TransCon PTH, dugodjelujući alternativna terapija, pokazuje snažan učinak, Uzimajući osloboditi od standardne skrbi (kalcij + vitamin D) Nakon 4 tjedna liječenja!

Danski biofarmaceutska tvrtka Ascendis Pharma nedavno je najavio pozitivne top-line rezultate četiri tjedna fiksne doze, dvostruko slijepom dijelu PaTH Forward, globalna faza II kliničko ispitivanje dugodjelujući paratiroidni hormon (PTH) predlijek. Ispitivanje ocjenjuje sigurnost, podnošljivost i djelotvornost TransCon PTH u liječenju odraslih bolesnika s hipoparatiroidizmom (HP). Rezultati su pokazali da je ispitivanje ispunilo ključne ciljeve i pokazalo da je liječenje TransCon PTH-om tijekom 4 tjedna eliminiralo standardnu skrb (aktivni kalcij + vitamin D) u do 82% bolesnika. Rezultati istraživanja na najvišoj crti detaljno su opisani u slajdu: Top-Line Phase 2 Data from PaTH Forward.

TransCon PTH je dugodjelujući paratiroidni hormon (PTH) predlijek, razvijen kao jednom dnevno nadomjesna terapija za odrasle HP-ove bolesnike, dizajnirana da zamijeni PTH na fiziološkoj razini 24 sata dnevno, te da riješi kratkoročne simptome i dugoročne komplikacije HP-ove bolesti.

U ispitivanju PaTH Forward, ukupno 59 odraslih HP bolesnika primilo je fiksnu dozu TransCon PTH (doza: 15, 18, 21 MCG / dan) ili placebo na zaslijepljeni randomizirani način, koristeći spreman za korištenje pre-charge planiran za komercijalizaciju Injekcijska olovka se koristi za primjenu, a liječenje traje četiri tjedna. Rezultati su pokazali da se TransCon PTH dobro podnosio pri svim dozama i da se u bilo kojem trenutku nisu pojavile ozbiljne nuspojave. Nisu zabilježeni štetni događaji (TEAE) tijekom razdoblja liječenja, a ukupna incidencija TransAE PTH i placeba bila je usporediva. Osim toga, niti jedan bolesnik nije se povukao na pola puta tijekom 4-tjednog razdoblja fiksne doze.

Prema protokolu analiza (po protokolu, n = 57), TransCon-PTH eliminira standardnu skrb za 100% bolesnika u skupini s najvišom dozom (21 mcg / dan) i 82% bolesnika u svim dozama (tj. prekid aktivnog vitamina D i dnevnih nadomjesci kalcija ≤500 mg).

Rezultati su pokazali da u roku od 4 tjedna liječenja, TransCon PTH povišene razine kalcija u serumu, onemogućen aktivni vitamin D i dalje smanjiti nadomještanje kalcija. TransCon PTH smanjuje izlučivanje kalcija mokraćom (mjereno frakcijom izlučivanja kalcija mokraćom [FECa]) i dovodi do kontinuiranog smanjenja serumskih fosfata i lijekova s kalcijem. U četvrtom tjednu, u analizi temeljenoj na protokolu, skupina koja se temelji na dozi od 21 μg/dan i kombinirana skupina doza TransCon-PTH imali su statistički značajne remisije u primarnom kompozitnom ishodu u usporedbi splacebo skupinom (p<>

58 ispitanika nastavilo je otvoreno produžetak ispitivanja i primilo je prilagođenu dozu održavanja TransCon PTH (6 do 30 mikrograma dnevno). Tvrtka planira izvijestiti šest mjeseci podataka o otvorenom produžetku ispitivanja u trećem tromjesečju 2020.

Potpredsjednik Kliničkog razvoja David B. Karpf izjavio je: Razvojem TransCon PTH-a uvijek je bio vratiti fiziološku razinu pacijenata s hipoparatiroidizmom (HP) dizajniranjem alternativne terapije 24 sata dnevno i formuliranjem novih standarda skrbi za poboljšanje života pacijenata. Ovi podaci potvrđuju potencijal PaTH Forwarda da potpuno ukine standardnu skrb uz održavanje normalne razine kalcija u serumu i kalcija u urinu. To je posebno važno za pacijente s ovom složenom i oslabiti bolesti. Reći znači veliki korak naprijed. "

Jan Mikkelsen, predsjednik i izvršni direktor Ascendis, rekao je: "Hiperparatireoidizam (HP) je imao značajan negativan utjecaj na više od 200.000 pacijenata širom svijeta i jedan je od posljednjih bolesti hormonske insuficijencije bez učinkovite nadomjesne terapije. Razvoj TransCon PTH nam je dao jedinstvenu priliku da donese značajne promjene pacijentima na globalnoj razini. "

Ascendis planira komunicirati s globalnim regulatorima o sljedećem koraku razvoja TransCon PTH-a i podnijeti dokumente zahtjeva za početak ispitivanja globalne faze III u Sjevernoj Americi, Europi i Aziji u četvrtom tromjesečju 2020.

