Multi-sustav atrofira novi lijek! FDA je dodijelio prvu kvalifikaciju za brzi put za verdiperstat, oralni inhibitor mijeloperoksidaze!

Biohaven je biofarmaceutska tvrtka posvećena razvoju novih lijekova za neurološke bolesti. Sredinom ovog mjeseca lansirao je na američko tržište lijek protiv migrene Nurtec ODT (rimegepant, 75 mg). Ovo je prvi i jedini regulatorno odobreni dozni oblik brzog djelovanja tableta za oralnu dezintegraciju (ODT), antagonista receptora peptida (CGRP) za kalcitonin, koji se koristi za akutno liječenje migrene odraslih (sa ili bez aure).

Nedavno je tvrtka objavila da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) dodijelila vertiperstat inhibitora mijeloperoksidaze (MPO) za brzopotezanje (FTD) za liječenje atrofije višestrukih sustava (MSA).

MSA je rijetka, brzo progresivna, fatalna neurodegenerativna bolest, s prosječnim vremenom od početka do smrti 6-10 godina. MSA može uzrokovati probleme s kretanjem slične Parkinsonovoj 0010010 # 39 bolesti (poput bradikinezije, ukočenosti mišića, tremor i loša ravnoteža) i nehotične funkcionalne probleme, uključujući kontrolu krvnog tlaka, rad mokraćnog mjehura i digestija. Trenutno ne postoji lijek za MSA, dostupna je samo simptomatska terapija.

Cilj FTD-a je ubrzati razvoj i brzi pregled lijekova za ozbiljne bolesti radi rješavanja ozbiljnih nezadovoljnih medicinskih potreba u ključnim područjima. Dobivanje brzih kvalifikacija za eksperimentalne lijekove znači da farmaceutske kompanije mogu češće komunicirati s FDA tijekom R 0010010 pojačala; D faza. Nakon podnošenja marketinških prijava, ispunjavaju uvjete za ubrzano odobrenje i pregled prioriteta ako udovoljavaju odgovarajućim standardima. Osim toga, oni također ispunjavaju uvjete za stalni pregled.

Irfan Qureshi, potpredsjednik neurologije u Biohavenu, rekao je: 0010010 "" Veoma smo zadovoljni što je FDA dodijelila kvalifikaciju za verdiperstat brze ocjene, ističući visoke nezadovoljene medicinske potrebe u populaciji bolesnika s MSA. Kvalifikacija za brzi put može pomoći ubrzati razvoj verdiperstata kao prve terapije koja ima za cilj usporavanje napretka ove razorne bolesti. 0010010 quot;

verdiperstat kemijska strukturna formula (Izvor: medchemexpress.cn)

verdiperstat je Biohaven u rujnu dobio od AstraZeneca 2018, a razvojni kod AstraZeneca je AZD 3241. verdiperstat je potencijalno prvoklasni, oralni, nepromjenjivi inhibitor mijeloperoksidaze (MPO) u mozgu koji prodire u mozak. MPO je ključni pokretač patološkog oksidativnog stresa i upale u mozgu. U Sjedinjenim Državama i Europskoj uniji verdiperstat je dobio status lijeka bez roditelja za liječenje atrofije više sustava (MSA). Pored toga, verdiperstat ima potencijal liječenja drugih bolesti povezanih s oksidativnim stresom, upalom i neurodegeneracijom.

U ispitivanjima I i II faze više od 250 zdravih dobrovoljaca i pacijenata liječeno je verdiperstatom. U bolesnika s MSA-om obično je podnošljiva doza do 900 mg dva puta dnevno. Preliminarni rezultati studije faze II na pacijentima s MSA pokazali su da se nakon 12 tjedna liječenja pacijenti koji su primali placebo pogoršali za 4. 6 bodova u glavnom indeksu učinkovitosti (jedinstvena ljestvica MSA bodova) , dok su primali verdiperstat 300 mg BID doze i 600 mg BID doze Bolesnici su pokazali neznatno smanjenje za 3. 7 bodova i 2. {{4 }} bodova. PET snimanje translokacijskog proteina (TSPO) u bolesnika s Parkinsonovom bolesti 0010010 # 39 pokazuje da verdiperstat može smanjiti upalu u moždanim regijama povezanim s bolešću. Uz to, verdiperstat također značajno smanjuje aktivnost MPO-a u ljudskoj krvi, što je biomarker za lijek na koji se veže na svoju metu.

Trenutno Biohaven provodi M-STAR III fazu u više država (NCT 03952806) kako bi procijenio učinkovitost verdiperstata za MSA u približno 50 kliničkim centrima u Sjedinjenim Državama i Europi. Tvrtka također surađuje s Općom bolnicom Massachusetts u planiranju kliničkog ispitivanja za procjenu učinkovitosti verdiperstata u liječenju amiotrofične lateralne skleroze (ALS).