije bilo odobrene od strane FDA specifične terapije za kontrolu težine pretilih pacijenata uzrokovanih POMC, PCSK1 ili LEPR genskim defektima.

Odobrenje Setmelanotida temelji se na rezultatima dvaju kliničkih ispitivanja faze III u pretilih bolesnika uzrokovanih nedostatkom POMC, PCSK1 ili LEPR. Rezultati testa pokazali su da je 80% pretilih bolesnika s oštećenjima gena POMC ili PCSK1 izgubilo više od 10% svoje težine nakon primanja Imcivree tijekom jedne godine, a 45,5% pretilih bolesnika s LEPR-om više od 10% svoje težine.

Sukladno prethodnim iskustvima kliničkih istraživanja, Setmelanotide se u ova dva ispitivanja općenito dobro podnosio. Najčešći nuspojave bile su reakcije na mjestu injekcije, pigmentacija kože i mučnina. Upozorenja i mjere opreza uključuju poremećaj seksualnog uzbuđenja, depresiju i suicidalne misli, pigmentaciju kože i potamnjenje već postojećih madeža. Upotreba konzervansa benzil alkohola u novorođenčadi i novorođenčadi s niskom porođajnom težinom može izazvati ozbiljne nuspojave. Setmelanotid nije odobren za uporabu u novorođenčadi ili novorođenčadi.

Uz odobrenje nove aplikacije za stavljanje lijeka u promet u SAD, i Europska agencija za lijekove (EMA) trenutno pregledava zahtjev za odobrenje lijeka Setmelanotide za liječenje pretilih pacijenata uzrokovanih oštećenjima gena POMC, PCSK1 ili LEPR.

Dr. David Meeker, predsjednik i izvršni direktor tvrtke Rhythm, rekao je:" Odobrenje našeg prvog novog lijeka glavna je prekretnica za tvrtku. Radujemo se što ćemo ispuniti obećanje Setmelanotide GG-a 39 za pacijente koji pate od pretilosti zbog POMC, PCSK1 ili LEPR nedostataka. Sa Setmelanotideom razvijamo prvoklasne precizne lijekove usmjerene na izravno rješavanje temeljnih uzroka pretilosti uzrokovanih genetskim nedostacima na putu receptora MC4."