Velika Britanija odobrava treću indikaciju epidyolexa: Liječenje epilepsije povezane s tuberoznom sklerozom (TSC) !

GW Pharma, podružnica Jazz Pharmaceuticalsa, globalni je lider u istraživanju i razvoju biljnih kanabinoidnih terapijskih proizvoda. Posvećen je otkrivanju, razvoju i komercijalizaciji novih terapijskih lijekova iz kanabisa. Nedavno je GW Pharma objavio da je Uprava za lijekove i zdravstvene proizvode (MHRA) Ujedinjenog Kraljevstva odobrila novu indikaciju za epidyolex (kanabidiol, CBD) oralne tekuće pripravke: kao adjuvantnu terapiju za pacijente ≥2 godine. Napadaji povezani s tuberoznim sindromom skleroze (TSC).

Odobrenje MHRA-e odnosi se na Englesku, Wales i Škotsku. Procjenjuje se da u Velikoj Britaniji ima 3700-11.000 pacijenata s TSC-om. TSC može uzrokovati da do 85% pacijenata razvije epilepsiju, a do 60% njih ne reagira na standardne antiepileptičke lijekove. MHRA-ino odobrenje Epidyolex TSC indikacije je veliki napredak za populaciju pacijenata TSC-a u Velikoj Britaniji, od kojih će mnogi moći imati koristi od ove nove terapije.

GW je prvotno dobio Epidylex odobrenje za stavljanje u promet u Ujedinjenom Kraljevstvu u rujnu 2019. godine: za pacijente ≥ dobi od 2 godine, adjuvantno liječenje napadaja povezanih s Lennox-Gastautovim sindromom (LGS) i Dravetovim sindromom (DS). Ovo odobrenje za indikaciju TSC označava četvrto odobrenje za indikaciju kanabinoidnog lijeka za GW u Velikoj Britaniji.

U veljači ove godine Jazz Pharma je najavio preuzimanje GW Pharme za 7,2 milijarde američkih dolara. Ovo je najveća akvizicija u industriji kanabisa do sada i ključni potez za Jazz da uđe u kanabinoidno farmaceutsko polje. Nakon spajanja, Jazz će postati lider u području neuroznanosti.

Epidyolex/Epidiolex je prvi biljni kanabinoidni lijek odobren za liječenje epilepsije u Sjedinjenim Državama i Europi. Lijek je oralni, tekući pripravak CBD ekstrakta visoke čistoće. CBD je ne-psihološki sastojak dobiven iz biljke konoplje i ima različite farmakološke učinke na živčani sustav. Veliki broj studija pokazao je da CBD ima očite antiepileptičke i anti-konvulzivne aktivnosti i ima manje nuspojava od postojećih antiepileptičkih lijekova.

U Sjedinjenim Američkim Državama, Epidiolex je odobren za 3 indikacije: za pacijente ≥ 1 godinu, adjuvantno liječenje napadaja povezanih s LGS, DS i TSC. Epidyolex je u Europi također odobren za 3 indikacije: (1) kao adjuvantna terapija za pacijente ≥2 godine za liječenje napadaja povezanih s TSC-om; (2) kao adjuvansni lijek u kombinaciji s klobazamom, Koristi se za bolesnike ≥ dobi od 2 godine za liječenje napadaja povezanih s LGS-om i DS-om. U Sjedinjenim Američkim Državama i Europskoj uniji Epidylex/Epidiolex dobio je oznaku lijeka za rijetke bolesti za liječenje DS, LGS i napadaja povezanih s TSC-om. Svaka bolest je rijetka, ozbiljna i dječja vrsta refraktorne vrste epilepsije.

TSC je rijetka i ozbiljna genetska bolest koja se javlja tijekom djetinjstva. Epilepsija je najčešća neurološka značajka TSC-a. TSC može uzrokovati epilepsiju u do 85% bolesnika, a čak 60% pacijenata ne reagira na standardne antiepileptičke lijekove i napadaji su otporni na lijekove. Postoji značajna potreba za novim tretmanima u rješavanju napadaja povezanih s TSC-om. Podaci iz kliničke studije faze III pokazali su da je u usporedbi s placebom Epidiolex značajno smanjio refraktorne napadaje povezane s TSC-om (uključujući žarišne i generalizirane) i poboljšao cjelokupno stanje pacijenta. Epidyolex/Epidiolex pružit će važnu opciju liječenja za populaciju bolesnika s TSC-om.