Američka FDA odobrila C-tip natriuretičkog peptida Analogni Voxzogo (vosoritid)---1/2

BioMarin Pharmaceuticals nedavno je objavio da je Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) ubrzala odobrenje Voxzoga (vosoritida), jednom dnevno injekcije C-tipa natriuretičkog peptida (CNP) analoga za liječenje 5 godina i kod pedijatrijskih bolesnika s ahondroplazijom (achondroplasia) iznad i ploča rasta je otvorena, linearni rast se povećava. Ahondroplazija je najčešći nerazmjerni kratki rast kod ljudi.

Iako je odobrio Voxzogo, FDA je također izdala bioMarinu vaučer za prioritetnu procjenu rijetkih dječjih bolesti (PRV) kako bi nagradila tvrtku za izniman doprinos razvoju novih lijekova za rijetke bolesti. Ovaj PRV može se zamijeniti za prioritetni pregled bilo kojeg novog lijeka koji ne zadovoljava prioritetni pregled i može se prodati ili prenijeti.

Na temelju poboljšanja godišnje stope rasta (AGV) indikacija je odobrena u okviru ubrzanog postupka odobravanja. Nastavak odobrenja za ovu indikaciju ovisit će o provjeri i opisu kliničkih koristi u potvrdnim ispitivanjima. Kako bi ispunio ovaj post-marketinški zahtjev, BioMarin namjerava koristiti tekuću studiju širenja otvorenih oznaka za usporedbu s postojećom prirodnom poviješću.

U Europskoj uniji Voxzogo je u kolovozu 2021. odobren za liječenje ahondroplazije u djece u dobi od 2 godine do zatvorenih ploča za rast. U Sjedinjenim Američkim Državama i Europskoj uniji, Voxzogo je dobio oznaku lijeka za rijetke bolesti (ODD) za liječenje ahondroplazije. Zatvaranje ploče rasta događa se nakon puberteta, kada se dosegne konačna visina odrasle osobe.

Voxzogo je prvi lijek odobren za liječenje djece s ahondroplazijom. Može liječiti temeljni uzrok bolesti. Predstavlja veliko medicinsko otkriće i može imati značajan utjecaj na živote pacijenata. Aktivni farmaceutski sastojak Voxzogo je vosoritid, koji je modificirani C-tip natriuretičkog peptida (CNP) koji potiče stvaranje endohondralnih kostiju smanjenjem regulacije receptora faktora rasta fibroblasta 3 (FGFR3) signalizirajući i izravno cilja razvoj hrskavice Unutarnja patofiziologija insuficijencije.

Ovo odobrenje temelji se na rezultatima globalne randomizirane, dvostruko slijepe, placebom kontrolirane studije faze 3 i proširenju otvorene oznake ove studije faze 3. Istraživanje je obuhvatilo 121 dijete s ahondroplazijom u dobi od 5 do 14,9 godina. Osnovna vrijednost AGV placebo skupine i skupine Voxzogo iznosila je 4,06 cm godišnje, odnosno 4,26 cm/godišnje. U 52. tjednu liječenja, promjena AGV-a u placebo skupini od početne vrijednosti bila je -0,17 cm/godišnje, a promjena AGV-a u skupini Voxzogo u odnosu na početnu vrijednost iznosila je 1,40 cm/godišnje, što je voxzogo skupinu učinilo u usporedbi s placebom u smislu AGV-a. Značajno poboljšanje u školi je 1,57 cm godišnje. Nakon 52 tjedna dvostruko slijepog placebom kontroliranog ispitivanja faze 3, 58 pacijenata koji su u početku bili nasumično dodijeljeni Voxzogu ušlo je u razdoblje širenja otvorene oznake. U bolesnika praćenih 2 godine nakon randomizacije, poboljšanje AGV-a ostalo je nepromijenjeno.