Očekuje se da će bolest postupnog mraza pokrenuti novi lijek, produljujući razdoblje preživljavanja za pola godine

Ove godine iznenadna epidemija natjerala je mnoge ljude da se sjete Zhang Dingyua," ljudi' heroja" ;, a također su upoznali rijetku bolest" sindrom postupnog smrzavanja" ;.

Zhang Dingyu svojedobno je prikrio svoje stanje ozeblina i borio se na prvoj crti epidemije, a dobio je i počasni naslov" People' s Hero" ;. Na" Nacionalnoj konferenciji za pohvalu za borbu protiv nove epidemije koronarne upale pluća" ;, zateturao je u Veliku narodnu dvoranu, zbog čega su nebrojeni ljudi zaplakali.

Nedavno," postupno smrzavanje ljudi" pokrenule su dobre vijesti: novo istraživanje pokazalo je da novi oralni lijek AMX0035 u razvoju može produljiti razdoblje preživljavanja pacijenata i do pola godine. Prije je dokazano da lijek odgađa napredovanje GG; postupno zamrzavanje GG; bolest. Relevantni rezultati objavljeni su u časopisu" Muscle& Nerve" ;.

GG quot; Postepeni sindrom prehlade" okrutniji od raka

Kad smo već kod GG, postupno smrzavanje ljudi GG, najpoznatiji fizičar Stephen Hawking.

Hawking se protiv ozeblina borio više od 50 godina. Ono što vidimo je uvijek osoba nagnute glave i nacerena, a svoje misli može izraziti samo prstima uvučenim u invalidska kolica. Hawking je gotovo najdugovječniji GG; postupno smrzavanje čovjeka GG; u svijetu. Općenito je potrebno samo 2 do 5 godina od dijagnoze do smrti.

GG "Sindrom postupnog smrzavanja", poznat i kao amiotrofična lateralna skleroza (ALS), rijetka je neurodegenerativna bolest koja napada živčane stanice (neurone) u ljudskom mozgu i leđnoj moždini, zbog čega se mišići postupno smanjuju i degeneriraju.

GG quot; Postepeni sindrom prehlade" je naveden kao jedan od pet" terminalnih bolesti" Svjetska zdravstvena organizacija. Uzrok bolesti još uvijek nije poznat. Genetika, genetski nedostaci i čimbenici okoliša mogu uzrokovati oštećenje motornih neurona.

Motorni neuroni kontroliraju mišićnu aktivnost tijekom ljudskog kretanja, govora, gutanja i disanja. Jednom oštećeni, atrofija i degeneracija mišića, nesposobni za kretanje i govor, gutanje i respiratorna funkcija postupno će opadati i na kraju umrijeti od respiratornog zatajenja uzrokovanog slabošću respiratornih mišića.

U ovom procesu čini se da je ljudsko tijelo&"; smrznuto GG"; postupno, ali svijest je vrlo jasna i može gledati samo sebe kako umire. Dakle," sindrom postupnog smrzavanja" Također se smatra GG-om, bolešću okrutnijom od raka." .

Sjedinjene Države su jednom pokrenule" Ice Bucket Challenge" kako bi više ljudi znalo i obratilo pažnju na&"; sindrom postupnog smrzavanja GG". Utrnulost i slabost" da je izazivač doživio u trenutku kad je preliven ledenom vodom bilo upravo osobno iskustvo GG; sindrom postupnog smrzavanja GG; pacijent.

Zhang Dingyu dijagnosticiran je GG; sindrom postupnog smrzavanja GG; 2017. Govoreći o stanju, rekao je:" Svake večeri imam grčeve, vrlo bolne i moram ustati i suzbiti to svojom težinom. Kad se razbolim, trebam vruću vodu da je ublažim, ali bolovi me nisu preplavili."