Hipoparatireoidizam (HP) je rijetka endokrina bolest karakterizirana nedovoljnim razinama paratiroidnog hormona (PTH), što rezultira niskim razinama kalcija u krvi i povišenim razinama fosfata. U SAD-u, Europi, Japanu i Južnoj Koreji, postoji oko 200.000 HP pacijenata, a većina pacijenata razviti simptome nakon ozljede ili slučajno uklanjanje paratireoidne žlijezde tijekom operacije štitnjače. U kratkom roku, pacijentsimptomi uključuju: slabost, grčevi mišića, abnormalni osjeti kao što su trnci, gori i utrnulost, gubitak pamćenja, pogrešna prosudba i glavobolja. Pacijenti često doživljavaju pad kvalitete života. Dugoročno gledano, ovaj kompleksni poremećaj će povećati rizik od velikih komplikacija, kao što je ekstra-skeletni kalcijev taloženje, koji se javlja u mozgu, očne leće, i bubrega, gdje bi se taloženje kalcija u bubrezima može dovesti do oštećenja funkcije bubrega.

Do nedavno, HP je još uvijek bio jedan od rijetkih bolesti nedostatka hormona liječenih hormonsko-free nadomjesne terapije. HP-ovi konvencionalni standardni tretmani, nadomjesci vitamina D i kalcija, ne kontroliraju u potpunosti bolest i mogu uzrokovati progresivnu bubrežnu kalcifikaciju i bubrežne kamence zbog povećanog kalcija i urina, što dovodi do bolesti bubrega. Kao rezultat toga, u usporedbi sa zdravim ljudima, HP-ovi bolesnici imaju 4-8 puta veću vjerojatnost razvoja bolesti bubrega.

TransCon PTH je dugodjelujući predlijek paratiroidnog hormona (PTH [1-34]), razvijen pomoću Ascendisove inovativne TransCon tehnologije. TransCon PTH ima za cilj vratiti PTH na fiziološke razine 24 sata dnevno, normalizirati krv i urin razine kalcija, serumske fosfatne razine, i koštane prometa za rješavanje kratkoročnih simptoma i dugoročne komplikacije bolesti. U lipnju 2018.

TransCon znači "trenutno vezanje". Ascendisova vlasnička TransCon platforma inovativna je tehnologija čiji je cilj stvaranje novih terapija koje optimiziraju terapijske učinke, uključujući djelotvornost, sigurnost i učestalost primjene. TransCon molekula ima tri komponente: nemodificirani roditelj droge, inertni nosač koji ga štiti, i linker koji privremeno veže dva. Kada je u kombinaciji, prijevoznik deaktivira i štiti roditelj adut od toga da bude očišćen. Kada se ubrizgava u tijelo, fiziološki pH i temperaturni uvjeti će početi otpustiti nepromijenjeni aktivni roditelj lijek u predvidljivom izdanju. Budući da je roditelj lijek je nepromijenjen, njegov izvorni način djelovanja treba ostati nepromijenjen. TransCon tehnologija može se naširoko koristiti u više terapijskih područja proteina, peptida ili malih molekula, a može se koristiti sistemski ili lokalno.

Trenutno, Ascendis koristi TransCon tehnologiju za izgradnju vodeće, potpuno integrirane tvrtke za rijetke bolesti. Tvrtka koristi TransCon tehnologiju i klinički dokazano roditelj droge za stvaranje novih terapija koje imaju najbolje u klasi djelotvornost, sigurnost, i / ili praktičnost. Osim TransCon hGH, tvrtka također ima 2 rijetke endokrinologije imovine: (1) TransCon PTH je dugodjelujući paratiroidni hormon (PTH) predlijek. Trenutno je u fazi II kliničke procjene za liječenje paratireoidne potencijal hipogonadizam; (2) TransCon CNP je dugodjelujući c-tip natriuretskog peptidnog prolijeka, koji je trenutačno u kliničkoj procjeni faze I za liječenje ahondroplazija i drugih bolesti kostiju povezanih s FGFR-om.

Osim toga, Ascendis također surađuje sa Sanofi u području dijabetesa i Roche genentech u oftalmologiji. Ne, ne, Bioon.com, Bioon.com.