Trenutno je globalni tretman&"postupno zamrzavanje GG"; sredstva i lijekovi i dalje su vrlo ograničeni, od kojih se većina temelji na simptomatskom liječenju, a lijeka nema. Do sada su odobrena samo dva lijeka za liječenje ALS-a, riluzol (Riluzol) i edaravone (Edaravone). Potonji je odobren u Kini u rujnu ove godine.

O novom lijeku AMX0035

Novi lijek koji se istražuje AMX0035 kombinacija je dva spoja male molekule natrijevog fenilbutirata (PB) i deoksiholne kiseline (TUDCA). Uglavnom je usmjeren na oksidativni stres u endoplazmatskom retikulumu mitohondrija koji nastaje energijom živčanih stanica i preradom proteina. Spriječiti neurodegeneraciju.

U pretkliničkim studijama istraživači su pokazali da PB i TUDCA imaju sinergijski učinak u liječenju ALS-a, a učinkovitost je veća od one koja se liječi jednim lijekom.

Prije toga, američka FDA i Europska agencija za lijekove (EMA) dodijelile su AMX0035 naslov&"Orphan Drug GG".

Živite pola godine! Vrijeme preživljavanja pacijenta&39 znatno je produženo

U kliničkom ispitivanju faze II (CENTAUR), 137 odraslih bolesnika s ALS-om nasumično je dodijeljeno u omjeru 2: 1 i primili su AMX0035 ili placebo liječenje.

Inicijalno istraživanje pokazalo je da je AMX0035 u roku od šest mjeseci značajno usporio napredovanje bolesti kod pacijenata s ALS-om i imao utjecaja na svakodnevne aktivnosti pacijenata, poput sposobnosti hoda, razgovora, upotrebe posuđa ili gutanja hrane.

Nakon toga, pacijenti koji su završili šestomjesečnu (24-tjednu) randomizaciju ispunjavaju uvjete za sudjelovanje u novom krugu otvorenih produžnih ispitivanja koja su namijenjena procjeni dugoročne sigurnosti i učinkovitosti lijeka. Vrijeme praćenja bilo je gotovo tri godine (35 mjeseci).

Novo istraživanje pokazuje:

Medijan preživljenja pacijenata koji su u početku bili randomizirani na primanje placebo liječenja bio je 18,5 mjeseci, dok je medijan ukupnog preživljenja pacijenata koji su u početku bili randomizirani na primanje oralnog lijeka AMX0035 bio 25,0 mjeseci. Pacijenti iz liječene skupine živjeli su u prosjeku šest mjeseci duže (6,5 mjeseci).

U usporedbi s placebo skupinom, rizik od smrti u liječenoj skupini smanjen je za 44%.

Julieanne Dorn, profesorica neurologije na Harvard Medical School, rekla je:" Ovo je prvo istraživanje koje ima značajne koristi u pogledu funkcije i preživljavanja pacijenta. Nadam se da je ovo početak novog liječenja ALS-a."

Zhang Dingyu jednom je rekao: GG, ne mogu produžiti svoj životni vijek, ali zašto svoj život ne bih učinio punijim?"

Ova je rečenica bila glasna i zvučna, ali iza nje je otkrivena i bespomoćnost Zhang Dingyu GG. Život" ljudi' heroja" je dovoljno pun. Ako je moguće, nadamo se da će moći produžiti svoj život.

Kao neuroprotektivna terapija, AMX0035 može ne samo smanjiti smrt i disfunkciju motornih neurona, već i značajno produljiti razdoblje preživljavanja. Don' ne podcjenjuje ovo kratko razdoblje od šest mjeseci. Danas, s brzim napretkom medicinske znanosti, postupno zamrzavanje ljudi GG; možda uspjeti pobijediti bolest i uvesti još novih lijekova i nade u liječenje.

Konačno, nadam se da će što prije biti odobreno više novih lijekova koji će pomoći GG; postupno zamrzavanje ljudi GG; uključujući Zhang Dingyu poboljšavaju njihovu kvalitetu života i produljuju opstanak.